Sunteți pe pagina 1din 3

EMA/349471/2012 EMEA/H/C/002494

Rezumat EPAR destinat publicului

Kalydeco
ivacaftor

Prezentul document este un rezumat al Raportului public european de evaluare (EPAR) pentru Kalydeco. Documentul explic modul n care Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a evaluat medicamentul, pentru a emite avizul n favoarea acordrii autorizaiei de introducere pe pia i recomandrile privind condiiile de utilizare pentru Kalydeco.

Ce este Kalydeco?
Kalydeco este un medicament care conine substana activ ivacaftor. Este disponibil sub form de comprimate (150 mg).

Pentru ce se utilizeaz Kalydeco?


Kalydeco este utilizat pentru a trata fibroza chistic la pacieni cu vrsta de minim 6 ani, care prezint mutaia G551D la nivelul genei proteinei numite regulator de conductan transmembranar al fibrozei chistice (CFTR). Fibroza chistic este o boal motenit care afecteaz celulele ce secret mucoziti la nivelul plmnilor i celulele care secret sucuri digestive la nivelul glandelor din intestine i pancreas. n fibroza chistic aceste secreii au o consisten dens, blocnd cile respiratorii i fluxul sucurilor digestive. Acest fapt conduce la probleme de digestie i absorbie a alimentelor, cauznd o dezvoltare lent i infecia i inflamaia pe termen lung a plmnilor, datorit excesului de mucoziti ce nu este eliminat. Din cauza numrului mic de pacieni cu fibroz cistic, aceasta este considerat o boal rar, iar Kalydeco a fost desemnat medicament orfan (un medicament folosit n boli rare) la 8 iulie 2008. Medicamentul se poate obine numai pe baz de reet.

7 Westferry Circus Canary Wharf London E14 4HB United Kingdom Telephone +44 (0)20 7418 8400 Facsimile +44 (0)20 7418 8416 E-mail info@ema.europa.eu Website www.ema.europa.eu

An agency of the European Union

European Medicines Agency, 2012. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Cum se utilizeaz Kalydeco?


Kalydeco trebuie prescris numai de ctre medici cu experien n tratamentul fibrozei chistice i numai pentru pacienii care au mutaia G551D confirmat. Doza recomandat de Kalydeco este de un comprimat de 150 mg, de dou ori pe zi, administrat la interval de 12 ore mpreun cu alimente cu un coninut de grsimi, precum cele preparate cu unt sau uleiuri ori cu alimente care conin ou, brnz, nuci, lapte integral sau carne. Alimentele care conin grapefruit sau portocale de Sevilla trebuie evitate pe durata tratamentului cu Kalydeco, ntruct pot afecta modul n care medicamentul este absorbit i descompus n organism. Pe durata tratamentului trebuie s se efectueze teste de snge n mod regulat pentru a verifica funcia hepatic. La pacienii cu insuficien hepatic sever tratamentul cu Kalydeco trebuie iniiat doar dac beneficiile sunt mai mari dect riscurile asociate. Aceti pacieni trebuie s nceap tratamentul cu o doz de 150 mg o dat la dou zile. Schema de dozare pentru Kalydeco poate fi ajustat la pacienii care urmeaz tratamente cu anumite tipuri de medicamente.

Cum acioneaz Kalydeco?


Fibroza chistic este cauzat de o mutaie a genei CFTR. Mutaia cauzeaz probleme la nivelul canalelor de proteine implicate n producerea mucozitilor i a sucurilor digestive. Aceste canale sunt utilizate pentru transportul ionilor (atomi i molecule ncrcate electric) nspre i dinspre celulele care secret mucoziti. Atunci cnd canalele sunt deficiente, mucozitile i sucurile digestive pot deveni anormal de dense. Substana activ din Kalydeco, ivacaftor, crete activitatea canalelor deficiente de proteine la pacienii cu mutaia G551D. Acest lucru normalizeaz transportul ionilor prin canale, determinnd ca mucozitile s fie mai puin dense i, astfel, amelioreaz simptomele bolii.

Cum a fost studiat Kalydeco?


Kalydeco a fost comparat cu placebo n dou studii principale, care au cuprins 219 pacieni cu fibroz chistic ce au avut mutaia G551D. Unul dintre studii a fost desfurat cu pacieni cu vrsta peste 12 ani, n timp ce cellalt a cuprins pacieni cu vrsta ntre 6 i 12 ani. Principala msur a eficacitii a fost modificarea FEV1 dup 24 de sptmni de tratament. FEV1 este cantitatea maxim de aer pe care o poate expira o persoan ntr-o secund.

Ce beneficii a prezentat Kalydeco pe parcursul studiilor?


S-a demonstrat c Kalydeco este eficient n ameliorarea funciei plmnilor la pacienii cu fibroz chistic. Dup 24 de sptmni de tratament, pacienii cu vrsta de minim 12 ani crora li se administra Kalydeco au prezentat o mbuntire medie a FEV1 de 10,4%, comparativ cu o reducere de 0,2% la cei care luau placebo. Rezultate similare au fost observate la pacienii cu vrsta cuprins ntre 6 i 11 ani, unde tratamentul cu Kalydeco a condus la o ameliorare a FEV1 de 12,6%, comparativ cu o ameliorare de 0,1% n cazul placebo.

Care sunt riscurile asociate cu Kalydeco?


Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Kalydeco, observate n cadrul studiilor clinice, au fost durere abdominal (15,6% din pacieni), diaree (12,8%), ameeal (9,2%), erupie cutanat (12,8%),

Kalydeco EMA/349471/2012

Pagina 2/3

reacii la nivelul tractului respirator superior (rceli), inclusiv dureri n gt i congestie nazal (63,3%), dureri de cap (23,9%) i prezena bacteriilor n sput (7,3%). Pentru lista complet a efectelor secundare raportate asociate cu Kalydeco, consultai prospectul. Kalydeco este contraindicat la persoanele care pot fi hipersensibile (alergice) la ivacaftor sau la oricare dintre celelalte ingrediente.

De ce a fost aprobat Kalydeco?


S-a demonstrat c Kalydeco mbuntete n mod convingtor funcia plmnilor la pacienii cu vrsta de minim ase ani, care au mutaia G551D. S-a demonstrat, de asemenea, c medicamentul are un profil al siguranei acceptabil. CHMP a hotrt c beneficiile Kalydeco sunt mai mari dect riscurile asociate i a recomandat acordarea autorizaiei de introducere pe pia pentru acest produs. De asemenea, CHMP a semnalat c exist date limitate cu privire la efectele pe termen lung ale medicamentului i c trebuie s se furnizeze date suplimentare de ctre companie.

Ce msuri se iau pentru ca Kalydeco s fie utilizat n condiii de siguran?


ntruct exist date limitate cu privire la efectele pe termen lung ale medicamentului, compania va furniza date care s provin dintr-un studiu pe termen lung, aflat n desfurare i va efectua un studiu observaional pe o perioad de cinci ani. CHMP va analiza datele pe msur ce devin disponibile, alturi de datele ce provin din supravegherea de rutin.

Alte informaii despre Kalydeco


Comisia European a acordat o autorizaie de introducere pe pia pentru Kalydeco, valabil pe ntreg teritoriul Uniunii Europene, la 23 iulie 2012. EPAR-ul complet pentru Kalydeco este disponibil pe site-ul ageniei: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Pentru mai multe informaii referitoare la tratamentul cu Kalydeco, citii prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau adresai-v medicului sau farmacistului. Rezumatul avizului Comitetului pentru produse medicamentoase orfane pentru Kalydeco este disponibil pe site-ul ageniei: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation. Prezentul rezumat a fost actualizat ultima dat n 07-2012.

Kalydeco EMA/349471/2012

Pagina 3/3