Explorați Cărți electronice
Categorii
Explorați Cărți audio
Categorii
Explorați Reviste
Categorii
Explorați Documente
Categorii
Iarca Alexandru
Mihalache Alexandru
Veghe Ctlin
Terapia Genic
Cuprins
1.
2.
3.
4.
5.
6.
Definiie
Tipuri de terapie genic
Tehnicile utilizate n terapia genic
Eficacitatea metodei
Limitri i perspective
Domenii de aplicabilitate
1.Definiie
3.Tehnici utilizate
4.Eficacitatea metodei
5.Limitri i perspective
Securitatea terapei genice este esenial astfel ca manipularea genic a celulelor
somatice s nu fie transferat celulelor germinale, influennd urmaii.
Cteva probleme rmn de rezolvat n terapia genic:
a) durata scurt a terapiei genice- gena terapeutic introdus n celula-int trebuie
s rmn funcional iar celulele care conin gena terapeutc trebuie s
funcioneze mai mult i s fie stabil. Pacienii trebuie supui unor runde multiple de
terapie genic.
b) rspunsul imun exist un risc de stimulare a sistemului imun i scdere a
eficaitii terapiei genice. Mai mult, sistemul imun crete rspunsul la vectorii virali
fcnd dificil terapia genic
c) probleme legate de utilizarea vectorilor virali- virusurile prezint o varietate de
probleme poteniale pentru pacient precum: toxicitate, rspuns imun i nflamator
neadecvat, controlul genelor i probleme legatede int; virusurile pot induc boala
d) tulburri multigenetice- cancerul survenit n urma mutaiilor ntr-o gen simpl
sunt cel mai bine tratai prin terapia genic. De obcei, cancerele sunt rezultaul
terapiilor genice multiple, efectul variaiilor genelor multiple i sunt astfel dificil de
tratat eficace utiliznd terapia genic.
e) carcinogeneza -dac o gen este integrat ntr-un loc neadevat n genom,
precum o gen supresoare poate cpta un potenial mutagen i induce tumori
6.Domenii de aplicabilitate
n tratarea Hemofiliei
n trararea Cancerului
Hemofilia
n prezent, nu exist nc un tratament care s vindece aceast afeciune, ea
fiind determinat de defecte ale unor gene situate pe cromozomul X.
Tratementul obinuit const n administrarea frecvent a unor substane
numite factori recombinani (VIII sau IX, n funcie de tipul hemofiliei, A sau B),
care suplinesc factorii de coagulare pe care organismul nu i poate produce
singur. Pe lng faptul c implic perfuzii numeroase, acest tratament este
foarte costisitor, costurile putnd ajunge la sute de mii de dolari pe an.
Singura metod de a vindeca definitiv hemofilia ar fi, teoretic, nlocuirea
genelor respective, lucru pe care cercettorii ncerc s-l fac apelnd la
terapia genic.
Terapia genic implic utilizarea unor fragmente de ADN (gena cu structur
corect) care vor fi inserate n genomul hemofilicilor cu ajutorul unor virusuri
ce joac rolul de "crui". Gena, inserat n genomul viral, este "livrat"
genomului din celulele ficatului, astfel nct acestea ncep s produc factorii
de coagulare a cror absen determinase hemofilia.
Cancerul
Terapia genic presupune o larg varietate de tipuri de tratament care utilizeaz materialul
genetic n tratamentul cancerului.
Aplicarea clinic a tehnologiei de transfer genetic este actual o form aceptat, chiar dac nu
n totalitate, de tratament medical experimental. Aceasta a presupus elaborarea unor metode
de inserare a unor gene n genomul celuleler canceroase cu ajutorul a diverse sisteme de
transport sau folosirea altor tehnici care permit anularea expresiei genelor implicate n
cancerogenez sau utilizarea de acid nucleic ( fie ADN sau ARN) pentru a influena sinteza
protinelor. n teorie este posibil transformarea celulelor fie somatice sau germinale prin
terapia genic, iar terapia genic poate fi intreprins att in vivo ( modificarea celulelor n
afara organismului sau in vivo ( n organism).
Terapia genic poate fi utilizat pentru:
a restaura genele mutate: terapia cu gene supresoare, oncogene
a induce aciuni precum creterea imunosupresei
inhibarea expresei anumitor gene.
- n practic se realizeaz:
transferul unor gene supresoare de tumori sau inactivarea oncogenelor prin mecanisme antisens;
activarea selectiv a prodrogurilor prin inserarea n celulele tumorale a unor gene senzitive la aceste medicamente,
numite i gene suicidare;
metode de terapie imunogenic reprezentate de transferul unor gene pentru citokine, vaccinarea cu celule tumorale sau
utilizarea unor molecule costimulatoare;
anularea expresiei genelor prin intermediul ribozimelor (1,10).
Sfrit