Sunteți pe pagina 1din 6

UN MILAGRO PARA LORENZO

Introduccin Un milagro para Lorenzo (Lorenzo's Oil) es una pelcula estadounidense de 1992. Su argumento versa sobre la tenacidad de un matrimonio por derrotar la enfermedad de su hijo. Ignorados por la comunidad mdica y negndose a aceptar el diagnstico de que su hijo Lorenzo morira irremediablemente en unos aos, Augusto y Michaela Odone cuestionarn los tratamientos oficiales y buscarn por su propia cuenta algn remedio que pueda salvar la vida de su hijo. Lorenzo Odone es un nio feliz que vive en una familia feliz. Este bienestar se ver truncado cuando Lorenzo empiece a ser vctima de una extraa enfermedad, la ALD (adrenoleucodistrofia). Una enfermedad que produce una desmielinizacin intensa y la muerte prematura en nios, y se asocia a una neuropata mixta, motora y sensorial, con parapleja espstica en los adultos, una enfermedad rara e incurable. Sus padres no se resignarn a la muerte de su hijo y con tesn y grandes dosis de valor, luchan contra lo aparentemente imposible para lograr encontrar la solucin, el tan ansiado milagro. El aceite de Lorenzo es una mezcla de 4 partes de trioleato de glicerol (triolena) con una parte de trierucato de glicerol, es decir, los triacilgliceroles de los cidos, oleico y ercico. Se utiliza como un mtodo preventivo para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia o ALD. Esta mezcla de aceites fue desarrollada tras una larga bsqueda por Augusto y Micaela Odone, despus de que a su hijo Lorenzo se le diagnostic esta enfermedad infrecuente en 1984, cuando Lorenzo tena 5 aos. Esta mezcla de cidos grasos reduce los niveles de cidos grasos de cadena muy larga, que son la causa principal de ALD. Ello es consecuencia de la inhibicin de la enzima que forma los cidos grasos de cadena muy larga. El aceite de Lorenzo est compuesto de cido oleico (abundante en el aceite de oliva) y cido ercico (que abunda en el aceite de colza o nabina), en forma de trioleato de glicerol y trierucato de glicerol en una proporcin 4:1. Este aceite, de acuerdo a sus creadores, acta sobre las enfermedades adrenoleucodistrofia y adrenomieloneuropata (sta es la forma adulta de la adrenoleucodistrofia). Resumen del Filme Cuando los mdicos les aseguraron que no haba esperanza para su hijo, Michaela y Augusto Odone se propusieron obrar su propio milagro mdico. Las primeras seales de advertencia de lo que Augusto y Michaela Odone describiran despus como el descenso al infierno fueron apenas perceptibles. En el otoo de 1983 acababan de regresar a vivir a Washington, D.C., con Lorenzo, su robusto hijo de cinco aos, tras haber pasado tres en las islas Comoras, frente a la costa oriental de frica. Augusto, que trabajaba como economista en el Banco Mundial, haba ido a aquellas tierras a preparar un plan de desarrollo para la naciente repblica. Bajo el sol de frica, el nio se haba hecho fuerte trepando rboles y nadando como un nativo. En su hogar se hablaba ingls, francs e italiano, y Lorenzo dominaba los tres idiomas. Adems, tena un excelente odo para la msica. Entonces, sin motivo aparente, comenz la pesadilla. Poco a poco al principio, de modo que slo sus padres lo advirtieron, el nio empez a arrastrar las palabras. Luego vinieron los berrinches. Cuando iba al bao en la escuela, se

extraviaba. Preocupada, su madre lo llev a que le practicaran unos estudios, pero los neurlogos lo encontraron totalmente sano. Opinaron que era probable que Lorenzo fuera hiperactivo, y nada ms. Un da, a fines de 1983, el nio hablaba por telfono con su abuela, e inesperadamente le pas el auricular a Michaela: - No s de qu est hablando mi abuela -explic, exasperado. Las audiometras practicadas revelaron que Lorenzo haba sufrido una prdida de 50 decibeles en la agudeza auditiva. Pronstico sombro. En busca de otra opinin, los Odone llevaron a su hijo al Centro Mdico Infantil Nacional, en Washington, donde el doctor Donald Fishman, neurlogo peditrico, pidi anlisis de sangre y una tomografa. Los Odone no olvidarn jams aquel da de abril de 1984, cuando Fishman los cit en su consultorio. Tengo muy malas noticias -dijo-. Lorenzo padece una enfermedad rara llamada adrenoleucodistrofia (ALD), que destruye progresivamente la sustancia blanca del cerebro. No existe cura para la ALD. Su hijo perder el habla, la vista, las funciones motoras y, por ltimo, morir. Los padres escucharon, incrdulos. Cunto tiempo le queda de vida? pregunt Augusto, al fin. El promedio entre estos enfermos es de dos aos le contest el doctor. Cuando se marcharon, aturdidos por la impresin, la misma idea se les ocurri a ambos; que el doctor Fishman hubiera cometido un error. Desde antes de que se confirmara el diagnstico, los Odone personas decididas y de voluntad frrea, resolvieron aprender todo lo que pudieran acerca de esa enfermedad. "No se molesten", les aconsej un joven mdico al que pidieron que les recomendara literatura sobre el tema."No se ha escrito mucho sobre esa enfermedad, y lo poco que hay no podran entenderlo". Su tajante respuesta enoj a los Odone y fortaleci su resolucin. Al da siguiente, Augusto se dirigi a la biblioteca de los Institutos Nacionales de Salud. Conoca mucho de derecho y economa, pero de medicina, casi nada. Con todo, si un monstruo llamado ALD estaba matando a su hijo, l estaba decidido a estudiar al enemigo a fondo. Augusto se enter de que el rasgo caracterstico de las vctimas de la ALD es la concentracin excesiva de cidos grasos de cadena muy larga (AGCML). Estos cidos grasos saturados se acumulan en las clulas del organismo y destruyen la mielina, sustancia que recubre y asla las fibras nerviosas; esto hace que a los enfermos de la ALD les resulte cada vez ms difcil moverse, comer y, finalmente, respirar. La ALD es una enfermedad gentica, vinculada al cromosoma X; nicamente los hijos varones contraen la forma grave, a la que se conoce con el nombre de ALD infantil. En mayo se extingui la esperanza que haban albergado los Odone de que fuese errneo el diagnstico que les haba dado el doctor Fishman. El hallazgo fue confirmado por el neurlogo Hugo Moser y su esposa Ann, bioqumica; ambos eran expertos de fama mundial en la ALD y trabajaban en el Instituto John F Kennedy para Nios Impedidos, en Baltimore, Maryland. No obstante, los Odene se negaron a darse por vencidos. "Vengo de una familia en la que nunca aceptamos lo que todo el mundo cree que es cierto", observ Augusto. "No era que nuestros esfuerzos obedecieran a una curiosidad intelectual o que quisiramos demostrar a los mdicos que estaban equivocados. Sencillamente pensamos: Amamos a nuestro hijo y no queremos perderlo. Cul es el enemigo en esta situacin? Los malvados cidos grasos! Entonces, busquemos la manera de destruirlos". Sometieron a Lorenzo a una dieta casi carente en cidos grasos pero, estos no disminuyeron en su sangre. El nio empez a tropezar con los muebles y Michaela tuvo que acolchar las paredes para evitar que se lastimara. Luego se le hizo borrosa la vista y la sordera

empeor tanto que ella tena que articular cuidadosamente las palabras para que el pequeo le pudiera leer los labios. Un rayo de esperanza. Los Odone informaron al doctor Moser que, si aceptaba patrocinarlos el Instituto Kennedy, organizaran y pagaran la primera conferencia mundial sobre la ALD. Cuando el doctor acept, recolectaron 36.000 dlares para la reunin de dos das, que tendra lugar en Baltimore. Lo mejor de la conferencia, a la que asistieron 38 expertos de Europa, Japn y Estados Unidos fue un hallazgo presentado por el doctor William Rizzo, profesor adjunto de pediatra y gentica humana, de la Escuela Superior de Medicina de Virginia. Rizzo inform que haba usado cido oleico, importante componente del aceite de oliva, para reducir las concentraciones de AGCML. Sin embargo, slo haba realizado esta prueba en tubos de ensayo. El cido oleico casi puro que Rizzo haba usado no exista en forma comestible; y los expertos advirtieron que, aunque existiera, podra ser txico para los seres humanos. Para entonces, la enfermedad estaba consumiendo a Lorenzo. Ya no oa, y estaba perdiendo la vista con rapidez. A fines de noviembre ya no poda caminar, y a principios de diciembre apenas era capaz de pasar la comida. Michaela lo acunaba en sus brazos y le daba en la boca sus alimentos predilectos, sin grasa, que Augusto preparaba amorosamente. A la postre fue preciso ponerle una sonda, pues ya no poda deglutir ni los bocados ms pequeos. El doctor Fishman opin que ya slo le quedaban unas semanas de vida. Desesperada, Michaela hizo caso omiso de los expertos mdicos y comenz a telefonear a los fabricantes de productos qumicos de todo el mundo, en busca de una forma comestible del cido oleico. Tuvo que hacer ms de 40 llamadas para encontrar una compaa en Columbus, Ohio, que se mostr dispuesta a enviarle una dotacin. Cuando lleg la primera botella del dorado aceite con cido oleico, Deirdre, hermana de Michaela, se ofreci de voluntaria para probarlo. Los anlisis haban demostrado que ella y Michaela, al igual que su madre y otra hermana, eran portadoras de la ALD. Sin embargo, por ser mujeres, no presentaban los incapacitantes sntomas de la enfermedad. Deirdre no sufri ningn efecto secundario despus de ingerir el cido oleico. Adems, un anlisis de su sangre mostr que haba bajado la concentracin de AGCML. As, los Odone comenzaron a dar el cido oleico a Lorenzo con sus alimentos. Augusto preparaba purs y mola sopa de verduras, pollo y pescado para que Michaela lo administrara al nio por la sonda. A las seis semanas, los AGCML de su hijo ya haban disminuido casi en 50 por ciento, pero seguan siendo del doble de lo normal. Lorenzo mostr apenas una levsima mejora. Era obvio que los doctores lo consideraban incurable, pero los Odone se negaban a creerlo. Juraron hacer todo lo posible por conservar con vida a su hijo. Preciada solucin. Una noche, ya tarde, sentado ante su escritorio, Augusto bregaba con columnas de cifras que mostraban la manipulacin diettica de diversas grasas en animales de experimentacin, y se le ocurri una idea. El cido oleico haba bloqueado la mayor parte de los AGCML de Lorenzo. Tal vez otro tipo de cido bloqueara el resto. No tard en inclinarse por el cido ercico, sustancia monoinsaturada que se encuentra en el aceite de la semilla de colza, que se extrae de una planta de la familia de la mostaza. El doctor Moser pens que este camino era demasiado arriesgado. Cuando se haba administrado el cido en grandes cantidades a las ratas de laboratorio, les haba daado el corazn. Pero nuevamente los Odone optaron por hacer caso omiso del consejo de los expertos. Empezaron a llamar a todos los investigadores que haban trabajado hasta entonces con el cido ercico, y muy pronto se enteraron de que en estudios recientes; en la

India, Noruega y Francia; no se haban hallado indicios de que la sustancia fuera daina para el corazn humano. Por fin, en marzo de 1986, Croda Universal Ltd., ubicada en Hull, Inglaterra, accedi a preparar la ansiada solucin. El bioqumico Donald Suddaby trabaj 12 horas diarias en el proyecto, a menudo los siete das de la semana. En noviembre, ya haba producido casi un kilo de la preciosa sustancia de color amarillo plido y la envi por avin a Estados Unidos. Lorenzo haba seguido con su dieta de pocas grasas y cido oleico, pero no mostraba ninguna mejora. Un da sufri una convulsin y su madre lo llev de inmediato a una sala de urgencias. De nuevo, Deirdre sirvi de conejillo de Indias para probar el cido ercico. Sorprendentemente, su concentracin de AGCML se redujo a la normal. Y cuando alimentaron a Lorenzo con el nuevo lquido, los AGCML de su sangre bajaron drsticamente. En 24 das, las cifras eran tan normales como las de cualquier nio. Los Odone, padres resueltos y amorosos con una fe inquebrantable, parecan haber dado solucin a parte de un enigma mdico que haba desconcertado a los profesionales. En el verano, la Croda acept distribuir la receta de los cidos oleico y ercico con la marca comercial "Aceite de Lorenzo", y el doctor Rizzo empez a probarlo en un puado de nios que padecan la ALD. Uno de los pacientes Richard Carlson, de 12 aos, que se hallaba en las primeras etapas de la enfermedad, pero con un pronstico sombro. El aceite, sin embargo, detuvo en seco la ALD de Richard. Pasaron meses sin que hubiera ms prdida de mielina ni empeoramiento de los sntomas. Tambin Ryan, de siete aos y hermano de Richard, padeca la enfermedad. Su concentracin de lpidos se volvi normal y no present ningn sntoma despus de ingerir la mezcla. Aunque es demasiado pronto para sacar conclusiones definitivas, hay indicios de que, en el caso de los nios levemente afectados, el aceite puede detener el avance de la enfermedad, si bien no revierte los sntomas. Empero, en los casos todava asintomticos, parece que el aceite suprime eficazmente la enfermedad. Datos Historicos La Direccin de Alimentos y Medicinas de Estados Unidos autoriz al doctor Moser a recetar el aceite como medicamento experimental en pruebas clnicas de largo alcance. Ha recibido una subvencin del Instituto Nacional de Salud para atender a 200 enfermos de ALD, y tambin estn efectundose pruebas importantes en Roma, Amsterdam y Pars. El seor Augusto consigui para este aceite la patente de la United States Patent and Trademark Office (PTO or USPTO) con nmero U.S. Patent No. 5,331,009. Las ganancias recibidas van directamente a la fundacin Proyecto Mielina, que contina la bsqueda de una cura para enfermedades relacionadas con la prdida de mielina. Esta organizacin sin fines de lucro fue fundada por la familia Odone. El tratamiento y su aceite ganaron publicidad a partir de la pelcula de 1992 Un milagro para Lorenzo. Lorenzo Odone falleci el 30 de mayo de 2008 a causa de una neumona por aspiracin. El costo de un mes de tratamiento con este aceite es de alrededor de 440 dlares. La mayora de las aseguradoras estadounidenses no lo cubren por ser un tratamiento experimental de acuerdo con la FDA. El Proyecto Mielina es una fundacin dedicada a la investigacin mdica sin fines de lucro; destinada a financiar la investigacin para encontrar una cura para las enfermedades desmielinizantes. Fundada en 1989 por Augustoy Michaela Odone para su hijo, Lorenzo. Un

encuentro internacional de familias se uni a los Odone en sus esfuerzos. Afectados por una u otra de las enfermedades desmielinizantes, se negaron a ser solo vctimas pasivas, fomentando la cooperacin entre los investigadores, y proporcionando a los cientficos con fondos para la investigacin translacional y clnica. Mientras que el Proyecto Mielina ha tomado las medidas convencionales para avanzar en la investigacin de la remielinizacin, hemos dado el paso de fomentar la interaccin directa entre las familias y los cientficos, para recordarles constantemente a los cientficos que hay gente que espera para tratamientos efectivos. La investigacin se ha centrado en los esfuerzos para comprender los mecanismos de reparacin de la mielina, con el fin de descubrir terapias que permitan la restauracin de la mielina daada. Se prev que estos permitirn al menos la restauracin parcial de la funcin en pacientes que sufren de prdida de la mielina. Tratamiento de la ALD Para el tratamiento de la ALD y de la AMN se han investigado diferentes lneas teraputicas, aunque los estudios llevados a cabo muestran resultados dispares, la mayora poco alentadores. Las principales lneas estudiadas son: 1. Terapia conjunta de aceite de Lorenzo con restriccin diettica de VLCFAs. En base a los estudios publicados hasta el momento, el aceite de Lorenzo, junto con una dieta restrictiva en VLCFAs, a pesar de normalizar los niveles plasmticos de estos VLCFAs, no parece ser una terapia efectiva frente a la ALD, al ser incapaz de detener el progreso clnico de la enfermedad. En el caso de la AMN, tampoco parece ser una terapia efectiva en los pacientes con sintomatologa moderada o grave, mostrando sin embargo, alguna posible eficacia en los pacientes con sintomatologa leve, aspecto an pendiente de su confirmacin por estudios ms amplios. Debido a esta pobre capacidad curativa, es de prever que en el futuro el aceite de Lorenzo se utilice como terapia adyuvante de alguna otra lnea teraputica que muestre resultados beneficiosos para los pacientes afectados por esta enfermedad. La capacidad preventiva del aceite de Lorenzo, principalmente en la AMN y en menor grado en la ALD, parece ser la caracterstica ms prometedora y positiva de esta terapia. Sin embargo, es necesario llevar a cabo estudios ms amplios y duraderos para determinar su capacidad preventiva real. Debido a los efectos de la terapia con aceite de Lorenzo, se recomienda que los pacientes sean sometidos a frecuentes controles del nmero de plaquetas y linfocitos, a fin de prevenir posibles complicaciones hemorrgicas o infecciosas. 2. Trasplante de mdula sea. Esta lnea teraputica parece ser beneficiosa en determinadas circunstancias (11). As ha tenido xito en un nio con sntomas tempranos de desmielinizacin cerebral. Adems en un estudio ms amplio de Moser (15) sobre 14 pacientes tratados mediante trasplante de mdula sea, los resultados muestran, aunque de forma an prematura, cmo esta terapia frena la progresin de la enfermedad en pacientes con moderados sntomas neurolgicos. 3. Terapia inmunosupresora. Su finalidad es reducir la respuesta inflamatoria en la materia blanca, ya que sta parece ser la causa de la rpida progresin de la incapacidad neurolgica y que puede estar mediada por citoquinas, tales como el factor de necrosis tumoral (TNF), principalmente en la ALD. 4. Terapia inmunoestimuladora. Se han ensayado altas dosis de inmunoglobulinas intravenosas junto con la terapia diettica, siendo los resultados decepcionantes. As un estudio de Cappa, desarrollado durante veinte meses sobre seis pacientes a los que se les aplic una terapia inmuno moduladora con altas dosis de inmunoglobulinas intravenosas en conjuncin con la

terapia diettica y aceite de lorenzo, muestra la incapacidad de las inmunoglobulinas para detener la enfermedad, obtenindose los mismos resultados tanto en estos pacientes tratados como en los que no recibieron la terapia inmunomoduladora. En otros estudios, Wong tambin muestra la falta de eficacia de esta terapia y Murai presenta el caso de dos pacientes, uno de los cuales no respondi a la terapia inmunoestimuladora y el otro s. 5. Terapia gentica. Se basa en el reciente aislamiento del gen defectuoso causante de la ALD. Esta terapia, en combinacin con el trasplante de mdula sea u oligodendrocitos, puede ser la mayor esperanza para el tratamiento de los pacientes sintomticos. Referencias:
http://www.sefh.es/revistas/vol20/n1/1_7.PDF http://www.myelin.org/

S-ar putea să vă placă și