La terapia gnica cambia la vida a seis nios con dos enfermedades raras imprimir 12/08/2013 Redaccin / Diariosalud.

net Seis nios que estaban afectados de unas raras enfermedades genticas sin tratamiento, tres con leucodistrofia metacromtica y tres con sndrome de Wiskott-Aldrich, han podido curarse gracias a la terapia gnica, segn ha publicado la revista Science. Aunque se trata de enfermedades distintas, en ambos casos el tratamiento ha seguido el mismo camino: extraer clulas de la mdula sea de los pacientes, manipularlas en el laboratorio para corregir el defecto gentico que causa sus enfermedades y transfundirlas de nuevo. Los nios eran todos menores de dos aos en el momento del tratamiento. Por sus antecedentes familiares se saba ms o menos a qu edad debutara la enfermedad y se les aplic el tratamiento cuando an no presentaban sntomas. Dos aos despus de la infusin de las clulas modificadas, los seis nios estn haciendo vida normal. Hace algunos aos, el uso de terapia gnica tuvo que suspenderse porque se detectaron algunos casos de leucemia entre los pacientes tratados. Este riesgo parece reducirse con el uso de otro tipo de virus como vehculo para introducir en las clulas de los pacientes las modificaciones gnicas necesarias. En este caso se utiliza el virus del VIH modificado (apenas conserva el 2-4% de su genoma original), para infectar las clulas de la mdula sea de los nios con el gen que ellos no producen de manera natural.

a actividad del epigenoma explicara los cambios emocionales durante la adolescencia imprimir 07/08/2013 Redaccin La actividad de los genes en el cerebro va evolucionando desde el nacimiento hasta el final de la adolescencia, y despus queda en una configuracin estable caracterstica de cada persona. Es la principal conclusin de la primera investigacin que ha analizado cmo cambia la actividad gentica en el sistema nervioso a lo largo de la vida. Los resultados explican en parte los cambios de comportamiento caractersticos de la adolescencia, el origen de algunos trastornos psiquitricos y por qu hay clases diversas de neuronas que se especializan en actividades diferentes. La actividad de los genes est regulada por el epigenoma, es decir, por las molculas que se sitan sobre el genoma y encienden o apagan genes. Los resultados muestran que la cantidad de genes que se inactivan en el crtex frontal aumenta de manera constante desde el nacimiento hasta cerca de los 16 aos, y a partir del final de la adolescencia dejan de producirse cambios drsticos en el epigenoma de las neuronas del crtex frontal. Tambin es hacia el final de la adolescencia, el momento en que se decide qu genes quedarn activados o silenciados en las neuronas, cuando se inician algunos trastornos del sistema nervioso. Los autores piensan que la esquizofrenia, el trastorno bipolar y algunas depresiones podran estar relacionados con el epigenoma. Actualmente ya se utilizan frmacos que actan sobre el epigenoma para tratar la epilepsia.