Dr.

VICTOR SOTO CACERES

Mdico especialista en medicina interna y
epidemiologa
Magister en Salud Comunitaria
Doctor en Medicina
DISEOS DESCRIPTIVOS Y
EXPERIMENTALES
Diseos de Investigacin
Epidemiolgica (Rothman)
Estudios Experimentales
Ensayos Clnicos
Ensayos de Campo
Ensayos Comunitarios de Intervencin
Estudios No Experimentales
Estudios de Cohorte
Estudios de Casos y Controles
Estudios Transversales
Mortalidad Proporcional
Ecolgicos
ANALTICO
COHORTES
DESCRIPTIVO
ESTUDIOS DE
INTERVENCIN
CASOS Y
CONTROLES
ESTUDIO DE
CASOS
ECOLGICO
TRANSVERSAL
ENSAYOS CLINICOS
CONTROLADOS
CUASI
EXPERIMENTAL
OBSERVACIONAL
DISEOS DE INVESTIGACIN

EXPERIMENTAL
Dr. Mg. Vctor Soto Cceres
J ERARQUIAS DE LA EVIDENCIA
Revisin sistemtica / Meta-anlisis de ensayos
clnicos.
Ensayos clnicos aleatorios y controlados
Revisin sistemtica / Meta-anlisis de estudios
de cohortes.
Estudios de Cohortes
Estudios de casos y controles
Series de casos
Reporte de casos
Opinin experta
Distribucin de la enfermedad, determinando la poblacin
afectada, localizacin geogrfica, y su frecuencia de
acuerdo a tiempo.
tiempo, lugar y persona Cundo?, Dnde? y Quin?
Genera pistas para formular hiptesis
Propsito
Muy frecuentemente el propsito del
investigador es describir situaciones y
eventos.
Esto es, decir cmo es y se manifiesta
determinado fenmeno? .
Los estudios descriptivos buscan especificar
las propiedades importantes de personas,
grupos, comunidades o cualquier otro
fenmeno que sea sometido a anlisis
Distribucin de una enfermedad en relacin con
variables como Lugar, Tiempo y Persona
Persona: Sexo, Edad, Raza, Estado Civil,
Desocupacin, Educacin, NSE, etc
Lugar: Pas, Estado, Rural-Urbano, Distancia
Tiempo: Variacin Estacional o Anual o
quinquenal

Fuentes de Datos:
Datos censales
Estadsticas Vitales
Exmenes laborales
Historias Cnicas
Reporte de un caso
Estos estudios describen la experiencia de un
paciente o un grupo de pacientes con un diagnstico
similar.
En estos estudios frecuentemente se describe una
caracterstica de una enfermedad o de un paciente,
que sirven para generar nuevas hiptesis. Muchas
veces documentan la presencia de nuevas
enfermedades o efectos adversos y en este sentido
sirven para mantener una vigilancia epidemiolgica.
Estos estudios aunque son muy tiles para formular
hiptesis, no sirven para evaluar o testar la
presencia de una asociacin estadstica. La presencia
de una asociacin puede ser un hecho fortuito.
La gran limitacin de este tipo de estudios es en
definitiva la ausencia de un grupo control.

Conocidos tambin como Cross-Sectional o
Prevalencia.

Exposicin y Evento se evalan en un mismo
periodo de tiempo
Un ao o un mes
Examen preocupacional
Ingreso a la Universidad
Retiro laboral

Informacin sobre la frecuencia o caractersticas
de un evento o enfermedad en un momento
especfico de tiempo (foto)
Existencia simultanea de la enfermedad y los
factores que pueden provocarla.
El grupo total puede ser separado por un atributo
en subgrupos en los que se investiga la
prevalencia especfica
La magnitud de las diferencias observadas
permitira estimar la magnitud de las diferencias
Estudios de prevalencia responden a
preguntas tales como:
Qu tan frecuente es la hipertensin en
poblacin adulta?
Qu porcentaje de pacientes manifiesta
disconformidad con la atencin recibida?
Cul es la frecuencia de bebedores
problema de acuerdo a su sexo y el nivel
socioeconmico?
Nmero de enfermos con diabetes en un
tiempo dado.
Nmero de integrantes por familia en el Cono
urbano Bs As.
Promedio de edad de individuos usuarios o no
de servicios de salud segn sexo.
Nivel de satisfaccin de los pacientes segn
tipo de mdico de cabecera.
Usos

Salud Pblica (Encuesta de Salud)
Medicina Laboral (Prevalencia de
Enfermedades)
Brotes de Enfermedad (Epidemiologa de
Campo)
Utilidad de los Estudios de Prevalencia

La descripcin de un fenmeno de salud
La identificacin de la frecuencia
poblacional de un problema de salud.
La generacin de hiptesis de trabajo
(explicatorias).
Estudios Transversales

Ventajas

Limitaciones / desventajas


Fciles de ejecutar.
Poco costosos.
Se pueden estudiar varias
enfermedades y/o factores de
riesgo a la vez.
Caracterizan la distribucin de la
enfermedad respecto a diferentes
variables.
Precisan poco tiempo para su
ejecucin.
tiles en la planificacin y
Administracin Sanitaria .


Por s mismos no permiten
establecer la causalidad.
No son tiles en enfermedades
raras ni de corta duracin.
Posibilidad de sesgos de
informacin y seleccin.

Propsito
La utilidad y el propsito principal de los estudios
correlacinales son saber cmo se puede comportar
un concepto o variable conociendo el
comportamiento de otra u otras variables
relacionadas.
Medir el grado de relacin que exista entre dos o
ms conceptos o variables (en un contexto en
particular).
En ocasiones slo se analiza la relacin entre dos
variables; pero frecuentemente se ubican en el
estudio relaciones entre tres variables,.
La Unidad de Anlisis NO son los individuos, sino las
poblaciones o grupos de individuos.

Es rpido.
Bajo costo.
La informacin est disponible.
DESVENTAJAS
No puede determinar si existe asociacin entre
una exposicin y una enfermedad a nivel
individual .
Incapacidad para controlar variables
potencialmente confusoras
ESTUDIOS ECOLGICOS
7
8
9
10
5 10 15 20 25 30 35 40
NBI
Tasa por 1000
nacidos Vivos
Comportamiento de la mortalidad por cncer gstrico y enfermedad hipertensiva en
diferentes periodos y regiones del mundo. El consumo de sal puede constituir un agente
etiolgico involucrado en ambas enfermedades. As, utilizando la mortalidad por
enfermedad cerebrovascular como un indicador de mortalidad por hipertensin arterial,
se estudio la relacin con la mortalidad por cncer gstrico.
Limitacin
Imposibilidad de relacionar exposicin con
enfermedad en un grupo particular de
individuos (Ej: Estudio de PAP y mortalidad
por Cancer)
Imposibilidad de controlar potenciales
confundidores (Ej consumo de sal y cancer
de esfago)
No siempre la relacin es lineal (naturaleza
de la asociacin)
Pongamos que la renta per cpita en Espaa sea superior a la renta
per cpita en Ecuador. Dar por supuesto que cualquier espaol
elegido al azar tendr una renta mayor que cualquier ecuatoriano
elegido al azar es un ejemplo de falacia ecolgica, ya que la renta
per cpita es un promedio y con ese slo dato no sabemos cual es
la distribucin de la renta entre los individuos en cada pas.
Para entenderlo mejor: Un caso extremo sera que un solo individuo
espaol tuviera de renta 1.000.000 euros y el resto de los espaoles
1 euro cada uno, mientras que todos los ecuatorianos tienen de
renta 2 euros. Cualquiera de los ecuatorianos tiene una renta
superior a todos los espaoles excepto a uno, en cambio la renta
per cpita espaola sera ms alta. Consecuentemente, conociendo
la media - que es una caracterstica del grupo - no podemos inferir
caractersticas de los individuos.
Otro ejemplo es suponer que la presencia de una enfermedad en
determinada poblacin es prueba de que un individuo de esa
poblacin porta tal enfermedad.

DISEOS EXPERIMENTALES
ENSAYO CLINICO
Es elegir o realizar una accin y despus
observar sus consecuencias.
Es un estudio en el que se manipula
intencionalmente una o ms variables
independientes (supuestas causas) para
analizar las consecuencias sobre variables
dependientes (supuestos efectos) en una
situacin de control para el investigador.
El investigador es un agente activo.

El experimento controlado constituye el ideal
de la ciencia.

Son estudios en los que el investigador
manipula la variable predictora (la
intervencin, variable independiente) y
observa el efecto sobre un desenlace.

Manipulacin:
El experimentador interviene y modifica,
manipula la V.I.(tratamiento o placebo)
Se manipula deliberadamente la variable
independiente en cantidades o grados
para analizar sus consecuencias sobre la
variable dependiente

Control
El experimentador introduce uno o ms
controles (grupo testigo)
Al grupo control no se le administra el
estmulo.
Los grupos deben ser comparables entre s
(equiparables, semejantes).

Aleatorizacin (randomization)
Se asignan los sujetos a un grupo de control o
experimento al azar.
Es el mtodo para lograr la equivalencia inicial
(validez interna).
Nos asegura probabilsticamente que dos o ms
grupos son equivalentes entre s.

Concepto Ensayo Clnico
Toda evaluacin experimental en seres humanos
Factor exposicin:

- medicamentos
- material sanitario
- procedimientos quirrgicos
- asistencia mdica
- radioterapia
- dietas, hbitos, cuidados, tipo hospitalizacin...

Ponen a prueba hiptesis.
Proveen evidencia cientfica slida.
Impactan sobre la prctica mdica.
Consagran un nuevo estndar.
Generan ms preguntas.
Impulsan el progreso mdico.
P. Politi www.cancerteam.com.ar
Factor +
causal
Factor -
causal
Efecto
Efecto
Negativo
Positivo
Negativo
Positivo
Grupo de estudio
experimental
Grupo testigo
control
Medicin
Variable independiente
Medicin
Variable dependiente
Aplicacin
Variable independiente
Investigaciones
Experimentales
No clsicos
Grupo experimental
y de medicin
DESPUES
Cuatros grupos de
Solomn:
2 mediciones despus
y 2 mediciones
antes y despus.
Cuasi experimentales
no hay grupo control
no hay asignacin al azar.
Fase
I
Farmacologa
humana

II
Exploratoria


III
Comprobatoria
o Teraputica

IV
Efectividad
Farmacovigilancia

Sujetos

20
Voluntarios
sanos
100-200
Enfermos muy
seleccionados
250-1000
Enfermos
>1000
Heterogneos
Finalidad Farmacocintica
Tolerancia
Dosis crecientes

Dosis-respuesta


Dosis respuesta
ptima

Dosis establecida
Farmacodinamia Eficacia 3
meses
Eficacia

Efectividad
Variables
intermedias
Variables
clnicas
Seguridad
Reacciones
adversas menos
frecuentes
Tipo Cruzados Paralelos Comparativos Tratamientos
crnicos
FASES DE LOS ENSAYOS CLNICOS
Es un estudio experimental que puede durar desde das
a aos
Estudio controlado: En el diseo de investigacin estn
definidas las variables y los mecanismos de control de
dichas variables, para evitar los sesgos y las variables de
confusin.
Prospectivo: Su desarrollo ocurre a lo largo de un
periodo de tiempo definido por el protocolo de
investigacin.
Aleatorio: Los casos son distribuidos al azar en el grupo
control o en el grupo experimental.
Enmascaramiento:
Se llama ciego cuando los casos asignados a cada uno de los
grupos desconocen a qu grupo pertenecen. No es
imprescindible y no siempre es posible (tratamientos como
ciruga o radioterapia).
Doble ciego es cuando los clnicos que y a los pacientes en
el estudio tambin desconocen ese dato.
Principio de causalidad: El ensayo clnico es el
nico que puede establecer la causa o demostrar el
efecto de un tratamiento.
Tamao muestral suficiente: Para que los
resultados observados no sean validos. Seleccionada
de una poblacin donde se quiere extrapolar los
resultados del estudio.

TIPOS DE
ENMASCARAMIENTO
SIMPLE DOBLE TRIPLE
SUJETO
OBSERVADOR

ANALISTA DE DATOS

= Ciego respecto al grupo de asignacin del sujeto

= Puede conocer el grupo de asignacin del sujeto
Tienen inconvenientes...
1. PROMOTOR INDUSTRIA FARMACUTICA
Fines: Registro y dar conocer sus frmacos

2. EFICACIA vs EFECTIVIDAD
Validez externa. Grupos reducidos, homogneos, controlados

3. EFECTOS SECUNDARIOS: No se detectan <1/10.000

4. NO SUBGRUPOS POBLACION:
NIOS: 40% frmacos no estn aprobados
67% reciben medicamentos no aprobados
ANCIANOS

5. NO PREDICEN EFECTO INDIVIDUAL
Slo aportan la mejor evidencia disponible del efecto medio de una
intervencin, pero no el resultado en un paciente concreto

Ensayo CLASS*
Celecoxib 800 mg/d
Diclofenac 150
Ibuprofeno 2400
en OA y/o AR
N= 7968


USA, 90s: Reporte selectivo: solo los primeros 6 meses, que lucen
bien. Celecoxib, Pfizer.*
*Silverstein. JAMA. 2000;284:1247
No creerles nada?.
No prescribir nada de lo que no se est
convencido luego de apropiado anlisis
crtico.
En Dios confiamos.
Todos los dems, muestren los datos
P. Politi
Tambin llamados ensayos en la comunidad,
la intervencin se realiza en grupos
poblacionales semejantes.
Permite poner a prueba medidas preventivas
(vacunacin), educativas, estrategias de
prevencin.
43
Reclutas del Ejrcito
1436
Excluidos
124
Asignacin
Aleatorizada
1312
Control
Placebo

Si
37

No
608
Tratamiento
Vacuna
Si
32
No
635
Resultado Final del la
Enfermedad
Ensayo de Campo
Vacuna contra
Leishmaniasis
Cutnea Americana
Ensayos Clnicos

Ventajas

Limitaciones

Es el mtodo ms poderoso
para probar hiptesis
causa-efecto
Mayor control en el diseo.
Menos posibilidad de
sesgos debido a la seleccin
aleatoria de los grupos.
Repetibles y comparables
con otras experiencias.
til para valorar la
eficacia de intervenciones
(preventivas o teraputicas)



Coste elevado.
Limitaciones de tipo
tico y responsabilidad
en la manipulacin de
la exposicin.
Efecto hawthorne: el
solo hecho de participar
en un estudio hace que
las personas
modifiquen
comportamientos.

Son parecidos a los experimentos
verdaderos, se manipula una
variable independiente para ver su
efecto ( un tratamiento) pero los
sujetos no son asignados al azar a
los grupos de estudio, ya estaban
formados antes de la intervencin.
Puede carecer de grupo de control

Un diseo experimental que
trabaja con humanos e incluso
animales siempre tiene
dificultades ticas.

Es obligatorio el consentimiento
informado de las personas que
formarn parte del estudio, sea
grupo experimental o testigo.
Conviene plantearse algunas
preguntas:
Es inocuo el tratamiento en
experimentacin?
Es tico usar placebos o
tratamiento simulado en estos
pacientes?
Si fuera tu madre o hijo,
aceptaras que formara parte de un
experimento?
vicsoca@hotmail.com

Muchas
gracias
Dr. Mg. VICTOR SOTO CACERES