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07 de outubro de 2014

Terapia Gnica
Componentes:
Ana Cludia Andrade
Bruna
Camila Borges
Danielle Vernica
Jefferson Czar
Marina Meira

07 de outubro de 2014
Terapia Gnica
Por terapia gnica se entende a transferncia de material gentico com o
propsito de prevenir ou curar uma enfermidade qualquer. No caso de
enfermidades genticas, nas quais um gene est defeituoso ou ausente, a terapia
gnica consiste em transferir a verso funcional do gene para o organismo portador da
doena, de modo a reparar o defeito. Se trata de uma idia muito simples, mas como
veremos sua realizao prtica apresenta vrios obstculos.

Primeira etapa: o isolamento do gene.


Um gene uma poro de DNA que contm a informao necessria para sintetizar
uma protena. Transferir um gene transferir um pedao particular de DNA. Portanto,
necessrio antes de tudo, possuir em mos o pedao correto.
As enfermidades genticas conhecidas esto ao redor de 5000, cada uma causada
por uma alterao gentica diferente. O primeiro passo para a terapia gnica
identificar o gene responsvel pela enfermidade. Subsequentemente, pelas tcnicas
de biologia molecular possvel adquirir um pedao de DNA que contm este gene.
Esta primeira etapa chamada de isolamento ou clonagem do gene.
Qualquer enfermidade candidata a terapia gnica, desde que o gene esteja isolado
para
a
transferncia.
Graas ao progresso da biologia molecular esta primeira etapa relativamente
simples em comparao a alguns anos atrs. Tem sido possvel isolar numerosos
genes causadores de doenas genticas e, se descobrem outros a cada semana.

In vivo ou em ex-vivo?
Estas condies mostram qual o objetivo da transferncia gnica. Os procedimentos
da terapia gnica in vivo consistem em transferir o DNA diretamente para as clulas
ou
para
os
tecidos
do
paciente.
Nos procedimentos ex-vivo, o DNA primeiramente transferido para clulas isoladas
de um organismo, previamente crescidas em laboratrio. As clulas isoladas so
assim modificadas e podem ser introduzidas no paciente. Este mtodo indireto e
mais demorado, porm oferece a vantagem de uma eficincia melhor da transferncia
e a possibilidade de selecionar e ampliar as clulas modificadas antes da reintroduo.

Como se transfere o DNA a clula hospedeira?


Os procedimentos de transferncia do DNA in vivo ou em ex-vivo tm o mesmo
propsito: o gene deve ser transferido para dentro das clulas, e uma vez inserido tem
que resistir bastante tempo. Neste tempo, o gene tem que produzir grandes
quantidades de protena para reparar o defeito gentico. Essas caractersticas podem
ser resumidas em um nico conceito: o gene estranho precisa se expressar de modo
efetivo no organismo que o receber.
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O sistema mais simples seria, naturalmente, injetar o DNA diretamente nas
clulas ou nos tecidos do organismo a ser tratado. Na prtica, este sistema
extremamente ineficaz: o DNA desnudo quase no apresenta efeito nas clulas.
Alm disso, essa tentativa requer a injeo em uma nica clula ou grupos de
clulas do paciente.
Por isto, quase todas as tcnicas atuais para a transferncia de material gentico
implicam o uso de vetores, para transportar o DNA para as clulas hospedeiras.

Fonte Pesquisada: http://www.sobiologia.com.br/conteudos/Biotecnologia/terapia_genica.php

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