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DESCUBRIMIENTO DE LA TREHALOSA Y
SU APLICACIN EN LA ESCLEROSIS
LATERAL AMIOTROFICA
DOCENTES:
INTRODUCCION
En la actualidad es casi imposible mencionar la enfermedad de la Esclerosis Lateral
Amiotrofica, o simplemente ELA por sus siglas, sin que nadie la relacione con el Ice
Bucket Challenge tambin llamado Desafo del balde de agua fra o Reto del cubo
de agua helada, campaa publicitaria solidaria que intenta concientizar acerca de la
misma, y que ha logrado su cometido, miles de personas han realizado el reto y se
ha logrado recaudar la por lo menos 94,3 millones de dlares (71,4 millones de
euros) para la ALS assotiation de los Estados Unidos.
Esta es una enfermedad degenerativa progresiva que ataca las neuronas motoras,
que afecta a muy pocas personas, 30 000 personas alrededor del mundo, entre
ellas al fsico Stephen Hawking o el msico Jason Becker.
Se conoce muy poco acerca del origen de la enfermedad y la esperanza de vida es
tan solo de 2 a 5 aos, no existe dinero suficiente para la realizacin investigaciones
debido al mercado limitado que significara para los laboratorios, sin embargo
existen en proceso proyectos que buscan conocer ms acerca de ella y si bien es
muy poco probable el descubriendo de una cura, por lo menos buscar la forma de
limitar su avance en quien la padece.
El frmaco llamado Riluzola es actualmente el nico tratamiento disponible para la
ELA. A pesar de que se sabe que afecta la neurotransmisin, su mecanismo preciso
todava no se conoce con exactitud. Sus efectos neuroprotectores se probaron
inicialmente con roedores.
A pesar de eso, un equipo formado por cientficos chilenos ha encontrado un azcar,
llamado trehalosa, capaz, en fase experimental, de hacer retroceder el avance de la
esclerosis lateral amiotrfica (ELA), ya que ensea a las clulas a eliminar protenas
anormales.
La investigacin, iniciada el ao 2007 con el apoyo de entes chilenos
como CONICYT (Comisin Nacional de Investigacin Cientfica y Tecnolgica) y de
la Muscular Dystrophy Associationestadounidense, estudia cmo las neuronas
responden frente a los daos observados en ELA,
TREHALOSA Y ELA
La esclerosis lateral amiotrfica (ELA) es una enfermedad de las neuronas motoras,
que acumula protenas anormales, mutantes que contienen SOD1, TARDBP, FUS,
etc. El cuerpo tiene un mecanismo, la autofagia, que es la principal va de
degradacin involucrada en la liquidacin de orgnulos daados/mutados y
agregados proteicos.
Aunque la autofagia se ha mostrado que degrada eficientemente las protenas
mutantes ligadas a la ELA en modelos de clulas cultivadas en laboratorio, varios
estudios sugieren que el deterioro de este mecanismo tambin puede contribuir al
desarrollo de la enfermedad.
Un equipo formado por cientficos chilenos ha encontrado en un estudio realizado
en fase expermiental, que un azcar, llamado trehalosa, es capaz de hacer
retroceder el avance de la esclerosis lateral amiotrfica (ELA), ya que ensea a
las clulas a eliminar protenas anormales.
Los investigadores probaron el uso potencial de la trehalosa, un disacrido que
induce la autofagia MTOR independiente, en el desarrollo de la ELA experimental. La
administracin de trehalosa a ratones transgnicos SOD1 mutantes,prolongaba la
vida y atenuaba significativamente la progresin de los signos de la
enfermedad. Estos efectos se asociaron con una disminucin de la acumulacin de
agregados de SOD1 y la mejorada supervivencia de las motoneuronas.
Los efectos protectores de la trehalosa se asociaron con un aumento de los
niveles de la autofagia en las motoneuronas. Los experimentos con cultivos
celulares de laboratorio demostraron que la trehalosa haca que las protenas
BIBLIOGRAFIA
Revista Cells Agosto 2014, Vol. 37, No 8: Trends in Neurosciences,