HOJA PARA EL PACIENTE DE JAMA | Poltica de salud

Aprobacin de nuevos frmacos por parte de la FDA

Todos los frmacos de venta bajo receta de los Estados Unidos deben someterse a un proceso
extenso de revisin y aprobacin por parte de la Administracin de Drogas y Alimentos (Food and
Drug Administration, FDA) de los EE. UU. antes de que puedan ser recetados a los pacientes.
Un frmaco es cualquier producto que est destinado a ser utilizado
en el diagnstico, el tratamiento o la prevencin de enfermedades
afectando la estructura o funcin del cuerpo. Los frmacos de venta
bajo receta, que deben obtenerse con la autorizacin por escrito
de un profesional del cuidado de la salud que cuente con licencia,
son regulados por la FDA, as como algunos frmacos de venta libre
que tambin son regulados por la misma. La siguiente informacin
no se relaciona con la mayora de las vitaminas, los minerales ni los
suplementos a base de hierbas.
Proceso de aprobacin de frmacos
Pruebas iniciales: Una vez que se descubre un posible frmaco
nuevo, se lo somete a estudios de laboratorio para evaluar la
farmacologa (cmo interacta el frmaco con las clulas vivas) y
la toxicologa (en qu forma el frmaco podra ser txico para las
clulas) del frmaco.
Pruebas en animales: Un frmaco que muestra potencial en
las pruebas de laboratorio puede ser evaluado en animales para
investigar la seguridad (qu efectos secundarios puede tener el
frmaco) del frmaco y para proporcionar informacin sobre su
eficacia (qu tan bien acta el frmaco en el tratamiento de lo que
se supone que debe tratar).
Solicitud de nuevo frmaco en investigacin (Investigational
New Drug, IND): Si los resultados de los estudios de laboratorio y los
estudios en animales son alentadores, el patrocinador del frmaco
presenta una solicitud de IND a la FDA. La solicitud de IND resume la
informacin de las pruebas de laboratorio y las pruebas en animales,
y proporciona una propuesta para obtener datos clnicos de los
pacientes humanos. El equipo de la FDA que revisa la solicitud puede
estar compuesto por mdicos, cientficos y estadsticos.
Ensayos clnicos: Si la FDA aprueba la solicitud de IND, se
comienzan los ensayos clnicos (estudios que incluyen participantes
humanos). Los ensayos clnicos se dividen en fases.
Los ensayos de Fase 1 suelen incluir menos de 100 participantes
y se enfocan en la seguridad del frmaco. Por lo general, los
participantes son voluntarios sanos.
Los ensayos de Fase 2 incluyen cientos de participantes y se
enfocan en la dosis ptima del frmaco y en la capacidad de
tratar una enfermedad o afeccin especficas. Por lo general, los
participantes son pacientes con la enfermedad o afeccin.
Los ensayos de Fase 3 incluyen cientos de miles de participantes y
se enfocan tanto en la seguridad como en la eficacia. Estos ensayos,
generalmente, comparan el frmaco en investigacin con placebo
(por ejemplo, una pastilla de azcar inerte que no tiene actividad)
o con un frmaco ya aprobado que se sabe que acta para tratar la
afeccin. Se examinan temas ms profundos, como los efectos en
determinados grupos de pacientes.

Autora: Jill Jin, MD, MPH

Fuente: US Food and Drug Administration
Correccin: Este artculo se corrigi en lnea el 7 de febrero
de 2014 por un error de contenido.

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En la edicin de 22/29 de enero de 2014 de JAMA, un artculo

analiz la calidad de los ensayos clnicos de Fase 3.
Solicitud de nuevo frmaco (New Drug Application, NDA):
Una vez que se completan los ensayos clnicos, el patrocinador del
frmaco presenta una NDA, que solicita la aprobacin del frmaco
para la comercializacin en los Estados Unidos. La FDA revisa las NDA
de nuevos frmacos muy importantes en el trmino de 6 meses y
revisa nuevos frmacos estndares en el trmino de 10 meses. Si la
FDA decide aprobar el frmaco, se redacta la etiqueta oficial para el
frmaco, que describe qu enfermedad(es) o afeccin (afecciones)
puede tratar el frmaco, as como los efectos secundarios conocidos
y las advertencias del producto.
Monitoreo posterior a la comercializacin: Despus de la
aprobacin del frmaco, es posible que la etiqueta sea actualizada
para incluir nueva informacin sobre los efectos secundarios del
frmaco. Se requiere que el patrocinador del frmaco presente
actualizaciones de seguridad, y los mdicos o los pacientes
tambin pueden informar a la FDA eventos graves relacionados
con el frmaco. De ser necesario, los frmacos que provocan efectos
secundarios ms graves que los esperados pueden ser retirados del
mercado.
Plazos para la aprobacin del frmaco
Pasan alrededor de 8 a 10 aos desde que se realizan las pruebas
iniciales de un frmaco hasta que es aprobado por la FDA. Algunos
frmacos especiales ingresan en una va acelerada o rpida
si potencialmente pueden tratar enfermedades graves o que
representan un riesgo para la vida para las cuales no hay buenos
tratamientos actualmente. Es posible que a estos frmacos no se
les realicen determinadas pruebas, como los ensayos de Fase 3, y
puedan ser aprobados en un plazo ms corto.
Si un frmaco no es aprobado en el primer intento, el
patrocinador del frmaco puede volver a presentar una NDA
despus de haber tratado los motivos del fracaso de la aprobacin.
En la edicin 22/29 de enero de 2014 de JAMA, un artculo analiza los
motivos de algunos de los fracasos de la aprobacin.

PARA OBTENER MS INFORMACIN

U
 S Food and Drug Administration (Administracin de Drogas y

Alimentos de los EE. UU.)

www.fda.gov

Para encontrar esta y otras Hojas para el Paciente de JAMA

anteriores, vaya al enlace de Patient Page (Hoja para el Paciente)
del sitio web de JAMA en jama.com.

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y las recomendaciones que aparecen en esta Hoja son adecuadas en la mayora
de los casos, pero no reemplazan el diagnstico mdico. Para obtener informacin
especfica relacionada con su afeccin mdica personal, JAMA le sugiere que consulte
a su mdico. Los mdicos y otros profesionales del cuidado de la salud pueden
fotocopiar esta hoja con fines no comerciales para compartirla con pacientes. Para
comprar reimpresiones en grandes cantidades, llame al 312/464-0776.

JAMA 5 de marzo de 2014 Volumen 311, Nmero 9

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