Adcetris Tratamentul de 12/09/2016 PM

limfom anaplazic
cu celule mari
Tratamentul de
limfom Hodgkin
07/09/2016 W

Adempas Tratamentul 04/11/2016 Pm

hipertensiunii
pulmonare
Cerdelga Tratamentul bolii 04/10/2015 PM
Gaucher de tip 2
Tratamentul bolii
Gaucher de tip 1 i
3

Cometriq Tratamentul 20/05/2016 PM

tumorilor maligne
solide
Dacogen Tratamentul 15/07/2016 RPM
leucemiei mieloide
acute
Glibera Tratamentul 04/11/2016 PM
hyperchylomicrona
emia
Hetlioz Tratamentul non- 18/03/2016 PM
24 de ore tulburare
de somn-veghe n
complet orbi
holoclar Tratamentul 30/12/2015 PM
deficientei de
celule stem limbal
din cauza arsurilor
oculare
Imbruvica Tratamentul matur 14/06/2016 PM
neoplasme cu
celule B
Nexavar cancer tiroidian 04/05/2010 W
diferentiat
Nexobrid Tratamentul pentru 31/01/2017 PM
arsuri
Nplate Tratamentul de 06/05/2014 PM
trombocitopenie
asociate bolii in
sindromul
mielodisplazic
Tratamentul
trombocitopenia
imun (idiopatic
 trombocitopenic
idiopatic)

Ofev Tratamentul 27/11/15 W

sclerozei sistemice
Opsumite Tratamentul 18/03/2016 PM
fibrozei pulmonare
idiopatice
Tratamentul
sclerozei sistemice
Tratamentul
hipertensiunii
arteriale
pulmonare

Revlimid Tratamentul difuz 04/03/2011 W

limfom cu celule B
Sindromul 04/03/2011 W
mielodisplazic
Sirturo Tratamentul multi- 04/01/2017 PM
drog rezistente
tuberculoza
Sprycel Tratamentul 02/05/2013 PM
cromozom
Philadelphia (BCR-
ABL translocaie)
-pozitiv leucemie
acut limfoblastic
Tratamentul
cromozom
Philadelphia
(translocaie BCR-
ABL) -pozitiv
leucemiei mieloide
cronice

Torisel Tratamentul 28/10/2011 W

limfomului cu
celule de manta
Vidaza Tratamentul 02/10/2015 Pm
sindromului
mielodisplazic
(inclusiv leucemia
mielomonocitar
juvenil)
Tratamentul
leucemiei mieloide
acute
Volibris Hipertensiunea 02/12/2016 PM
arterial
pulmonar
Votubia Tratamentul 15/04/2016 PM
complex
tuberculate
scleroza
Tratamentul
subependimal
astrocitom celule
gigante
Vakix Tratamentul 20/05/2016 PM
narcolepsiei

Afinitor Prevenirea 05/05/2014

respingerii de
transplant de ficat
Prevenirea
respingerii de
transplant de
inima
Prevenirea
respingerii de
transplant de
rinichi

Eloctra Tratamentul 14/06/2014PM

deficienei
ereditare factor
VIII
Tratamentul 08/04/2011 P
hipertensiunii
arteriale
pulmonare
Ixiaro Prevenirea 25/10/2011 PM
encefalitei
japoneze
Nexavar cancer tiroidian 04/05/2010 W
diferentiat
Novothirteen Tratamentul 11/01/2013 PM
factorului XIII
deficit congenital
A-subunitate
Orkambi Tratamentul 20/03/2017 PM
fibrozei chistice
Revatio Tratamentul 08/05/2015PM
hipertensiunii
arteriale
pulmonare
Revolade Tratamentul 31/01/2017 PM
anemiei aplastice
Tratamentul de 30/01/2015
trombocitopenie
secundara
Sutent Tratamentul 02/12/2016
tumorilor stromale
gastro-intestinale

Sistemul respirator; 1 Nu sunt identificate; 2

Preparate hormonale sistemice; 1
Sistemul nervos; 3 Tractul alimentar i metabolism; 13
Sngele i hematopoieza; 4

Antiinfecioase generale pentru uz sistemic; 4

Antineoplazice i imunomodulatoare; 8

Figura: Numrul de medicamente orfane cu indicaii pentru copii autorizate n

Europa dup grupa ATC
 numrul medicamentelor orfane cu indicaii pentru copii
Numrul medicamentelor orfane autorizate
19
17
15
14

11
10
8 8
7
6 6 6 6
5 5
4 4 4 4 4
33 3 3 3 3 3
2 2 2 2
1

00

Figura :Numrul medicamentelor orfane autorizate n Europa n perioada 2000-

2016 comparativ cu cele cu indicaii pentru copii