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13/11/2017 Qu es la tecnologa CRISPR/Cas9 y cmo nos cambiar la vida?

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La tecnologa CRISPR/Cas9 es una herramienta molecular utilizada para Popular Reciente


editar o corregir el genoma de cualquier clula. Eso incluye, claro est, a
las clulas humanas. Sera algo as como unas tijeras moleculares que son ADN, GENES, CROMOSOMAS
capaces de cortar cualquier molcula de ADN hacindolo adems de una enero 15th, 2013
manera muy precisa y totalmente controlada. Esa capacidad de cortar el
ADN es lo que permite modi car su secuencia, eliminando o insertando
nuevo ADN. LA EVOLUCIN, CONCEPTOS
BSICOS
Las siglas CRISPR/Cas9 provienen de Clustered Regularly Interspaced Short mayo 24th, 2013
Palindromic Repeats, en espaol Repeticiones Palindrmicas Cortas
Agrupadas y Regularmente interespaciadas. La segunda es el nombre de una
QU ES LA TECNOLOGA
serie de protenas, principalmente unas nucleasas, que las llamaron as por
CRISPR/CAS9 Y CMO NOS
CRISPR associated system (es decir: sistema asociado a CRISPR).
CAMBIAR LA VIDA?

Cmo surgi? marzo 9th, 2015

Todo comenz en 1987 cuando se public un artculo en el cual se describa


cmo algunas bacterias (Streptococcus pyogenes) se defendan de las VACUNAS QU SON? SU

infecciones vricas. Estas bacterias tienen unas enzimas que son capaces de ORIGEN (PARTE I)

distinguir entre el material gentico de la bacteria y el del virus y, una vez febrero 19th, 2014

hecha la distincin, destruyen al material gentico del virus.

VACUNAS (Y II) TIPOS


noviembre 19th, 2014

ANTIBITICOS
diciembre 17th, 2014

Streptococcus pyogenes

Sin embargo, las bases de este mecanismo no se conocieron hasta ms


adelante, cuando se mapearon los genomas de algunas bacterias y otros
microorganismos. Se encontr que una zona determinada del genoma de
muchos microorganismos, sobre todo arqueas, estaba llena de repeticiones
palindrmicas (que se leen igual al derecho y al revs) sin ninguna funcin
aparente. Estas repeticiones estaban separadas entre s mediante unas
secuencias denominadas espaciadores que se parecan a otras de virus y
plsmidos. Justo delante de esas repeticiones y espaciadores hay una
secuencia llamada lder. Estas secuencias son las que se llamaron CRISPR
(Repeticiones Palindrmicas Cortas Agrupadas y Regularmente
interespaciadas). Muy cerca de este agrupamiento se podan encontrar
unos genes que codi caban para un tipo de nucleasas: los genes cas.

http://dciencia.es/que-es-la-tecnologia-crispr-cas9/ 1/16
13/11/2017 Qu es la tecnologa CRISPR/Cas9 y cmo nos cambiar la vida?

Las secuencias repetidas del CRISPR.


Tomado de: Karginov FV y Hannon GJ.
Mol Cell 2010

Cuando un virus entra dentro de la bacteria toma el control de la maquinaria


celular y para ello interacciona con distintos componentes celulares. Pero
las bacterias que tienen este sistema de defensa tienen un complejo formado
por una protena Cas unida al ARN producido a partir de las secuencias
CRISPR. Entonces el material gnico del virus puede interaccionar con este
complejo. Si ocurre eso, el material gentico viral es inactivado y
posteriormente degradado. Pero el sistema va ms all. Las protenas Cas
son capaces de coger una pequea parte del ADN viral, modi carlo e
integrarlo dentro del conjunto de secuencias CRISPR. De esa forma, si esa
bacteria (o su descendencia) se encuentra con ese mismo virus, ahora
inactivar de forma mucho ms e ciente al material gentico viral. Es, por lo
DTWITTER
tanto, un verdadero sistema inmune de bacterias.

Dciencia
@dcienciablog

El #cambioclimtico afecta a 62 lugares naturales


#PatrimonioMundial de la #Unesco
agenciasinc.es/Noticias/El-ca va @agencia_sinc

Proceso por el que el sistema


CRISPR/Cas9 inactiva virus e integra El cambio climtico afecta a 62 lugares na
El nmero de sitios naturales del Patrimonio
parte de sus secuencias en el genoma agenciasinc.es
de la bacteria.
6h
Durante los aos subsiguientes se continu la investigacin sobre este
sistema, pero no fue hasta el ao 2012 en el que se dio el paso clave para Dciencia
@dcienciablog
convertir este descubrimiento, esta observacin biolgica en una
#ciencia | El #cambioclimtico es real y es nuestra
herramienta molecular til en el laboratorio. En agosto de este ao un
culpa dciencia.es/el-cambio-clim
equipo de investigadores dirigido por las doctoras Emmanuelle Charpentier
en la Universidad de Ume y Jennifer Doudna, en la Universidad de El cambio climtico es real y
El pasado 1 de noviembre de 2
California en Berkeley, public un artculo en la revista Science el que se
dciencia.es
demostraba cmo convertir esa maquinaria natural en una herramienta de
edicin programable, que serva para cortar cualquier cadena de ADN in 10h
vitro. Es decir, lograban programar el sistema para que se dirigiera a una
posicin espec ca de un ADN cualquiera (no solo vrico) y lo cortaran.

SIGUENOS

http://dciencia.es/que-es-la-tecnologia-crispr-cas9/ 2/16
13/11/2017 Qu es la tecnologa CRISPR/Cas9 y cmo nos cambiar la vida?

Jennifer Doudna y Emmanuelle


Charpentier

La manera en que lo lograron es demasiado compleja para lo que pretende


este blog. Baste simplemente decir que se utilizan unos ARNs que dirigen el
sistema hacia el ADN que hay que cortar.

Cmo se edita el ADN con esta tecnologa?

Todo comienza con el diseo de una molcula de ARTCULOS


ARN (CRISPR o ARN gua) NOTICIAS
INVESTIGACIN OPININ AUTORES QU INVESTIGAS?
que luego va a ser insertada en una clula. Una vez dentro reconoce el sitio
exacto del genoma donde la enzima Cas9 deber cortar.

El proceso de editar un genoma con CRISPR/Cas9 incluye dos etapas. En la


primer atapa el ARN gua se asocia con la enzima Cas9. Este ARN gua es
espec co de una secuencia concreta del ADN, de tal manera que por las
reglas de complementariedad de nucletidos se hibridar en esa secuencia
(la que nos interesa editar o corregir). Entonces acta Cas9, que es una
enzima endonucleasa (es decir, una protena que es capaz de romper un
enlace en la cadena de los cidos nuclicos), cortando el ADN. Bsicamente
podemos decir que el ARN gua acta de perro lazarillo llevando a Cas9, el
ejecutor, al sitio donde ha de realizar su funcin.

En la segunda etapa se activan al menos dos mecanismos naturales de


reparacin del ADN cortado. El primero llamado indel (insercin-delecin)
hace que, despus del sitio de corte (la secuencia espec ca del ADN donde
se uni el ARN gua), bien aparezca un hueco en la cadena, bien se inserte un
trocito ms de cadena. Esto conlleva a la perdida de la funcin original del
segmento de ADN cortado.

Un segundo mecanismo permite la incorporacin de una secuencia concreta


exactamente en el sitio original de corte. Para esto, lgicamente, hemos de
darle a la clula la secuencia que queremos que se integre en el ADN.

Aqu tenis un vdeo explicativo del sistema:

http://dciencia.es/que-es-la-tecnologia-crispr-cas9/ 3/16
13/11/2017 Qu es la tecnologa CRISPR/Cas9 y cmo nos cambiar la vida?

Genome Editing with CRISPR-Cas9

Problemas que puede tener

En principio tiene dos pegas tcnicas que han de ser corregidas (ya se est
en ello). La primera viene derivada del hecho de que la especi cidad del ARN
gua no es total. Es decir, este ARN, puede hibridar, juntarse con ms de un
sitio en el genoma, lo que llevara a que la enzima Cas9 cortara en un sitio
que no nos interese. Hay que recordar que el genoma est compuesto por
sucesiones de cuatro letras, A, T, G, y C, y la posibilidad de que se repita
determinada secuencia es alta, sobre todo si la secuencia no es muy larga (es
probable que, por ejemplo, la secuencia AAATGGCAATC est en ms de un
gen. La probabilidad de repeticin disminuye si aumento la longitud de la
palabra). El segundo punto dbil de la tcnica se debe a que Cas9 pueda
cortar sin que est presente el ARN gua. Esto se soluciona con enzimas ms
precisas.

Para qu vale?

De manera molecular podemos decir que esta herramienta se podr utilizar


para regular la expresin gnica, etiquetar sitios espec cos del genoma en
clulas vivas, identi car y modi car funciones de genes y corregir genes
defectuosos. Tambin se est ya utilizando para crear modelos de animales
para estudiar enfermedades complejas como la esquizofrenia, para las que
antes no existan modelos animales.

Mingling y Lingling, dos gemelas de macaco cuyo genoma


fue editado por medio de Crispr/Cas9

Cmo nos va a cambiar la vida?

Las posibilidades son casi inimaginables. Con la tecnologa CRISPR/Cas9 se


inaugura una nueva era de ingeniera gentica en la que se puede editar,
corregir, alterar, el genoma de cualquier clula de una manera fcil, rpida,
barata y, sobre todo, altamente precisa. Cambiar el genoma signi ca cambiar
lo esencial de un ser, recordadlo.

http://dciencia.es/que-es-la-tecnologia-crispr-cas9/ 4/16
13/11/2017 Qu es la tecnologa CRISPR/Cas9 y cmo nos cambiar la vida?

En un futuro relativamente cercano servir para curar enfermedades cuya


causa gentica se conozca y que hasta ahora eran incurables. Es lo que
seguramente muchas veces habris odo nombrar como terapia gnica. Ya se
est trabajando con esta tecnologa en estas enfermedades como la Corea
de Huntington, el Sndrome de Down o la anemia falciforme. Otra aplicacin
aparentemente futurista, pero no tan quimrica es la reprogramacin de
nuestras clulas para que corten el genoma del VIH.

As, el MIT (Instituto Tecnolgico de Massachussets) anunci ya en marzo


de 2014 que haba conseguido curar a un ratn adulto de una enfermedad
heptica (tirosinemia de tipo I) de origen gentico utilizando esta
tecnologa.

Y, s, como muchos estis pensando, esta tcnica tambin vale para


modi car los genomas de embriones humanos. Sobre las implicaciones
ticas y sociales habra que escribir muchos libros, pero no es nuestro
objeto aqu.

Adems de estas implicaciones sanitarias, tambin se puede utilizar para


mejorar los alimentos transgnicos (desarrollar nuevas variedades de
plantas y animales con caractersticas genticas concretas), modi car
bacterias y otros microorganismos de uso industrial y alimentario.

Guerra de patentes

La ciencia tambin tiene una parte fea. Y en esta ocasin, como casi
siempre, viene derivada de los intereses econmicos (obvios) que tiene la
tecnologa CRISPR/Cas9.

Poco despus del famoso artculo de Doudna y Charpentier, en enero de


2013 los laboratorios de George Church en Harvard y Feng Zhang en el
Broad Institute del MIT fueron los primeros en publicar artculos
demostrando que CRISPR/Cas9 serva para clulas humanas. Doudna
public lo propio de manera independiente apenas unas semanas ms tarde.

En abril de 2014 Zhang y el Instituto Broad obtuvieron la primera de entre


varias patentes generales que cubren el uso de CRISPR en eucariotas. Eso
les otorgaba los derechos para usar CRISPR en ratones, cerdos, humanos
prcticamente en cualquier criatura que no fuera una bacteria.

La velocidad de obtencin de la patente sorprendi a algunos. Y fue porque


el Instituto Broad haba pagado de una manera discreta para que la revisaran
muy rpido, en menos de seis meses. Adems el proceso se llev a cabo de
una manera casi secreta. Junto con la patente llegaron ms de mil pginas
de documentos. Doudna haba presentado antes que la de Zhang, una
solicitud de patente. Pero, segn Zhang, la prediccin de Doudna en su
solicitud de que su descubrimiento funcionara en humanos era una mera
conjetura y que en cambio l fue el primero en demostrarlo en un acto de
invencin distinto y sorprendente. Para demostrar que fue el primero en
inventar el uso de CRISPR-Cas en clulas humanas, Zhang present fotos
de cuadernos de laboratorio que segn l demuestran que tena el sistema
en marcha a principios de 2012, incluso antes de que Doudna y Charpentier
publicaran sus resultados o solicitaran su propia patente. Esa cronologa
signi cara que l descubri el sistema CRISPR-Cas independientemente. En
una entrevista, Zhang a rm que haba hecho los descubrimientos l solo. Al
preguntrsele qu haba aprendido del artculo de Doudna y Charpentier,
dijo no mucho.

Por otra parte, los abogados de Doudna y Charpentier no se van a quedar de


brazos cruzados y se espera que monten un procedimiento de
interferencia en Estados Unidos, que es un proceso legal en el que el

http://dciencia.es/que-es-la-tecnologia-crispr-cas9/ 5/16
13/11/2017 Qu es la tecnologa CRISPR/Cas9 y cmo nos cambiar la vida?

ganador se lo lleva todo y en el que un inventor puede hacerse con la


patente de otro.

En el juego de las patentes aparecen implicadas tres start-up para las que el
control de esas patentes es clave. Entre esas empresas estn Editas
Medicine, Intellia Therapeutics, ambas de Cambridge, y CRISPR
Therapeutics, una start-up de Basilea (Suiza) cofundada por Charpentier.
Zhang cofund Editas Medicine, que en diciembre de 2014 anunci que
haba comprado la licencia para el uso de su patente al Instituto Broad. Pero
Editas no tiene el monopolio sobre CRISPR porque Doudna tambin fue
cofundadora de la empresa. Y desde que sali la patente de Zhang, Doudna
ha roto con la empresa, y su propiedad intelectual en forma de su propia
patente pendiente de aprobacin se ha vendido bajo licencia a Intellia. Para
complicar an ms las cosas, Charpentier vendi sus derechos de la misma
solicitud de patente a CRISPR Therapeutics.

Por otra parte, cada vez hay ms voces que piden que, debido a la gran
capacidad de curar enfermedades por parte de CRISPR-Cas9, la tecnologa
no quede protegida por patente y se deje como acceso pblico. La propia
Charpentier asegura que la tecnologa ha sido puesta libremente a
disposicin de la comunidad investigadora, por lo que no cree que la patente
suponga ningn obstculo al avance cient co.

Veremos qu nos depara el futuro.

Por Alberto Morn | marzo 9th, 2015 | Artculos | 61 Comentarios

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Sobre el autor: Alberto Morn

Licenciado en farmacia por la Universidad Complutense de


Madrid. Realiz su tesis doctoral en el Depatamento de
Bioqumica y Biologa Molecular de la Facultad de Farmacia.
Mster en Direccin de Empresas Biotecnolgicas. Trabaj un
ao trabajando en consultora de biotecnologa. Posteriormente trabaj
como investigador y docente en la Universidad Complutense de Madrid
durante siete aos. Su carrera investigadora se desarroll en el estudio de
los mecanismos moleculares del cncer (colon y pulmn esencialmente). En
noviembre de 2012 abandon de nitivamente el laboratorio. En la actualidad
es el titular de una o cina de farmacia.

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http://dciencia.es/que-es-la-tecnologia-crispr-cas9/ 6/16
13/11/2017 Qu es la tecnologa CRISPR/Cas9 y cmo nos cambiar la vida?

El cambio climtico es real y

61 Comentarios

Luis Cervantes 2016/01/03 at 1:06 pm - Reply

Excelente avance que ojal sirva para curar enfermedades que hasta
hoy son incurables.

Rodolfo Negri 2017/09/11 at 7:23 pm - Reply

En humanos esta tecnologa es inaplicable, tiene muchos


errores.
Rodolfo Sixto Negri
Bioquimico
Experto en Biologia Molecular y Biomedicina

Alberto Morn 2017/09/12 at 10:19 am - Reply

Gracias por el comentario, Rodolfo. Bueno, no es


exactamente as. Ya se est cambiando la protena Cas9
por otras que dan lugar a menos errores, siendo cada vez
ms espec cas. La tecnologa es relativamente nueva y
se ir mejorando y se har aplicable en humanos. De ello,
ya se est aplicando en las primeras
pruebas:https://revistageneticamedica.com/2017/08/02/crispr-
embriones-humanos/

Saludos

Pablo 2017/10/28 at 4:02 pm - Reply

Tal vez la tecnologa crispr/cas9 no sirva, pero es posible


que haya sentado las bases para algo muy grande.

Peter 2016/03/12 at 7:16 pm - Reply

Lo que no se puede curar es la estupidez, la envidia, la codicia, la


avaricia, el ansia de poder y esa estupida carreara de todo ser
humano por dominarlo todo y a todos con el instrumento del
dinero.
Uno de los mayores avances de la humanidad y A ver quien se
queda con todo el pastel

Annimo 2016/05/12 at 7:02 pm - Reply

Desgraciadamente, muy atinado tu comentario :c

enma 2016/03/21 at 4:14 am - Reply

Les saludo desde Guatemala.Dios les bendiga por estar siempre tras
la busqueda de nuevas herramientas para las enfermedades

http://dciencia.es/que-es-la-tecnologia-crispr-cas9/ 7/16
13/11/2017 Qu es la tecnologa CRISPR/Cas9 y cmo nos cambiar la vida?

raras.Mi pregunta es :ayuda a la distro a muscular becker. GRACIAS

Alberto Morn 2016/03/27 at 7:07 am - Reply

An no se puede decir que ayude a ninguna enfermedad,


puesto que de momento es solo una tcnica de laboratorio. No
tardar mucho en llegar a ayudar y, s, se est utilizando ya en
diferentes distro as musculares, aqu tienes una noticia sobre
su uso en la distro a de Duchenne. https://www.duchenne-
spain.org/blog/crispr-ayuda-a-curar-ratones-con-distro a-
muscular/ Saludos

Francisco 2016/07/02 at 6:42 pm - Reply

Muy acertado todo el contenido del articulo, salvo por un detalle.


No se menciona al espaol Francis J. M: Mojica, microbiolog, que
realmente descubri todo esto.

Alberto Morn 2016/10/25 at 10:28 am - Reply

S, tienes razn, no se le menciona y quizs deberamos


haberlo hecho. Pero tampoco hay que olvidar que l descubri
el mecanismo, pero no la tecnologa. Quiero decir que l no
saba para qu vala eso que haba descubierto, segn ha
a rmado l mismo varias veces. Pero vamos, s, su
descubrimiento fue pionero.

Eva LpeZ 2016/09/19 at 3:27 am - Reply

Un artculo muy interesante la verdad. Muchas gracias por la info,


es lo que estaba buscando. Muchas gracias.

Delia 2016/10/25 at 6:43 am - Reply

Sin duda, un gran avance para la biotecnologa. Quiz si empiezan a


vender esta tecnologa como una forma de curar enfermedades en
humanos como el VIH o esquizofrenia las personas lo aprueben; en
cambio si vendes esta tecnologa para crear alimentos transgenicos
las personas seguirn en desaprobacin, solo por seguir la corriente
de organizaciones anti transgenicos como Greenpeace, sin siquiera
entender como funcionan realmente estas nuevas tecnologas.

Alberto Morn 2016/10/25 at 10:29 am - Reply

Tienes toda la razn, pero al nal, con el tiempo, la ciencia


siemrpe prevalece frente a los prejuicios.

Jos Domingo Garca Labajo 2016/11/02 at 7:31 pm - Reply

Alberto, me gustara invitarte a que nos des una charla sobre la


Tecnologa CRIPS en el Hospital Ruber Internacional
Un cordial saludo.

Adriana 2016/11/06 at 6:24 pm - Reply

Me gust mucho tu explicacin, me ayud a realizar un mini


resumen del tema para la pgina http://www.accesimed.com que
est dedicada a esclarecer esta clase de trminos para pblico
http://dciencia.es/que-es-la-tecnologia-crispr-cas9/ 8/16
13/11/2017 Qu es la tecnologa CRISPR/Cas9 y cmo nos cambiar la vida?

general
O jal pudieras verla y ayudarme a corregirla la informacin y/o
aadir nuevas palabras

CRISPR/Cas9: las tijeras del genoma Curiosea 2016/11/18 at 2:04 pm - Reply

[] http://dciencia.es/que-es-la-tecnologia-crispr-cas9/ []

When noncoding RNA meets CRISPR/Cas9 elmicroblogdelmicrorna 2016/11/25 at 7:18 pm - Reply

[] Qu es la tecnologa CRISPR/Cas9 y cmo nos cambiar la


vida? []

Clara 2016/11/26 at 7:36 pm - Reply

Excelente expliacin sin resultar demasiado tcnica y con videos


buenisimos para dar mas detalles. De gran ayuda para mi opo.
Muchas gracias

Alberto Morn 2016/11/28 at 11:00 am - Reply

Gracias, Clara, nos alegramos

Maite 2016/12/02 at 11:33 am - Reply

Anda que
Con amigos como nosotros mismos los espaoles no necesitamos
enemigos.
Si el Sr. Mojica fuera ingls o estadounidense o incluso hasta
cataln ya sera Nobel desde hace unos aos. Pero que le vamos a
hacer. Sigamos autodestruyedonos que a los dems les viene de
perlas. Sr. Moran ni el Sr. Fleming ni la Sra. Curie sabian. Tambien
se encontaron como el Sr. Mojica, y luego otros colaboraron en el
hallazgo. Ellos dos tuvieron la suerte de no ser espaoles

Alberto Morn 2016/12/02 at 11:42 am - Reply

Bueno, Maite, ya dije que s, que haba que haberle citado en el


artculo. Pero yo he hablado con el propio Mjica y l mismo te
reconoce que no, que lo que l hizo no es para Nobel. Por otra
parte recuerda que para que otorguen un Nobel a un
descubrimiento suelen pasar, de media, 20 aos desde que
ste se hizo. Sobre Fleming: efectivamente, si rebuscas un
poco, vers que hay bastante gente que considera que a l no
haba que haberle dado el Nobel, porque el hecho de drselo a
l dej fuera a otro codescubridor que hizo ms para
desarrollar la penicilina que Fleming, cuyo nico mrito fue
pasar por all. Con Curie discrepo. Ella s saba de la
importancia del descubrimiento, no fue pura casualidad como
la de Fleming. En cualquier caso, es lo que tienen los premios,
son subjetivos y opinables. Saludos

Maite 2016/12/02 at 2:42 pm - Reply

Perdn por la rplica pero yo tambin discrepo de Ud. porque creo


que los autnticos genios nunca admiten que lo son. Muchas
gracias y saludos.

http://dciencia.es/que-es-la-tecnologia-crispr-cas9/ 9/16
13/11/2017 Qu es la tecnologa CRISPR/Cas9 y cmo nos cambiar la vida?
Alberto Morn 2016/12/02 at 5:56 pm - Reply

Puede ser, eso solo el tiempo lo dir. Y no pasa nada por la


rplica, as nos enriquecemos!

La unin hace la fuerza Huele a Qumica 2016/12/03 at 11:04 am - Reply

[] Enlacea un artculo con ms informacin sobre CRISPR-Cas9.


[]

ppacobel farmacia UCM 2016/12/22 at 8:38 am - Reply

Creo que Mogica descubri los CRPPR .Si no lo descubre no habra


habido tcnicas de desarrollo posterior.Desde luego Mogica no
pasaba por all.

Alberto Morn 2016/12/22 at 11:44 am - Reply

Totalmente de acuerdo, como ya he dicho en comentarios


anteriores

Jon 2017/01/04 at 1:11 am - Reply

Hola, me ha encantado tu post. Bien explicado y eso que no tengo


mucha idea. Y aqu, la pregunta. Solo sirve para modi car el ADN de
una persona en invitro? Quiero decir que la persona ya adulta no se
puede le efectuar este descubrimiento?

Alberto Morn 2017/01/04 at 10:07 am - Reply

Gracias, me alegro de que te haya gustado. S, se puede usar


en personas adultas. De hecho ya se est empezando a hacer:
http://www.rtve.es/noticias/20161116/cienti cos-chinos-
prueban-primera-vez-humanos-tecnica-crispr-edicion-
adn/1444460.shtml y
http://elpais.com/elpais/2016/06/22/ciencia/1466609365_058334.html
Pero eso no signi ca que no sea in vitro. In vitro solo signi ca
que se hace en un laboratorio, no directamente sobre la
persona o el animal. Es decir, se sacan las clulas sobre las que
se quiere actuar. En el laboratorio se hace la edicin gentica
(se elimina el defecto del que se trate). Y despus se
reintroducen en el individuo.
Saludos

Mildred 2017/01/07 at 4:31 pm - Reply

Alguien sabe como va los avances para DMD ya para el.2017?


Gracias

Alberto Morn 2017/01/09 at 9:47 am - Reply

No estoy demasiado puesto en la Distro a Muscular de


Duchenne, pero s que hay varios grupos que estn trabajando
con CRISPR en DMD. Si te interesan los artculos los puedo
buscar.

Saludos

http://dciencia.es/que-es-la-tecnologia-crispr-cas9/ 10/16
13/11/2017 Qu es la tecnologa CRISPR/Cas9 y cmo nos cambiar la vida?
Tendencias de comunicacin y diseo para 2017 2017/01/18 at 8:05 pm - Reply

[] habituales con tecnologas de edicin de genes ms asequibles


como la que ofrece la tecnologa CRISPR. Desarrollo de miembros
cibernticos y biohacking, a no solo para discapacitados, sino para
[]

JULIO MUOZ BERNAL 2017/01/28 at 9:17 am - Reply

Gracias por el artculo lo usar para explicarlo a mis alumnos de


bachillerato. Enhorabuena

Alberto Morn 2017/01/28 at 4:58 pm - Reply

Gracias a ti por el comentario. Nos alegramos de que te sirva


de base para tu clase. Estamos preparando una actualizacin
con todo lo nuevo sobre CRISPR, para la prxima semana,
seguramente

jose mara 2017/02/10 at 4:20 pm - Reply

Hola. Tengo una duda. Qu diferencias existen entre las enzimas


de restriccin que se vienen usando habitualmente en ingeniera
gentica desde los aos 80 y la nueva tecnologa CRISPR?
Gracias.

Alberto Morn 2017/02/10 at 5:28 pm - Reply

Las principales diferencias son:


1. Las enzimas de restriccin simplemente cortan el ADN. El
sistema CRISPR es algo ms que eso, puesto que primero
corta, pero luego inserta ADN en donde hayamos cortado.
Utilizando el smil extendido por todas partes, las enzimas de
restriccin seran tijeras moleculares, mientras que CRISPR
sera la herramienta de corta y pega.
2. Las enzimas de restriccin actan sobre sitios concretos del
ADN, lso sitios de restriccin. Estos sitios son secuencias
muy cortas, de 4-8 nucletidos (en algunos casos algo ms
largos, pero no es lo habitual y no es para las enzimas ms
comunes). El sistema CRISPR lleva un gRNA, un ARN gua, que
es una secuencia de unos 20 nucletidos (ms del doble que
los sitios de restriccin, por tanto) que se une a la zona donde
luego la enzima (Cas9 o la que sea va a cortar). En la prctica
esto signi ca mayor especi dad, menos probabilidades de
cortar en sitios del genoma donde no queremos cortar. Piensa
que a lo largo de un gen un sitio de restriccin suele estar
repetido varias veces. Cuanto ms alarguemos la secuencia
diana, donde vamos a cortar, menos probabilidades de que
est repetido y por lo tanto mayor porcentaje de acierto.

Jose Mara 2017/02/11 at 9:29 am - Reply

Buenos das.

Digamos que ganamos en especi cidad y acierto y nos


ahorramos el uso de ligasas combinadas con las enzimas
de restriccin. En de nitiva, una herramienta con
muchas ms potencialidades
Muchas gracias.

http://dciencia.es/que-es-la-tecnologia-crispr-cas9/ 11/16
13/11/2017 Qu es la tecnologa CRISPR/Cas9 y cmo nos cambiar la vida?
Alberto Morn 2017/02/13 at 10:55 am - Reply

Exacto, Jos Mara. Gracias a ti por los comentarios

EMTECH ASIA 2017 - RESUMEN Y MEJORES FRASES 2017/02/22 at 12:34 pm - Reply

[] o tomos supondra toda una revolucin en el campo de la


biologa. Gracias a tecnologas como CRISPR o Criomicroscopa
Electrnica, esto ya no es un []

Bayron 2017/03/03 at 2:57 pm - Reply

Excelente trabajo investigativo.

Tecnologa de Edicin De Genes Finalmente Alcanza Al Centro De Control Del Cncer 2017/05/03 at
4:03 am - Reply

[] famosa tecnologa de edicin de genes CRISPRya ha mostrado


su potencial al ayudar a los doctores a tratar las enfermedades mas
difciles, []

Can evolution be controlled? i_alcocer 2017/05/04 at 7:25 am - Reply

[] perfeccionada hace poco en el MIT (Instituto Tecnolgico de


Massachussets) que se llamaCRISPR/Cas9:un sistema molecular
utilizado para editar o corregir el genoma de cualquier []

Liliana Martinez 2017/05/25 at 8:12 pm - Reply

Genial descripcion de la metodoogia Crispr-Cas9 Alberto. Tengo


una duda, como se lleva adelante esta tecnica a nivel practico en un
laboratorio. Es decir, cuales son los materiales y metodos a emplear
para lograr la edicion o correccion de 1 gen que esta presente en
todas las celulas de un organismo?. Gracias

Alberto Morn 2017/05/26 at 10:23 am - Reply

Muchas gracias! En el laboratorio la manera de trabajar con


Crispr-Cas9 es parecido a como se hace con, por ejemplo, los
RNA de interferencia. No s si has trabajado en laboratorio
alguna vez, as que te lo cuento de una manera rpida y,
espero, sencilla. Lo primero que necesitas, despus de saber
exactamente la secuencia que quieres editar, son unos
vectores de expresin para el RNA y la portena Cas9. En
general se trabaja con plsmidos comerciales. Hay cientos de
casas comerciales de biotecnologa que te ofrecen estos
productos. Los plsmidos son los vehculos con los que vas a
introducir la maquinaria Crispr-Cas9 en las clulas que quieres
modi car. Ahora slo hay que meterlos. Ese proceso se llama
transfeccin y hay varias maneras de hacerlo: mtodos fsicos,
qumicos Piensa que hasta ahora te estoy hablando de
clulas en un laboratorio, en cultivo, no de organismos. Una
vez que ya lo has introducido, has de comprobar si
REALMENTE lo has introducido y ha funcionado bien. Has de
secuenciar, leer, la secuencia que te interesa para ver si has
hecho bien la modi cacin. Si todo est correcto, ya puedes
empezar con los experimentos de los que se trate. Cosa
distinta es si quieres modi cas un gen en todas las clulas de
un organismo. Eso es ms complicado y me llevara otro post,

http://dciencia.es/que-es-la-tecnologia-crispr-cas9/ 12/16
13/11/2017 Qu es la tecnologa CRISPR/Cas9 y cmo nos cambiar la vida?

pero bsicamente qudate con dos ideas: 1. Modi cacin de


clulas embrionarias. Si t modi cas las clulas de un embrin
en sus fases iniciales, como de esas clulas derivarn todas las
del organismo, tendrs todas las clulas editadas a partir de las
pocas iniciales que t hayas cambiado. 2. Modi cacin de
clulas madre. Imagina que el error que quieres corregir est
solo en, por ejemplo, los linfocitos. Extraers entonces clulas
madre de esos linfocitos, las modi cas en el laboratorio y
luego las reintroduces en el cuerpo del paciente. Todas las
clulas hijas, los nuevos linfocitos, ya irn modi cados.
Saludos

El futuro nos alcanz: la edicin gentica Jelly Bean 2017/06/22 at 4:28 am - Reply

[] Morn, A. (2017). Qu es la tecnologa CRISPR/Cas9 y cmo


nos cambiar la vida?. Dciencia. Recuperado el 25 de marzo 2017 de
http://dciencia.es/que-es-la-tecnologia-crispr-cas9/ []

Juan Paulo Alveal Astroza 2017/06/24 at 8:26 pm - Reply

Muy buen artculo! Seria posible que me facilitaras la bibliografa


en la que que te basaste para escribir este articulo? Espero no
molestar y excelente trabajo.

Alberto Morn 2017/06/26 at 11:11 am - Reply

Gracias. S, claro. Aparte de los artculos originales de Science,


algunos otros como
http://www.nature.com/nprot/journal/v8/n11/full/nprot.2013.143.html
y https://www.neb.com/tools-and-resources/feature-
articles/crispr-cas9-and-targeted-genome-editing-a-new-
era-in-molecular-biology Mira tambin technology review.
Aqu te pongo un par de links que utilic
https://www.technologyreview.es/s/4176/tr10-edicion-
genomica https://www.technologyreview.es/s/3909/un-
nuevo-copypaste-genetico-permite-la-terapia-genica-de-
forma-mas-precisa-y-e caz Falta uno sobre la guerra de
patentes, que ahora mismo han quitado de la web (era antiguo,
imagino que por eso).Y mucho es de cosecha propia

Mara del mar 2017/06/25 at 9:50 pm - Reply

Hola,un buen artculo,no se como van en los avancesservira esto


para curar la atro a muscular facioescapulohumeral?.un
saludo,gracias

Alberto Morn 2017/06/26 at 10:19 am - Reply

Gracias. Cada vez se est probando la tecnologa CRISPR en


ms enfermedades y poco a poco se va avanzando. Sin
embargo, no podemos hablar de que va a haber una cura en los
prximos 3-4 aos para una enfermedad concreta. Por
desgracia, el proceso es largo. S se est probando en distintas
distro as musculares y esperamos que algn da llegue a la
prctica clnica. Saludos

Francsico J. Guerra 2017/07/02 at 7:01 pm - Reply

http://dciencia.es/que-es-la-tecnologia-crispr-cas9/ 13/16
13/11/2017 Qu es la tecnologa CRISPR/Cas9 y cmo nos cambiar la vida?

Como es posible que una revista espaola no reconozca de inicio y


ampliamente el que el avance fundamental en la tecnologa CRISPR
se la debamos Francisco J. M. Mojica de la Universidad de Alicante.
Son ustedes una vergenza

Alberto Morn 2017/07/03 at 10:51 am - Reply

Muchas gracias por el comentario. Un saludo

Javier linares valls 2017/08/05 at 6:03 pm - Reply

Hola, quisiera saber si este avance cienti co servira mas adelante


para curar el sndrome de hiperlaxitud elher danlos..

Edicin gentica, pesadillas con Hitler y el mtodo CRISPR Foro de Foros 2017/08/08 at 10:42 pm -
Reply

[] tcnica podra suponer el premio Nobel para las autoras. Por su


bajo coste y alta e cacia, es un enorme acelerador de los avances
de la []

Diseo gentico: Patentando el yugo social del futuro - Tercera Va 2017/08/23 at 8:49 am - Reply

[] (1) Informacin tomada del blog Dciencia. []

Dora Herrera 2017/09/05 at 6:22 pm - Reply

Hola, quisiera saber si esta biotecnologa sirve para pacientes con


Hiperplasia Suprarrenal Congnita Clsica. Interesante artculo.
Saludos desde Argentina

Alberto Morn 2017/09/06 at 10:42 am - Reply

A priori es una tcnica til para todas aquellas enfermedades


monognicas.
Gracias por tu comentario

Jos Luis 2017/09/23 at 8:09 pm - Reply

Hola, Alberto.
Muchas gracias por tu tiempo y dedicacin para informarnos sobre
la edicin gentica. La verdad es que nos das una esperanza,
aunque sea a medio plazo, a los que padecemos un enfermedad de
origen gentico.
Aprovecho para preguntarte si has odo hablar o ledo que se pueda
emplear esta tcnica para que los huesos puedan producir un
colgeno de calidad y sean resistentes a las fracturas. La
enfermedad se llama osteognesis imperfecta.
Un saludo y te animo a seguir con este foro informativo.
Enhorabuena.

Alberto Morn 2017/09/25 at 12:03 pm - Reply

Hola Jos Luis! Gracias a vosotros por leerlo. La enfermedad la


conozco. He estado buscando si haba algn trabajo ya
publicado en el que se utilice CRISPR en relacin con esta
enfermead y la verdad es que he encontrado poco. Algn
trabajo en el que se emplea ms para estudiar los mecanismos

http://dciencia.es/que-es-la-tecnologia-crispr-cas9/ 14/16
13/11/2017 Qu es la tecnologa CRISPR/Cas9 y cmo nos cambiar la vida?

de la enfermedad que para terapia. Pero que an no est


publicado no signi ca que no se est trabajando en ello en los
laboratorios. Imagino que los grupos puntero en esta
enfermedad habrn empezado a trabajar con CRISPR. Saludos.

Valentina Reeding Martinez 2017/10/08 at 7:46 pm - Reply

Hola, quisiera saber de donde sacaste la informacin para escribir


este articulo me interesa.

Alberto Morn 2017/10/09 at 11:04 am - Reply

Hola! Te copio la respuesta que le di a Juan Paulo:


Gracias. S, claro. Aparte de los artculos originales de Science,
algunos otros como
http://www.nature.com/nprot/journal/v8/n11/full/nprot.2013.143.html
y https://www.neb.com/tools-and-resources/feature-
articles/crispr-cas9-and-targeted-genome-editing-a-new-
era-in-molecular-biology Mira tambin technology review.
Aqu te pongo un par de links que utilic
https://www.technologyreview.es/s/4176/tr10-edicion-
genomica https://www.technologyreview.es/s/3909/un-
nuevo-copypaste-genetico-permite-la-terapia-genica-de-
forma-mas-precisa-y-e caz Falta uno sobre la guerra de
patentes, que ahora mismo han quitado de la web (era antiguo,
imagino que por eso).Y mucho es de cosecha propia

Por primera vez la ciencia modi ca un genoma humano Prensa Com Digital 2017/10/17 at 9:12 pm -
Reply

[] y la calidad de vida que le esperaba a un embrin, cient cos de


Boston utilizaron la tcnica CRISPR/Cas9. Esta tcnica se utiliz
para cortar el genoma con tijeras moleculares hechas de protenas
para []

El IMO usar clulas madre iPS y la tcnica CRISPR para estudiar mutaciones que causan ceguera y testar
nuevas terapias InfoTecnoVision 2017/10/28 at 8:39 pm - Reply

[] Qu es la tecnologa CRISPR/Cas9 y cmo nos cambiar la


vida? (dciencia.es) []

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