41. Studii experimentale: definiția, scopul. Tipurile.
Studii experimentale: Etapele studiu clinic
În studiile experimentale investigatorul determină cine
va fi supus la factorul de risc (de fapt factor de
protecţie, fiind studii terapeutice) şi cine nu (cine ia
progestative şi cine nu), iar dacă alocarea factorului
este întâmplătoare, se numeşte studiu clinic
randomizat.
Studiile experimentale pot fi:
 clinice;
 în teren;
 în comunitate.
Studiile în teren analizează populaţia sănătoasă,
supusă diferitor iscuri. Sunt utilizate mai frecvent
pentru aprobarea noilor vaccinuri.
Cercetările „în teren”, efectuate de către Djonaton
Solcom în 1956, experimentau vaccinul inactivat
împotriva poliomielitei. Astfel, au fost vaccinaţi peste
1,5 mil. copii și, drept rezultat, s-a demonstrat
eficacitatea profilactică a vaccinei, care ulterior a fost
acceptată de întreaga lume:
Studiile în comunitate au drept scop relevarea
caracteristicilor calitative, cum sunt gradul de acţiune
al factorului de risc sau eficacitatea măsurilor sanitare,
de exemplu: „Rezultatele programului regional de
profilaxie a maladiilor cardiovasculare”.
Studiile în comunitate au importanţă pentru micșorarea
factorilor de risc și mărirea eficacităţii programelor de
sănătate, dar aceste rezultate sunt dificil de redat în
indici calitativi.
Studiul clinic randomizat (engl. RCT – Randomized
Clinical Trial),
întâlnit în unele surse bibliografice, tradus drept Trial
Randomizat Controlat, reprezintă un experiment
controlat folosit pentru evaluarea siguranţei și
eficacităţii tratamentelor efectuate pentru bolile și
problemele de sănătate la oameni. Studiul clinic este
esenţial pentru procesul de elaborare și acceptare a
tratamentelor noi. Când pentru aceeași condiţie a stării
de sănătate sunt disponibile o serie de tratamente
aprobate, studiul clinic este folosit pentru a determina
daca un tratament, de obicei un tratament nou, este
superior tratamentelor tipice existente.
Studii experimentale (de intervenții) se deosebesc prin
dizainul care este dedicat evaluării efectului
tratamentului sau practicelor în sănătate publică în
populații bine determinate. Sunt utilizate: testarea
noilor medicamente/metode; testarea noilor vaccinuri;
pentru evaluarea strategiilor de prevenție; testarea
metodelor educaționale pentru sănătate.
42. Studii exeprimentale: ipoteza nulă și alternativă.
43.
randomizat.
Studiul clinic randomizat (engl. RCT – Randomized
Clinical Trial),
întâlnit în unele surse bibliografice, tradus drept Trial
Randomizat Controlat, reprezintă un experiment
controlat folosit pentru evaluarea siguranţei și
eficacităţii tratamentelor efectuate pentru bolile și
problemele de sănătate la oameni. Studiul clinic este
esenţial pentru procesul de elaborare și acceptare a
tratamentelor noi. Când pentru aceeași condiţie a stării
de sănătate sunt disponibile o serie de tratamente
aprobate, studiul clinic este folosit pentru a determina
daca un tratament, de obicei un tratament nou, este
superior tratamentelor tipice existente. Elaborarea
tratamentelor implică două etape noi:
Etapa 1. Prima etapa a elaborării implică experimente
de laborator Aceste studii, care mai sunt denumite și
studii preclinice, sunt efectuate in vitro și pe animale.
Studiile preclinice furnizează informaţii farmacologice
și toxicologice necesare pentru pregătirea studiilor
planificate pe oameni.
Etapa a 2-a. Etapa a doua implică studii în care
participă oamenii.
Această etapă este, de obicei, împărţită în 4 faze:
 Studiile fazei I cuprind evaluarea iniţială a
participanţilor umani (30-100 de subiecţi)
Obiectivul primar este de a evalua siguranţa
tratamentului și toleranţa la acesta.
 Studiile fazei a II-a (100-200 de subiecţi)
evaluează eficacitatea potenţială a
tratamentulul. Deseori mai multe tratamente
noi sunt comparate pentru al selecta pe cel cu
un potenţial mai mare. Metoda optimală de
administrare a tratamentului este determinată
în faza a II-a.
 Studiile fazei a III-a evaluează tratamentul
nou la un număr mare de subiecţi (500-1500)
pentru ai stabili eficacitatea și pentru a colecta
informaţii suplimentare referitoare la siguranţa
acestuia. Majoritatea studiilor fazei a III-a
reprezintă studii clinice comparative, în care
grupurile de comparare sunt reprezentate de
grupul tratamentului nou (tratamentul analizat)
și grupul tratamentului de control. Echipa de
cercetare alocă fiecare subiect din studiu în
unul din grupurile de tratament. În mod ideal,
tratamentul este alocat aleatoriu și atât echipa
de cercetare, cât și subiectul de studiu nu
cunosc sau sunt „orbi” în ceea ce privește
alocarea exactă a tratamentului.
 Studiile fazei a IV-a, sau studiile
postmarketing, cercetează efectele de termen
lung ale tratamentului; aceste studii sunt
 efectuate după ce tratamentul este aprobat β 1-β Zβ Zα pentru
pentru utilizare generală. 0.50 0.50 0.00 formulele
0.40 0.60 0.25 volumului
44. Studii experimentale: studii preclinice, reguli 3 0.30 0.70 0.53 eșantionului
”R”, determinarea eșantionului. 0.20 0.80 0.84
0.15 0.85 1.03 Comparați
Experimente de laborator - în vitro - pe animale (!!!!!) a
0.10 0.90 1.28
Unil Bila
0.05 0.95 1.65
ater tera
Obiectivul: Studii preclinice furnizează informaţii 0.025 0.975 1.96
ală lă
farmacologice şi toxicologice necesare pentru 0.01 0.99 2.33
pregătirea studiilor planificate pe oameni α Zα Zα
0. 1.28 1.6
1 5
SCR: I etapa
0
0. 1.65 1.9
Conceptul 3 „R” (Russel şi Burch, 1959)
0 6
5
 Reducerea la minim a numărului de 0. 1.96 2.2
experimente pe animale 0 4
 Reducerea a numărului de animale în 2
experimente ştiinţifice 5
 Respectarea evaluări etice 0. 2.33 2.5
0 8
Conceptul 3 „R” (Russel şi Burch, 1959) 1

 Utilizarea metodelor alternative, ce exclud

folosirea animalelor 45. Studii experimentale: descrieți faza I a etapei
 Asigurarea celui mai înalt nivel de protecţie şi clinice.
bunăstare animalelor experimentale
Cuprinde evaluarea iniţială a participanţilor umani (30-
100 de subiecţi)
Calcularea Volumului eșantionului:
 Evaluarea iniţială a participanţilor umani
n=1/ ( 1-f) x 2(Zα + Zβ )² x P ( 1-P) /( P₀ -P₁)²
(screening)
unde:  Acord informat
 Administrarea tratamentului (20 – 100
P0 – proporţia complicațiilor la pacienți care voluntari)
administrează un tratament cunoscut  Obiectivul: evaluarea siguranţei şi toleranţei
tratamentului
P1 – proporţia complicațiilor la pacienți care
administrează un tratament nou/modificat 46. Studii experimentale: descrieți faza II a etapei
clinice.
α – pragul de semnificaţie /probabilitatea erorii de tip I
Evaluarea eficacităţii tratamentului (100 – 200 de
β – probabilitatea erorii de tip II, iar (1- β) este puterea participanţi)
statistică a comparaţiei
Obiectivele:
f – proporţia subiecţilor din studiu care se aşteaptă să
abandoneze studiu din motive diferite (factorul de  -Evaluarea eficacităţii potenţiale ale
ajustare a volumului eşantionului pentru non-răspuns) tratamentului
 -Aprecierea metodei/dozei optime de
administrare a tratamentului
Zβ pentru formulele volumului eșantionului
47. Studii experimentale: descrieți faza III a etapei
clinice.

Evaluarea tratamentului nou (500 – 1500 de

participanţi)

Majoritatea studiilor fazei a III-a reprezintă studii

clinice comparative, în care grupurile de comparare
sunt reprezentate de grupul tratamentului nou
(tratamentul analizat) și grupul tratamentului de
control. Echipa de cercetare alocă fiecare subiect din
studiu în unul din grupurile de tratament. În mod ideal,
tratamentul este alocat aleatoriu și atât echipa de
cercetare, cât și subiectul de studiu nu cunosc sau sunt
„orbi” în ceea ce privește alocarea exactă a
tratamentului.

Obiectivele:

 -Evaluarea eficacităţii tratamentului

 -Colectarea informaţiilor suplimentare referitor
la siguranţa tratamentului

48. Studii experimentale: descrieți faza IV a etapei

clinice.

Cercetarea efectelor ale tratamentului pe termen lung

(Post-marketing)

Tratamentul este aprobat pentru utilizarea

Obiectivul: cercetarea efectelor de termen lung ale

tratamentului

49. Studii experimentale: modele de studii clinice

randomizate, perioada de ”spălare”.
Perioada de spălare:
Majoritatea studiilor reprezintă studii clinice
comparative, în care loturile de comparare sunt  Stadiul în care tratamentul este început înainte
prezentate de lotul cu tratamentului nou şi lotul cu de a se începe cel de-al doilea tratament
tratamentului de control/placebo  Uneori – la începutul SCR – dacă participanţii
foloseau înaintea includerii în cercetare alte
 Modelul tratamentului în paralel tratamente care sunt acum întrerupte
 Modelul tratamentului succesiv
50. Studii experimentale: trial seriat, studiu clinic
controlat.

Trial seriat:

 Fiecare pacient este totodată propriul martor

 Aplicabil în bolile cronice
 Se admininistrează succesiv, perioade egale,
cu perioade de pauză:
 Medicament A respectiv medicament B
 Medicament respectiv placebo
 Se compară eficienţa terapeutică la cele două
perioade

Avantaj: omogenitate
Modelul de tratament succesiv
Studiu clinic controlat:
 Modelul tratamentului de substituire
 Modelul încrucişat  Se referă la un studiu care compară unul sau
mai multe loturi asupra căror se intervine cu
unul sau mai multe loturi martor
 Un studiu terapeutic controlat poate să nu fie
randomizat, însă orice studiu clinic randomizat
este controlat.

51. Studii clinice randomizate: scopul și metode de

randomizare.
Randomizare - procedură ce asigură alocarea
întâmplătoare a pacienţilor în lotul experimental şi
lotul de control.
Randomizare asigură lipsa de diferenţe dintre loturile
de pacienţi, astfel scade probabilitatea de eroare
sistematică în studiile clinice, care apare atunci când
loturile nu sunt omogene după un criteriu sau altul.
Procesul utilizat pentru prevenirea cunoaşterii dinainte
a loturilor cu tratament /placebo căruia îi va fi alocat
un pacient la intrarea într-un SCR, proces care trebuie
văzut ca distinct de “orbire”.
Fiecare individ care întră într-un studiu are aceeaşi
şansă de a primi unul dintre tratamentele posibile
 Frumuseţa randomizării este aceea că
asigură (dacă eşantionul este mare!) distribuţia
egală între loturile cu tratament şi control atât a
determinanţilor cunoscuţi, cât şi a celor
necunoscuţi
 Procesul de randomizare trebuie efectuat de
cineva care nu este responsabil de recrutare
 Metode adecvate de randomizare?
METODE ADECVATE DE RANDOMIZARE
 Scheme centralizate de randomizare
 Scheme randomizate controlate de o
farmacie
 Containere numerotate sau codate
 Scheme computerizate
 Plicuri numerotate/închise
52. Studii clinice randomizate: scopul și metode de
”orbire”.
Se realizează prin utilizarea placebo-ului. Placebo
constă din pastile/injecţii/tehnici terapeutice identice ca
aspect, gust etc. cu medicaţia, dar care nu conţin
medicaţia activă. Orbirea este esenţială mai ales când
efectele pot fi judecate subiectiv.
SELECŢIA SUBIECŢILOR DE STUDIU
Tipuri: randomizat
Trial orb randomizat:
 Medicament A vs medicament B
 Medicament vs placebo
Pacientul/Cercetatorul nu ştie dacă se administrează
medicament A vs B / medicament vs placebo
SELECŢIA SUBIECŢILOR DE STUDIU
Tipuri: randomizat
Trial dublu orb randomizat
 Medicament A vs medicament B
 Medicament vs placebo
Nici pacientul nici cercetatorul nu ştiu dacă se
administrează medicament A vs B / medicament vs
placebo
SELECŢIA SUBIECŢILOR DE STUDIU
Tipuri: randomizat
Trial triplu orb randomizat
 Medicament A vs medicament B
 Medicament vs placebo
Nici pacientul nici cercetatorul nici statistician nu ştiu
dacă se administrează medicament A vs B /
medicament vs placebo.
53. Studii clinice randomizate: metode de analiză a
datelor. Conținutul celulelor tabelului 2x2.
Date de bază și de urmărire
Datele obţinute din studiile clinice pot fi împărţite în
două tipuri: informaţii colectate de la subiecţii de
studiu la momentul admiterii în studiu (date de bază) și
informaţii colectate de la subiecţii de studiu în timpul
urmăririi (date de urmărire). Datele de bază furnizează
cercetătorilor profilurile medicale sau demografice ale
subiecţilor de studiu și descrierea grupurilor analizate.
Cu datele de urmărire cercetătorii pot evalua răspunsul
fiecărui participant la tratamentul prescris și determină
răspunsul general al fiecărui grup de tratament.
Împreună, datele de bază și de urmărire furnizează
informaţii despre schimbările în starea de sănătate a
subiectului de studiu, care pot fi atribuite, de exemplu,
unui tratament sau, din contra, unei consecinţe a unei
caracteristici de bază.
Analiza datelor de bază
Datele de bază sunt colectate și analizate pentru a
evalua comparabilitatea între grupurile de tratament.
Trebuie să fie comparată distribuţia caracteristicilor de
bază în grupurile analizate. Când se observă diferenţă
între rezultatele grupurilor analizate, această poate
avea una din două cauze: un tratament poate fi superior
tratamentului alternativ sau grupul care a manifestat
performanţă superioară poate fi alcătuit din subiecţi
care ar fi reacţionat mai bine, indiferent de tratamentul
care a fost prescris.
Tabelul de analiză a caracteristicilor subiecţilor
studiaţi. Compararea caracteristicilor de bază între
subiecţii de studiu trataţi și netrataţi poate fi vizuală.
Testarea statistică pentru a determina dacă distribuţiile
diferă nu este esenţială. Chiar și utilizarea cu succes a
selecţiei aleatorii este compatibilă cu unele diferenţe în
distribuţiile variabilelor; dacă distribuţiile variabilelor
de bază, importante (prognostic) diferă, indiferent dacă
aceste diferenţe sunt sau nu semnificative statistic, ele
pot fi în legătură cu rezultatul.
Analiza datelor de urmărire
În majoritatea fazelor a IlI-a ale studiilor clinice
rezultatul principal furnizează date de incidenţă. Pentru
a evalua tratamentele sunt folosite frecvenţa
rezultatelor sub formă de frecvenţă, numărul de
indivizi care primesc tratamentele de studiat și durata
participării individului în studiu. Unele studii clinice
privind contraceptivele au perioadă relativ scurtă de
urmărire – câteva zile sau săptămâni.
Urmărirea de scurtă durată. Studiile clinice, care se
efectuează în general pentru evaluarea utilizării de
lungă durată a preparatelor, pot produce rezultate în
decurs de câteva zile sau săptămâni după ce subiecţii
de studiu au primit tratamentul. Studiile clinice privind
intervenţiile, de exemplu, reprezintă o clasă importantă
de studii în care sunt importante evaluările după o
perioadă scurtă de urmărire. Aceste studii sunt
concentrate asupra complicaţiilor asociate cu diferite
tehnici de operare sau pe utilizarea lor de către diferiţi
profesioniști în domeniu. În alte studii clinice,
variabilele considerate rezultate secundare pot produce
rezultate în decurs de câteva zile sau imediat. De
exemplu, într-un studiu privind autoplastia, care este
concentrat asupra expulziei lamboului ca rezultat
primar, interesul cercetătorilor în privinţa procentului
pacienţilor care raportează dureri în perioada
postoperatorie precoce poate fi secundar.
Urmărirea de lungă durată. Majoritatea studiilor
clinice au perioadă mare de urmărire (luni sau chiar
ani). În aceste studii este important cum au fost
distribuite evenimentele pe toată perioada de urmărire.
Pentru studiile clinice cu o durată mare de urmărire
(trei luni sau mai multe), cercetătorii sunt interesaţi nu
numai dacă evenimentul studiat va avea loc, ci și de
durata de timp necesară pentru apariţia evenimentului.
Analiza timpului până la apariţia evenimentului studiat
este numită analiză de viaţă.
Estimarea efectului. Tabelul de contingență 2x2
Efect Efect Total
prezent absent
Tratament a B a+b
”nou”
Tratament c D c+d
”vechi”
Total a+c b+d a+b+c+d
a – persoanele ce au efect în urma administrării
tratamentului nou
b - persoanele ce nu au efect în urma administrării
tratamentului nou
c - persoanele ce au efect în urma administrării
tratamentului vechi
d - persoanele ce nu au efect în urma administrării
tratamentului vechi
a+b – nr. total al persoanelor cărora li s-a administrat
tratamentul nou
c+d - nr. total al persoanelor cărora li s-a administrat
tratamentul vechi
a+b+c+d – nr. total al persoanelor cărora li s-a
administrat tratament.
54. Studii clinice randomizate: calcularea și
interpretarea indicatorilor de RR, IÎ, NNT și altele.
REE (riscul evenimentului în lotul experimental) -
proportia pacientilor din lotul experimental la care a
survenit evenimentul precautat
REE=a/(a+b)
REC (riscul evenimentului în lotul de control) -
proportia pacientilor din lotul de control la care a
survenit evenimentul precautat REC=c/(c+d)
RR (riscul relativ) - riscul de a suporta evenimentul de
catre un pacient din lotul experimental raportat la riscul
de a suporta evenimentul de catre un pacient din lotul
de control
RR= REE/REC
RR= a:(a+b)/c:(c+d)
RRR (reducerea riscului relativ)- reducerea
proportionala a ratei evenimentului negativ (pozitiv)
intre lotul experimental si lotul de control
RRR=lREE-RECl /REC sau RRR=1-RR
RAR (reducerea absolută a riscului) - diferenţa
absolută între ratele evenimentului negativ (pozitiv) în
lotul experimental şi lotul de control
RAR=|REE -REC|
PE (probabilitatea evenimentului) - raportul dintre
numărul de persoane care suportă evenimentul către
numărul de persoane care nu suportă evenimentul
PROBABILITATEA EVENIMENTULUI ÎN LOTUL
DE CONTROL
 PEC - raportul dintre numărul de persoane din
lotul de control care suportă evenimentul către
numărul de persoane din acest lot care nu
suportă evenimentul
 PEC=c/d
PROBABILITATEA EVENIMENTULUI ÎN LOTUL
EXPERIMENTAL
 PEE - raportul dintre numarul de persoane din
lotul experimental care suportă evenimentul
către numărul de persoane din acest lot care nu
suportă evenimentul
 PEE=a/b
PROBABILITATEA RELATIVĂ A
EVENIMENTULUI
  PR - este o masură a eficacitaţii clinice a  Pentru RR cu valoare mai mare de 1 şi IÎ cu
tratamentului valori apropiate de RR calculat care nu include
 PRE=PEE/PEC valoarea 1 putem decide că există asociere
 PRE=a:b/c:d=ad/bc negativă între tratament nou şi rezultat urmărit
 Pentru valori RR mai mari de 1 dar IÎ care
NUMĂRUL NECESAR DE TRATAT include valoarea 1 se poate concluziona că
asociere între tratament nou şi rezultat urmărit
 Numărul necesar de tratat pentru prevenirea este indiferent
unui caz de rezultat nefast (pentru survenirea  Pentru RR cu valoare mai mică de 1 şi IÎ cu
unui caz de efect nedorit) valori apropiate de RR calculat care nu include
 NNT=1/RAR valoarea 1 putem decide că există asociere
pozitivă între tratament nou şi rezultat urmărit
CONCEPTUL DE NNT
(este factor protector)
 Cel mai important instrument de evaluare a  Pentru valori RR mai mici de 1 dar IÎ care
marimii efectului unui tratament acceptat la include valoarea 1 se poate concluziona că
nivel international asociere între tratament nou şi rezultat urmărit
 În exemplu de mai jos este prezentată este indiferent
evaluarea a 2 medicamente A și B pentru
55. Studii clinice randomizate: determinare
aceeași boala in 2 studii diferite (medicație vs
volumului eșantionului reprezentativ.
placebo)
n=1/ ( 1-f) x 2(Zα + Zβ )² x P ( 1-P) /( P₀ -P₁)²
DETERMINAREA IÎ
unde:
IÎ = RR (1 ± z / x)
P0 – proporţia complicațiilor la pacienți care
Etapa I administrează un tratament cunoscut
( t − 1) [( a x d) – (b x c)] 2 P1 – proporţia complicațiilor la pacienți care
𝑋2 =
𝑛1 × 𝑛0 × 𝑚1 × 𝑚0 administrează un tratament nou/modificat
Etapa II. Pentru 95% de veridicitate z = 1,96 α – pragul de semnificaţie /probabilitatea erorii de tip I
Etapa III β – probabilitatea erorii de tip II, iar (1- β) este puterea
statistică a comparaţiei
IÎ lim. sup = RR (1 + z / x)
f – proporţia subiecţilor din studiu care se aşteaptă să
IÎ lim. inf = RR (1 - z / x) abandoneze studiu din motive diferite (factorul de
ajustare a volumului eşantionului pentru non-răspuns)
EVALUARE REZULTATELOR
Zβ pentru formulele volumului eșantionului
RR Rezultat
0.0 - 0.3 Factor de protectie puternic β 1-β Zβ Zα pentru
0.4 – 0.5 Factor de protectie moderat 0.50 0.50 0.00 formulele
0.6 – 0.9 Factor de protectie redus 0.40 0.60 0.25 volumului
1.0 – 1.1 Factor indiferent 0.30 0.70 0.53 eșantionului
1.2 – 1.6 Risc redus 0.20 0.80 0.84
1.7 – 2.5 Risc moderat 0.15 0.85 1.03 Comparați
> 2.5 Risc foarte mare a
0.10 0.90 1.28
Interpretarea valorii RR Unil Bila
0.05 0.95 1.65
ater tera
0.025 0.975 1.96
 Rezultat (complicația) este de RR mai ală lă
0.01 0.99 2.33
frecventă în lotul experimental faţă de lotul de Α Zα Zα
control 0. 1.28 1.6
 Valorile RR apropiate de 1 indică lipsa oricărei 1 5
legături între tratament nou şi rezultat urmărit 0
 Valorile subunitate indică o asociere pozitivă 0. 1.65 1.9
între tratament nou şi rezultat urmărit (factor 0 6
de protecție) 5
0. 1.96 2.2
INTERPRETARE RR IN FUNCŢIE DE IÎ 0 4
2
5
 0.01
56. Studii clinice randomizate: avantajele,
dezavantajele.
AVANTAJELE SCR
 Selecţia aleatoare este unica metodă eficace
cunoscută pentru a controla eroarea de selecţie
 Un SCR permite standardizarea criteriilor de
eligibilitate în evaluarea rezultatelor
 Un SCR are grupuri de comparare simultane:
orice intervenţie exterioară este puţin probabil
că va influenţa rezultatele deoarece aceasta va
afecta ambele grupuri în aceeaşi măsură
DEZAVANTAJELE SCR
 SCR sunt costisitoare
 SCR pot fi supuse unei lipse de
reprezentativitate: voluntari pot să se
deosebească de populaţia generală
 Un SCR poate fi deschis provocărilor: este etic
de a nu acorda tratamentul unei grupe?
57. Studiile diagnostice: scopul, caracteristica
testelor de diagnostic.
Diagnosticul poate fi definit ca un proces de utilizare a
datelor anamnezei, examinării fizice, rezultatelor
testelor de laborator, imagistice și altor teste pentru a
identifica maladia responsabilă de acuzele pacientului.
Avantajul cunoașterii bolii și precizării
particularităţilor ei constă în faptul că putem lua o
decizie referitor la tratament în baza datelor sus numite
și prezenta pacienţilor noștri o informaţie mai exactă
relativ la prognostic.
Există câteva tipuri de modalităţi utilizate de către
medici în procesul stabilirii diagnosticului.
Acestea sunt:
 algoritmică – utilizând diagrame și algoritme;
 recunoașterea imediată – stabilirea „imediată”
a diagnosticului bolii;
 exhaustivă (completă) – colectând toate datele
posibile;
 ipotetico-deductivă – prin generarea și
excluderea ipotezelor ca rezultat al colectării
mai multor date.
Fiecare modalitate este oportună în anumite
situaţii, și inoportună în altele. Spre exemplu,
modul de abordare algoritmic este util în condiţiile
în care informaţia colectată de la pacienţi este
discretă și exactă, de exemplu diagnosticul anemiei
2.33 sau rezultatele patologice ale testului hepatic
2.58
funcţional. Recunoașterea imediată este utilizată
frecvent în activitatea practică a medicului primar
pentru diagnosticarea stărilor frecvente, de tipul
infecţiei tractului urinar sau sinuzitei, și este o
modalitate foarte eficientă de diagnosticare. În
final, modul de abordare exhaustiv este oportun în
cazurile speciale de boală, în care alte modalităţi
de stabilire a diagnosticului sunt insuficiente.
Acest tip de diagnosticare se utilizează frecvent în
cadrul centrelor de asistenţă medicală terţiară și
cuaternară, unde pacienţii sunt supuși examinării
complete cu stabilirea finală a diagnosticului.
Totuși, acest tip este în general inoportun și
ineficient în cadrul asistenţei medicale primare cu
evaluarea iniţială a diagnosticului.
Tipul ipotetico-deductiv implică efectuarea
diagnosticului diferenţial, formulând o întrebare,
aplicând răspunsul pentru concretizarea
diagnosticului diferenţial, formularea altei
întrebări, precizarea din nou a diagnosticului și așa
mai departe, până la stabilirea diagnosticului final.
Acest tip pretinde de fapt de a fi „ideal”, deși
fiecare din primele trei moduri de abordare se
potrivește perfect în anumite situaţii clinice.
58. Studii diagnostice: ipoteza nulă și alternativă.
59. Studii diagnostice: metode de analiză a datelor.
Conținutul celulelor tab. 2x2.
Lista de evaluare a unui articol vizând diagnosticul
Evaluarea relevanţei
 Testul în cauză este oare realizabil în
comunitatea și activitatea mea practică: Da Nu
 Pacienţii sunt similari celor pe care îi întâlnesc
în practica mea, inclusiv pacienţi cu spectru
diferit de gravitate a bolii, precum și alţi
pacienţi care prezintă simptoame similare
dar nu au boala dată: Da Nu
Evaluarea validităţii
 A fost utilizat un test de referinţă rezonabil: Da
Nu
 Rezultatele testului de referinţă nu erau
cunoscute examinatorului: Da Nu
 Datele au fost colectate în prospectivă: Da Nu
 Toţi pacienţii au fost supuși examinării clinice
și testului de referinţă: Da Nu
  Dacă nu, au fost oare pacienţii, nesupuși RP- = (1-sensibilitatea) / specificitatea
testului de referinţă, monitorizaţi riguros și pe INTERPRETARE RP
o durată suficientă de timp, pentru a vă
convinge că nu au boala dată? Da Nu RP Rezultat
˃10 O majorare mare a probabilității bolii
Testul de contingență 2x2 pentru testul diagnostic 5 – 10 O majorare moderată a probabilității
bolii
Boala prezentă Lipsa bolii 2 – 4.9 O majorare mică a probabilității bolii
Testul ”pozitiv” a b 1.1 – 1.9 O majorare minimală a probabilității
Testul ”negativ” c d bolii
1.0 Probabilitatea bolii nu se modifică
Utilitatea 0.5 – 0,9 O micșorare minimală a probabilității
bolii
 Sensibilitatea = a / (a + c) 0.3 – 0.4 O micșorare mică a probabilității bolii
 Specificitatea = d / (b+d) 0.1 – 0.2 O micșorare moderată a probabilității
VP + (Valoarea predictivă pozitivă) = a / (a + bolii
b) VP – (Valoarea predictivă negativă) = d / (c ˂0.1 O micșorare mare a probabilității bolii
+ d)
LR + (raportul de probabilitate pozitiv) = sens
/ (1-spec) LR – (raportul de probabilitate
negativ)= (1-sens) / spec
 Aceste formule pot fi utilizate pentru a evalua
sursa de informaţie secundară. „Sursele
secundare” sunt servicii care apreciază în mod
critic datele din literatura recentă și le prezintă
în formă de rezumat.

60. Studii diagnostice: calcularea și interpretarea

indicilor de Se, Sp, VVP, VPN și altele.

Sensibilitatea: probabilitatea testului pozitiv la

pacienţii cu boala dată.

Sensibilitatea = a / (a + c)

Specificitatea: probabilitatea testului negativ la

pacienţii fără boala dată.

Specificitatea = d / (b+d)
Valoarea predictivă pozitivă = probabilitatea
bolii la pacienţii cu testul pozitiv

Valoarea predictivă negativă = probabilitatea

lipsei bolii la pacienţii cu testul negativ
Valoarea predictivă pozitivă = a / (a+b)
Valoarea predictivă negativă = d / (c+d)
RAPORTURILE DE PROBABILITATE
Raportul de probabilitate pozitiv (RP+) - de câte ori se
majorează probabilitatea bolii în cazul testului pozitiv
RP+ = probabilitatea bolii la un individ cu testul
pozitiv / probabilitatea lipsei bolii la un individ cu
testul pozitiv
Raportul de probabilitate negativ (RP-) - în ce măsură
se micşorează probabilitatea bolii în cazul testului
negativ
RP- = probabilitatea bolii la un individ cu testul
negativ / probabilitatea lipsei bolii la un individ cu
testul negativ
RP+ = sensibilitatea / (1-specificitatea)