Indice

Capitulo 1. Introduccion

1.1 Antecedentes Teorico-Prácticos …………………………………………………………………………………… 3

1.2 Justificación ………………………………………………………………………………………………………………... 5

1.3 Objetivos …………………………………………………………………………………………………………………….. 5

1.4 Proyecciones ……………………………………………………………………………………………………………….. 6

Capítulo 2. Marco Teórico

2.1 Marco Contextual ………………………………………………………………………………………………………… 8

Capítulo 3. Conclusiones y Recomendaciones

3.1 Conclusiones ………………………………………………………………………………………………………………. 23

3.1 Recomendaciones ………………………………………………………………………………………………………. 23

Bibliografía ………………………………………………………………………………………………………………………. 24

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 Capítulo 1
Introducción

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1.1 Antecedentes teorico-prácticos
1.1.1 Antecedentes a nivel Internacional

A nivel mundial la biotecnología ha tenido un impacto positivo en el área de la salud,

especialmente en las ciencias médicas y farmacéuticas. Se ha dado un avance excepcional en
los métodos de diagnóstico y tratamiento de enfermedades y deficiencias genéticas.

En 1919, Karl Ereky, un ingeniero húngaro, acuñó el término biotecnología para describir la
interacción entre biología y tecnología humana. Previó una nueva era de tecnología
fundamentada en la utilización de la biología para transformar materia prima en productos útiles
desde el punto de vista social.

La biotecnología moderna comenzó en los años setenta en el norte de California y, desde

entonces, se ha convertido en una industria mundial. Amgen, fundada en 1980, fue una de las
primeras empresas en hacer realidad las expectativas de este nuevo campo al hacer llegar
medicamentos biotecnológicos a los pacientes.

La industria biotecnológica tiene como base el uso de organismos vivos. La célula es la unidad
básica de vida. Todos los organismos vivos están constituidos por una o más células. Algunos
organismos son unicelulares, como las bacterias y levaduras. Otros, como los seres humanos, son
multicelulares y están compuestos por billones de células. Todas las células tienen procesos
comunes que realizan para poder sobrevivir. La biotecnología aprovecha estos procesos para
elaborar productos con el fin de tratar enfermedades y mejorar la salud.

1.1.2: Antecedentes a Nivel Nacional

En Costa Rica especialmente en la Universidad de Costa Rica (UCR), se ha logrado un desarrollo

notable en el campo de la biotecnología en los últimos años, sobre todo en los sectores agrícola
y de salud pública, tanto a nivel académico como empresarial. Sin embargo, existe una gran
dispersión de esfuerzos y recursos.

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Se han realizado varios estudios para poder darse una idea del avance de nuestro país en este
campo; en los cuales se ha podido observar una alta participación de las mujeres en la
investigación biotecnológica del país, contrario a lo que ocurre en muchos otros países en
desarrollo, donde su representación es aún muy baja, esto puede deberse al acceso de las
mujeres a niveles superiores de educación en Costa Rica.
Otro resultado interesante es el relacionado con la edad de los investigadores principales, donde
se observa una baja participación de recursos humanos jóvenes, menores de 30 años.

En el sector salud nuestro país ha logrado avances muy importantes y significativos, como lo
revelan los bajos índices de mortalidad infantil y de alta expectativa de vida de los habitantes
Como resultado de ese desarrollo, se han generado un gran número de aplicaciones
biotecnológicas en ese sector, que incluyen: estudios de genética humana, citogenética,
diagnóstico molecular de enfermedades, diagnóstico prenatal de anormalidades genéticas,
identificación de microorganismos patógenos, epidemiología del cáncer, producción de nuevos
sueros antiofídicos con técnicas de ADN recombinante, etc.

Costa Rica cuenta con unos 17 centros de investigación pública que aplican técnicas
biotecnológicas en el campo de agricultura, sin embargo el país parece tener varias debilidades
o limitaciones para el desarrollo de la biotecnología farmacéutica en sí, como lo son las pocas
investigaciones en el área que limitan su aplicación a este sector tan importante, al igual que bajo
número de patentes o de aplicaciones industriales y la poca participación del sector industrial
en actividades de investigación del sector público.

En términos de infraestructura, los laboratorios institucionales cuentan con infraestructura de

primera línea, mientras que las empresas grandes con potencial para el desarrollo biotecnológico
no cuentan con infraestructura óptima ni capital para el desarrollo de investigación. La demanda
interna de los productos biotecnológicos es poco sofisticada ya que los clientes desconocen el
potencial de la biotecnología.

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Un aspecto de vital importancia para el desarrollo del área será la creación de un marco legal
adecuado, debido a que este diagnóstico ha mostrado su inexistencia en forma ordenada,
encontrando solo algunos aspectos como la bioseguridad. El desarrollo de este marco legal debe
ser promovido por la misma comunidad biotecnológica con su participación activa, de modo que
se logre un marco regulatorio que permita el crecimiento y la investigación del sector

1.2 Justificación:

Se escogió realizar este trabajo porque es un tema del futuro y del cual aún no se conoce mucho
en nuestro país. Nos parece interesante la creación de nuevos fármacos por medio de la
biotecnología ya que se pueden crear medicamentos novedosos para combatir enfermedades
que atemorizan la salud de muchas personas y de las cuales no se ha tenido suficiente éxito para
tratarlas con los fármacos existentes por el momento. Sin embargo en los últimos 25 años, se ha
logrado sintetizar un amplio número de proteínas las cuales han sido utilizadas en nuevas
terapias y en nuevas alternativas de tratamiento a enfermedades crónicas y que aquejan a la
especie animal. Como profesionales en la salud debemos de velar e informarnos sobre lo que
puede ser de gran ayuda para salvar las vidas de muchas personas.

1.3 Objetivos

1.3.1 Objetivo General:

 Investigar sobre el concepto y las aplicaciones de la biotecnología farmacéutica y
su importancia para la salud humana.

1.3.2 Objetivos Específicos:

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  Analizar los medicamentos existentes en el mundo fabricados por biotecnología
 Informar a la población sobre los nuevos avances biotecnológicos que nos ofrece
la ciencia y de los cuales nos vemos beneficiados todos.
 Determinar la importancia de la creación de nuevos medicamentos para curar
enfermedades hasta el momento incurables.

1.4 Proyecciones:

Al realizar este trabajo queremos informarle a la población sobre los avances biotecnológicos
de la ciencia que llevan a mejorar la calidad de vida de los seres vivos, ya que al crear
medicamentos por medio de la biotecnología, los cuales no son solo para uso humano sino
también veterinario se crea una nueva esperanza ya que ha empezado una nueva era en el
desarrollo de fármacos innovadores, la cual revolucionara la industria farmacéutica a nivel
mundial y conllevara a un gran optimismo en la búsqueda de soluciones a las enfermedades
que aquejan a la humanidad y que aún no tienen cura. Siendo nosotros estudiantes de farmacia
y estando informados de los logros hasta ahora alcanzado, podemos reflejarnos en un futuro el
formar parte de esta valiosa investigación y así contribuir a salvar vidas.

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 Capitulo 2

Marco Teórico

2.1 Marco contextual:

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La biofarmacología o biotecnología farmacéutica es el campo interdisciplinario entre la
farmacología y la biotecnología, considerada una ciencia emergente. Consistente en la obtención
de fármacos de origen biológico (biofarmacéutico) en birreactores.

Una definición de biotecnología aceptada internacionalmente es la siguiente:

“La biotecnología se refiere a toda aplicación tecnológica que utilice sistemas biológicos y
organismos vivos o sus derivados para la creación o modificación de productos o procesos para
usos específicos”

(Convention on Biological Diversity, Article 2. Use of Terms, United Nations. 1992).

Según la Universidad de Ciencias Empresariales y Sociales de Argentina, la biotecnología ha

revolucionado las bases tradicionales de la competencia, en especial en términos de negocios,
regulación sanitaria y fabricación de productos. Las herramientas más avanzadas de
biotecnología molecular se aplican hoy en el sector farmaceutico, y esto permite a los científicos
desarrollar diversos productos biofarmacéuticos como es el caso de las eritropoyetinas, los
factores de crecimiento, anticuerpos monoclonales, interferones y otros.

Albert A, Plaza L (2004), en su artículo del Genoma Humano, indica que la biotecnología es un
área que emplea la biología, química y los procesos relacionados, que enfoca su uso en
agricultura, farmacia, ciencia de los alimentos, ciencias forestales y medicina.

Las aplicaciones de la biotecnología se suelen clasificar como:

 Biotecnología roja: esta se aplica a la utilización de biotecnología en procesos médicos.

Áreas de aplicación:

a) Diagnóstico molecular y biosensores: Detección de marcadores moleculares,

sensibles y específicos, que sean indicadores de alguna característica del estado
fisiológico del cuerpo.
b) Ingeniería celular y de tejidos: Producción de células y tejidos que sustituyan a
aquellos que están degradados.

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 c) Proteínas recombinantes y anticuerpos monoclonales: Utilización de las células
como herramientas para producir fármacos de forma barata y eficiente.
d) Terapia génica: Modificación del material genético de las células, para aumentar,
sustituir, disminuir o silenciar la expresión de ciertos genes, en pos de curar
alguna enfermedad o característica fisiológica no deseada.
e) Nuevos sistemas de administración de fármacos y vacunas: Gracias a la
implantación de la nanotecnología y al avance de la química, disponemos de
nuevas y prometedoras formas de administrar fármacos y vacunas.
f) Genética de poblaciones y farmacogenética: Consiste en el estudio de la
distribución y evolución de la variabilidad genética entre los individuos de una o
varias poblaciones.

 Biotecnología blanca: dedicada a optimizar los procesos industriales, buscando

reemplazar a las tecnologías contaminantes por otras más limpias o amigables con el
ambiente. Básicamente, emplea organismos vivos y enzimas para obtener productos más
fáciles de degradar, y que requieran menos energía y generen menos desechos durante
su producción. es aquella aplicada a procesos industriales.

Un ejemplo de ello es el diseño de microorganismos para producir un producto químico o el

uso de enzimas como catalizadores industriales, ya sea para producir productos químicos
valiosos o destruir contaminantes químicos peligrosos. Su principal objetivo es la creación de
productos fácilmente degradables, que consuman menos energía y generen menos
deshechos durante su producción.

 Biotecnología verde: es la biotecnología aplicada a procesos agrícolas. Se espera que la

biotecnología verde produzca soluciones más amigables con el medio ambiente que los
métodos tradicionales de la agricultura industrial.

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  Biotecnología azul: se ocupa de la aplicación de métodos moleculares y biológicos a los
organismos marinos y de agua dulce. Esto implica el uso de estos organismos, y sus
derivados, para fines tales como aumentar la oferta de productos del mar y la seguridad,
el control de la proliferación de microorganismos nocivos transmitidos por el agua y el
desarrollo de nuevos medicamentos.

La biotecnología posibilita la emergencia de productos y procesos y el mejoramiento sustancial

de bioprocesos ya tradicionales en Ia industria farmacéutica, se estima que un 20% de los
productos farmacéuticos estarían potencialmente afectados por las nuevas biotecnicas. Esa
aparicion de nuevos procesos y de toda una nueva gama de productos farmaceuticos puede
significar una reducción en costos de producción de compuestos ya utilizados, la apertura de
nuevos mercados y la extension de otros ya existentes (a partir de una drástica disminucion de
precios).

En el ámbito nacional e internacional, diversas enfermedades infecto-contagiosas emergentes y

reemergentes enfatizan la necesidad de contar con medidas preventivas (vacunas) que se
adapten a una gran variedad de personas a fin de evitar en ellas efectos adversos o la falta de
protección contra microorganismos patógenos. En consecuencia a tales necesidades, surge la
línea de investigación para el desarrollo y evaluación de vacunas. Por esto se enfoca el estudio a
la búsqueda y caracterización de nuevos antígenos para el enriquecimiento de formulaciones ya
existentes o el desarrollo de nuevas vacunas, ya sean convencionales o recombinantes.

La línea de investigación en el desarrollo y análisis de fármacos es una estrategia para atender

las demandas prioritarias de los sectores de salud humana, a través del desarrollo de nuevas
alternativas terapéuticas y del análisis farmacocinético, toxicológico y de bioequivalencia para
medicamentos ya existentes.

Las estrategias en desarrollo de opciones terapéuticas y fármacos incluyen: campos

electromagnéticos para el tratamiento de cáncer, prospectos de fitofármacos para el tratamiento
de obesidad y diabetes, elicitores (estimuladores) de péptidos antimicrobianos contra

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infecciones de la piel y por ultimo péptidos antimicrobianos naturales y mejorados por diseño
racional contra patógenos de prioridad en salud pública nacional/internacional.

Existen dos adelantos producidos en la década de los setenta que han sido clave para el desarrollo
de los fármacos biotecnológicos: la tecnología del ADN recombinante y la del hibridoma. Gracias
a la primera se puede aislar, manipular e introducir un fragmento de ADN dentro de otro
organismo, mientras que la técnica del hibridoma permite producir anticuerpos monoclonales.

En las últimas décadas la tecnología de recombinación del ADN también conocida como
ingeniería genética, o más acertadamente recombinación genética in vitro, ha revolucionado la
biología. El campo de la salud es uno de los más beneficiados con el desarrollo de esta tecnología.
Las investigaciones que se realizan en este área están enfocadas al diagnóstico oportuno de
enfermedades, así como su posible tratamiento a través de la terapia con moléculas
recombinantes e introducción de genes.

Un hibridoma es la unión de dos células: un linfocito enfermo y un linfocito sano. Recordemos

que los linfocitos son los glóbulos blancos que producen anticuerpos, es decir, que en lugar de
eliminar a los microbios literalmente comiéndoselos, como hacen otros glóbulos blancos de la
sangre, llamados, por esa razón, fagocitos, los eliminan neutralizándolos a base de anticuerpos,
también llamados inmunoglobulinas o gammaglobulinas.

Un medicamento biotecnológico es aquel que necesita para su fabricación la intervención de

organismos vivos o que proceden de extractos de ellos. Se les denomina de esta forma para
diferenciarlos de los medicamentos que se obtienen mediante síntesis química. Dentro de los
medicamentos biotecnológicos se encuentran las vacunas, los derivados sanguíneos, las
hormonas e interferones.

Estos medicamentos son una alternativa terapéutica para muchas enfermedades que hasta el
momento no tenían tratamiento. Sin embargo en la actualidad su uso mayoritario está enfocado
en dos áreas: la oncología y la reumatología. Un ejemplo de su utilización para el tratamiento del
cáncer es el uso de anticuerpos monoclonales o proteínas de fusión con personas que no han
respondido a varias líneas de quimioterapia; por otra parte en el tratamiento de enfermedades

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inflamatorias articulares los medicamentos biotecnológicos ralentizan y, algunas veces, detienen
el daño anatómico articular, sobre todo si se usan de forma precoz.

Miriam Palomar Bonet (2008), indica sobre los medicamentos biotecnológicos:

Todos ellos se clasifican en tres grupos: el primero está formado por proteínas que son casi
idénticas a las que se encuentran en el organismo, otro grupo está formado por
anticuerpos monoclonales, también similares a los que se producen en el organismo pero
diseñados para actuar sobre una diana específica. Por último, el tercero está constituido
por proteínas de fusión, las cuales están basadas en receptores naturales. El modo de
actuación de los medicamentos no es común para todos, es más, los posibles mecanismos
de acción son teóricamente infinitos.

En la actualidad hay un debate sobre los biosimilares, que son versiones de medicamentos
biotecnológicos que presentan el mismo mecanismo de acción y pretenden ser usados para las
mismas indicaciones terapéuticas que el medicamento innovado, es decir, que serían parecidos
a lo que son los genéricos para los medicamentos de síntesis química pero tienen diferencias, ya
que hay que las moléculas que componen los medicamentos biotecnológicos son mucho más
grandes que las de un fármaco tradicional y, por tanto, es mucho más difícil caracterizar toda la
estructura, sobre todo por su conformación tridimensional. Es por ello por lo que nunca se puede
estar totalmente seguro de haber conseguido copiar exactamente la molécula y se necesitarán
estudios clínicos para comprobar la eficacia y la seguridad de los biosimilares.

Dentro de los biotecnológicos hay un grupo de medicamentos denominados de terapia avanzada,

que son aquellos que están basados en genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos
(ingeniería tisular). En la primera se usan vectores, generalmente virus, para introducir genes en
las células del paciente. En el caso de la terapia celular se administran células, normalmente del
propio individuo, que, mediante procesos de expansión y diferenciación, pueden suplir carencias
del sujeto. Por último la ingeniería tisular consiste en desarrollar tejidos. Este subgrupo de
medicamentos biológicos se diferencia de los demás en que se administran directamente seres
vivos (células o virus) en el organismo del paciente.

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Como datos destacados en esta área y algunos ya mencionados, la biotecnología ha generado
más de 200 nuevos productos terapéuticos y vacunas, entre ellos, productos para tratar el
cáncer, la diabetes, el VIH/SIDA y los trastornos autoinmunes. La mayor parte de estos productos
son proteínas terapéuticas.

¿En qué se diferencian los medicamentos biotecnológicos de otros medicamentos?

Un medicamento es una sustancia terapéutica que se utiliza para tratar, prevenir o curar
enfermedades. El tipo de medicamento más conocido es un compuesto químico que se incluye
en una píldora, una tableta o una cápsula. Algunos ejemplos son la aspirina y otros analgésicos,
los antibióticos, los antidepresivos o los fármacos para la presión arterial. Este tipo de
medicamento se denomina también de “moléculas pequeñas”, ya que el principio activo tiene
una estructura química y un tamaño pequeño en comparación con otras moléculas grandes y
complejas, como las proteínas. Estos medicamentos de moléculas pequeñas pueden ser
sintetizados por los químicos en un laboratorio y la mayoría de este tipo puede tomarse por vía
oral en forma sólida o líquida.

Los medicamentos biotecnológicos son moléculas grandes similares o idénticas a las proteínas y
otras sustancias complejas de las que depende el cuerpo para mantenerse sano. Se preparan
empleando microbios o líneas celulares que se modifican genéticamente para producir la
molécula deseada. Los medicamentos biotecnológicos deben inyectarse o infundirse en el
organismo para evitar que su compleja estructura se degrade durante la digestión, lo que
ocurriría si se administraran por vía oral. En general, cualquier medicamento elaborado por
organismos vivos o derivado de estos se considera un tratamiento biotecnológico o biológico.

¿Cómo funciona la ingeniería genética?

La ingeniería genética es el pilar de la biotecnología moderna. Se basa en herramientas

científicas, desarrolladas en las últimas décadas, que permite a los científicos fabricar moléculas
que son demasiado complejas para sintetizarlas por métodos puramente químicos. Esto ha dado
lugar a nuevos tipos importantes de tratamientos, como las proteínas terapéuticas; así como las
que se utilizan para sustituir o incrementar las proteínas que los pacientes producen de forma

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natural, en particular cuando los niveles de la proteína natural son bajos o están ausentes debido
a una enfermedad. Las proteínas terapéuticas pueden utilizarse para tratar enfermedades como
el cáncer, los trastornos de la sangre, la artritis reumatoide, las enfermedades metabólicas y las
enfermedades del sistema inmunitario.

Los anticuerpos monoclonales son una clase específica de proteínas terapéuticas diseñadas para
interactuar con invasores externos, o con células cancerosas, a través del sistema inmunitario.
Los anticuerpos terapéuticos pueden dirigirse e inhibir proteínas y otras moléculas del organismo
que contribuyen a la enfermedad. Los pepticuerpos son proteínas obtenidas por ingeniería
genética que tienen atributos tanto de péptidos como de anticuerpos, pero se diferencian de
ambos.

Las vacunas estimulan el sistema inmunitario para que proporcione protección, principalmente
contra los virus. Las vacunas tradicionales utilizan virus muertos o debilitados para “preparar” al
organismo para que ataque al virus real. La biotecnología permite crear vacunas recombinantes
basadas en los genes virales. Estos nuevos modos de tratamiento proporcionan a quienes
desarrollan fármacos más opciones para determinar la mejor forma de combatir una
enfermedad. Sin embargo, la investigación y desarrollo (I+D) biotecnológicos, al igual que la I+D
farmacéuticos, son procesos prolongados y exigentes, con muchos obstáculos que es necesario
superar para tener éxito.

Se emplea también la tecnología del ADN recombinante para obtener diversas pruebas
diagnósticas de enfermedades, como hepatitis y SIDA. En realidad, los científicos suelen utilizar
antígenos de proteínas recombinantes como reactivos diagnósticos en análisis de
inmunoabsorción ligado a enzimas (ELISA) para detectar agentes infecciosos, como el
responsable del síndrome respiratorio agudo grave (SRAG).

¿Cómo se descubren y se desarrollan los medicamentos biotecnológicos?

El primer paso para tratar cualquier enfermedad es determinar qué es lo que la causa. Es
necesario responder a varias preguntas para comprender lo que se necesita para buscar nuevos
tipos de tratamientos.

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  ¿Cómo contrae una persona la enfermedad?
 ¿Qué células se ven afectadas?
 ¿Está causada la enfermedad por factores genéticos? Y en ese caso, ¿qué genes están
activados o desactivados en las células enfermas?
 ¿Qué proteínas están presentes o ausentes en las células enfermas en comparación con
las células sanas?
 Si la enfermedad es causada por una infección, ¿cómo interactúa el microorganismo
infeccioso con el organismo?

Las herramientas para responder a estas preguntas están diseñadas para descubrir las raíces
moleculares de las enfermedades y destacar las diferencias fundamentales entre las células sanas
y las enfermas. Los investigadores utilizan con frecuencia varios enfoques para crear una imagen
detallada del proceso de la enfermedad.

Una vez que empieza a aparecer la imagen, pueden pasar años hasta saber cuáles de los cambios
asociados con la enfermedad son los más importantes. Al determinar qué defectos moleculares
están realmente relacionados a la enfermedad, los investigadores pueden identificar las mejores
dianas para nuevos medicamentos. En algunos casos, es posible que ya exista un medicamento
dirigido contra la mejor diana de la enfermedad, y el objetivo sería desarrollar un nuevo fármaco
que conlleve otras ventajas.

Algunas herramientas que ayudan a los investigadores a obtener información sobre cómo se
desarrolla una enfermedad son cultivos celulares, estudios en especies cruzadas, la
bioinformática, marcadores biológicos y la proteómica.

Se debe seleccionar una diana, esto se refiere a la molécula específica del organismo sobre la que
un medicamento está diseñado para actuar. Una clave en el descubrimiento de un fármaco es si
se debe incidir sobre la diana utilizando una molécula química pequeña o una molécula biológica
grande. Ambos tienen ventajas y desventajas. Las moléculas pequeñas pueden diseñarse de
forma que atraviesen las membranas celulares y penetren en las células, lo que permite utilizarlas
contra dianas que están en el interior de las células. Algunas también son capaces de atravesar

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la barrera hemato-encefálica y permiten tratar trastornos psiquiátricos y otras enfermedades
cerebrales.

Los compuestos biológicos por lo general no son capaces de atravesar las membranas celulares
ni de llegar al cerebro. Su uso se limita en gran medida a las dianas presentes en la superficie
celular o que circulan fuera de las células. Las moléculas pequeñas suelen tener una buena
especificidad por su diana, pero los anticuerpos terapéuticos tienden a mostrar una especificidad
extremadamente alta. La mayoría de las moléculas grandes permanecen durante más tiempo en
el organismo, lo que reduce la frecuencia con la que es necesario administrarlas.

Una vez que se ha identificado la diana, el siguiente paso es identificar un fármaco que actúe de
la forma deseada sobre la diana. Si los investigadores deciden utilizar un compuesto químico, se
suele usar una tecnología conocida como selección de fármacos. Mediante el uso de sistemas
automatizados, los científicos pueden probar rápidamente miles de compuestos para determinar
cuáles interfieren con la actividad de la diana. Después se pueden realizar pruebas adicionales
con los compuestos más potentes para encontrar el compuesto con mayores posibilidades de
convertirse en fármaco.

Los tratamientos biológicos, en cambio, se diseñan por medio de la ingeniería genética. Si el

objetivo es suministrar una proteína deficiente o ausente, se utiliza el gen de dicha proteína para
crear una versión recombinante de la proteína que pueda administrarse a los pacientes. Si el
objetivo es bloquear la proteína diana con un anticuerpo, uno de los métodos más utilizados es
exponer a ratones transgénicos a la diana con el fin de inducir su sistema inmunitario a generar
anticuerpos contra dicha proteína.

A continuación, se extraen las células que producen esos anticuerpos específicos y se manipulan
para crear una nueva línea celular. Los ratones que se utilizan en este proceso están
genéticamente modificados para que generen anticuerpos humanos, lo cual reduce el riesgo de
reacciones alérgicas en los pacientes.

Una vez que se ha identificado un fármaco candidato prometedor, debe someterse a gran
cantidad de pruebas antes de que sea posible estudiarlo en seres humanos. Se llevan a cabo un

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gran número de estudios de seguridad con líneas celulares genéticamente modificadas para que
expresen genes que con frecuencia son responsables de los efectos secundarios.

Si el fármaco candidato no presenta problemas importantes de seguridad en los estudios

preclínicos, los investigadores pueden solicitar la autorización de las autoridades de salud para
realizar ensayos clínicos en seres humanos. La investigación clínica tiene tres fases, y el fármaco
debe satisfacer los criterios de éxito en cada una de ellas antes de pasar a la siguiente.

Fase 1. Pruebas en 20 a 80 voluntarios sanos y, en ocasiones, pacientes. Los objetivos principales

son evaluar la seguridad y la tolerabilidad, y explorar cómo se comporta el fármaco en el
organismo (cuánto tiempo permanece en el organismo, qué cantidad de fármaco alcanza la
diana, etc.).

Fase 2. Estudios en aproximadamente 100 a 300 pacientes. Los objetivos son evaluar si el fármaco
parece ser eficaz, seguir investigando su seguridad y determinar la dosis óptima.

Fase 3. Estudios a gran escala con 500 a 5,000 pacientes o más, en función de la enfermedad y
del diseño del estudio. Con frecuencia se necesitan ensayos muy grandes para determinar si un
fármaco puede evitar resultados nocivos para la salud. El objetivo es comparar la eficacia, la
seguridad y la tolerabilidad del fármaco candidato con las de otro fármaco o con un placebo.

Si el fármaco candidato muestra beneficios claros y riesgos aceptables en la fase 3, la empresa

puede presentar una solicitud a las autoridades para que aprueben la
comercialización del fármaco. En Estados Unidos, la Administración de Alimentos y
Medicamentos evalúa los medicamentos nuevos. En la Unión Europea, la Agencia Europea de
Medicamentos se ocupa de esta tarea. Los órganos reguladores revisan los datos de todos los
estudios y deciden si los beneficios que proporciona el medicamento superan los posibles riesgos
que pueda tener.

Las empresas pueden seguir realizando ensayos clínicos con un medicamento aprobado para
determinar si funciona en otras afecciones específicas o en otros grupos de pacientes, y las
autoridades de salud también pueden requerir ensayos adicionales. Estos ensayos se conocen

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como estudios de fase 4. El proceso completo de desarrollo de un fármaco dura, en promedio,
10-15años.

¿Cómo se fabrican los medicamentos biotecnológicos?

El proceso de fabricación consta principalmente de cuatro pasos:

 Producción de la línea celular maestra que contiene el gen que permite fabricar la
proteína deseada.
 Cultivo de grandes cantidades de células que producen la proteína.
 Aislamiento y purificación de la proteína.
 Preparación del tratamiento biológico para su uso en pacientes.

Algunos tratamientos biológicos pueden fabricarse en bacterias comunes, como E coli. Otros
requieren líneas celulares de mamíferos, como los hámsters. Esto se debe a que muchas
proteínas tienen características estructurales que solo pueden crearse en células de mamíferos.

Algunas enfermedades se han visto beneficiadas por esta nueva área como por ejemplo los
trastornos autoinmunes, que aparecen cuando el sistema inmunológico de una persona
reacciona en exceso y ataca a las proteínas, células y tejidos del organismo, lo que suele provocar
inflamación. Los biólogos han descubierto que el factor de necrosis tumoral (TNF) desempeña
una función importante en la regulación de la inflamación. Los investigadores saben también que
en trastornos autoinmunes tales como la artritis reumatoide, la psoriasis, la artritis psoriásica, la
artritis idiopática juvenil y la espondilitis anquilosante se produce una cantidad excesiva de TNF;
por lo que las empresas biotecnológicas han trabajado para desarrollar medicamentos que
inhiben la actividad del TNF.

Ventajas de la biotecnología

 Proporciona mejoras en la nutrición permitiendo introducir vitaminas y proteínas

adicionales en alimentos así como reducir los alérgenos y toxinas naturales.

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  Evita la racemización del producto, de manera que se obtiene una elevada cantidad de
producto más fácilmente purificable de los productos similares y por tanto el proceso
consigue aumentar el rendimiento y bajar los costos.

 La obtención de compuestos prácticamente imposibles de obtener por cualquier otra vía

como muchas de las proteínas recombinantes.

 La participación conjunta de profesionales de formaciones diversas, lo que permitirá

sumar capacidades, integrando el uso de técnicas moleculares, físicas, químicas y análisis
matemático.

 Ofrece más y mejores opciones sanitarias a los pacientes, las pruebas diagnósticas y
tratamientos nuevos e innovadores modifican el modo en que se previenen algunas
enfermedades humanas y en que se tratan otras.

 Permite la medicina personalizada, que propone tratar la enfermedad de un paciente en

función de sus características concretas, como edad, sexo, talla, peso, alimentación,
genética y ambiente.

Riesgos de la biotecnología

 Inconvenientes por su alto costo de fabricación, lo que deriva en un precio más elevado
para los consumidores. Por ello se limita el tratamiento con medicamentos
biotecnológicos a determinados pacientes de enfermedades específicas.

 Su seguridad, ya que al ser moléculas grandes pueden producir alteraciones de la

inmunidad, causando infecciones y otras complicaciones a largo plazo. Debido a esta
reacción inmunológica se suelen administrar junto con otro medicamento (metotrexato)

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 que reduce esta posibilidad, por sus efectos inmunosupresores e inhibidores de
proteínas.
 La biotecnología aplicada a la industria farmacéutica

Antibioticos

Algunos antibióticos inhiben la síntesis de la pared celular de las bacterias, otros interfieren en la
síntesis de proteínas de las bacterias; entre ellos destacan la estreptomicina y las tetraciclinas. El
antibiótico pionero fue la penicilina, que revolucionó el tratamiento de las infecciones, como la
neumonía y la tuberculosis, y su producción, a partir de hongos, constituyó la primera aplicación
de la biotecnología a la industria farmacéutica. En 1938 Howard Florey y Ernst Chain aislaron la
penicilina a partir del hongo y realizaron los experimentos claves en ratones; actualmente, la
mayoría de los antibióticos, denominados "naturales", se obtienen a partir de los
microorganismos que los producen.

La investigación de los antibióticos se centra en comprender su mecanismo de acción para

construir derivados artificiales que sean más eficaces. Este tipo de antibióticos se denominan
“antibióticos semisintéticos”. Estos son extraídos de microbios y luego mejorados en el
laboratorio, tal es el caso de la ampicilina, que surge de la modificación química de la penicilina.
Finalmente, algunos antibióticos, como las sulfamidas, son fabricados enteramente en el
laboratorio y por eso son llamados "antibióticos sintéticos".

Vitaminas

La producción de vitaminas en algunos casos se sintetizan artificialmente; sin embargo, otras

(B12, riboflavina) son demasiado complicadas para su síntesis química y se obtienen a partir de
cultivos de microorganismos.

Ejemplos de medicamentos biotecnológicos:

- Praluent

El medicamento de Sanofi y Regeneron Pharmaceuticals ofrece una nueva opción para

millones de enfermos con riesgo elevado de enfermedades cardíacas para combatir

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 el colesterol que atasca las arterias. Bautizado como Praluent, este medicamento
inyectable es el primero de una nueva clase de fármacos biotecnológicos que utilizan un
nuevo enfoque para reducir el colesterol negativo (LDL).

La FDA aprobó Praluent para dos grupos de enfermos con el mayor riesgo de problemas
cardíacos:

1) Con colesterol LDL anormalmente elevado a causa de una condición heredada

2) Con colesterol elevado y antecedentes de ataques cardíacos, apoplejía, dolores de pecho y

condiciones afines

Sanofi calcula que esos grupos representan de 8 a 10 millones de pacientes en Estados

Unidos. Sin embargo, los expertos dicen que se necesitan más estudios para determinar si
la capacidad de Praluent para disminuir el colesterol se traduce efectivamente en menos
problemas cardíacos y muertes.

- Insulina Glargina

La insulina glargina se usa para tratar la diabetes tipo 1 y tipo 2. En los pacientes con
diabetes tipo 1, la insulina glargina debe usarse con otro tipo de insulina (una insulina de
acción corta). En los pacientes con diabetes tipo 2, la insulina glargina también puede
usarse con otro tipo de insulina o con medicamento(s) oral(es) para la diabetes. La insulina
glargina es una versión artificial de la insulina humana de acción prolongada. La insulina
glargina actúa reemplazando la insulina que produce normalmente el cuerpo y ayudando
a pasar el azúcar de la sangre a otros tejidos del cuerpo, donde se usa para obtener energía.
También evita que el hígado produzca más azúcar.

La presentación de la insulina glargina es en una solución (líquido) que se inyecta por vía
subcutánea (debajo de la piel). Se inyecta una vez al día. Se Debe usar la insulina glargina a
la misma hora todos los días

- Nimotuzumab:

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 Es un fármaco antitumoral, CIMAher, es una inmunoglobulina humanizada, de isotipo IgG1
que reconoce una secuencia situada en el dominio externo del receptor del EGF humano,
CIMAher, bloquea la unión del EGF al receptor de EGF, inhibe la activación de la actividad
tirosina-quinasa del receptor inducida por la unión del EGF e Inhibe el crecimiento tumoral
en modelos de tumores humanos xenoinjertados en ratones inmunodeficientes y atímicos.
CIMAher posee un potente efecto anti-angiogénico in vitro e in vivo inhibiendo la
producción de factores pro-angiogénicos como el factor de crecimiento del endotelio
vascular y tiene una importante propiedad pro-apoptotica en experimentos in vivo.
CIMAher induce una respuesta anti tumoral objetiva. En combinación con Radioterapia la
respuesta objetiva se incrementa y no se observaron evidencias de toxicidad clínica severa.
Es producido por el Centro de Inmunología Molecular. Se trata de una solución inyectable
estéril para usar por vía intravenosa, indicada en el tratamiento de tumores de cabeza y
cuello en estadios avanzados en combinación con radioterapia y/o quimioterapia.
Tratamiento de astrocitoma de alto grado de malignidad como monoterapia en niños
refractarios a tratamiento oncoespecífico y de glioblastoma multiforme en combinación
con radioterapia en pacientes adultos y en el tratamiento de tumores de esófago.

Por todos estos avances en este campo de la biotecnología se ha popularizado el concepto de

“patente génica” por el que los investigadores o corporaciones biomédicas registran sus
descubrimientos para poder comercializarlos en exclusiva durante un tiempo y así amortizar sus
enormes también inversiones.

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 Capítulo 3

Conclusiones y Recomendaciones:

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3.1 Conclusiones:

 Se aprendió sobre la biotecnología, la biofarmacología y como benefician estas técnicas

en la mejora del tratamiento a los pacientes.
 Se conoció sobre las aplicaciones de la biotecnología en la fabricacion de productos de
uso farmaceutico y su trascendencia en temas de salud humana
 Se estudiaron las técnicas empleadas en la fabricacion de medicamentos biotecnologicos
 Se investigo sobre los productos ya fabricados con esta técnica disponibles en el mercado
y sus usos en clínica.

3.2 Recomendaciones:

 Resulta de vital importancia el estudio de estas nuevas tecnologías de fabricacion de

medicamentos, las cuales resultan beneficiosas para la poblacion, creando medicamentos
mucho mas eficaces para el tratamiento de enfermedades, principalmente las de gran
incidencia como la diabetes.
 Implementar el uso de la biotecnología en la creación de nuevos productos
farmacéuticos, de manera que al fomentarse su uso en la creacion de productos mas
adecuados a la enfermedad que padece, se mejore la calidad de vida de los pacientes.

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Bibliografía

 La biotecnología aplicada a la industria farmacéutica | La guía de Biología

http://biologia.laguia2000.com/hongos/la-biotecnologia-aplicada-a-la-industria-
farmaceutica#ixzz3hOWzhuRT.
 Amgen Inc.
 Centro Nacional de Información Biotecnológica (NCBI): http://www.ncnbi.nlm.nih.gov.
 http://www.centrobiotecnologia.cl/index.php/que-es-la-biotecnologia.
 ArgenBio: Consejo Argentino para la Información y el Desarrollo de la Biotecnología
 Arnold Berk, Harvey Lodish (2004) “Biología celular y molecular” Editorial Panamericana,
5º edición, 238.
 Fernando De Mora, Rosa Torres (2010) “Medicamentos derivados de la biotecnología
¿Qué son? Una perspectiva farmacológica e histórica”. Diagnóstico, volumen 49 número
4-octubre-diciembre-2010.

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