Sunteți pe pagina 1din 4

OPINIE

În atenția,
Casei Naționale de Asigurări de Sănătate a României;
Ewopharma, compania distribuitoare a deținatorului autorizației de punere pe piață a DCI
Nusinersen în România,

Subsemnații, bolnavi adulți de atrofie musculară spinală, având ca reprezentant al adulților


pe Baban Ionuț Marius la întâlnirea dintre CNAS și Ewopharma din data de 16.10.2019, întâlnire
ce a avut ca subiect eficientizarea din punct de vedere a rentabilității pentru ambele părți a
programului de administrare a tratamentului cu Spinraza, dar în același timp ca și toți pacienții să
aibă cât mai curând acces la tratament, dorim să vă aducem la cunoștință și opinia noastră
referitor la subiectul acestei întâlniri.
Mai întâi, însă, credem că este necesară o privire sumară de ansamblu asupra contextului
general foarte complex, din multe puncte de vedere, în care se derulează programul de
administrare a tratamentului și care, credem noi, influențează negativ derularea programului și
întârzie accesul la tratament al tuturor adulților precum și a unor copii.
CNAS, deși responsabilă cu derularea programelor de sănătate curative, inclusiv cele pentru
boli rare, își desfășoară activitatea în acest sens într-o strânsă interdependență de alte instituții cu
care trebuie să colaboreze pentru a pune în practică programul de administrare a tratamentului cu
Spinraza, instituții care, la rândul lor, au și ele un anumit grad de autonomie și interdependențe,
precum și o agendă de activități prioritizate în funcție de interesele proprii.
Așa se face că au apărut mult mai târziu spitale pentru adulți care și-au exprimat dorința să
devină centre de administrare, comparativ cu centrele pentru copii care au început administrarea
încă din octombrie 2018. În paralel, tensiunile politice din România din ultimul an au întârziat
aprobarea bugetului pentru 2019 până în luna martie. Aceleași tensiuni politice au afectat în mod
direct și conducerea CNAS, funcția de președinte a acestei instituții fiind ocupată de trei
persoane în mai puțin de un an, fiecare dintre aceste persoane cu viziuni și agende diferite. Ca o
scurtă paranteză, trebuie subliniat că nici viitorul context politic nu ar aduce mai multă stabilitate
și predictibilitate activităților CNAS.
Revenind la buget, aproape tot bugetul CNAS este alimentat prin alocările anuale de la
bugetul de stat și prin rectificări. Această rigiditate cronologică a finanțării alături de prețul
exorbitant al Spinraza, dar mai ales lipsa unui registru cât mai exact al bolnavilor cu AMS,
afectează foarte mult programul AMS făcând imposibil un management coerent și țintit strict pe
dreptul la sănătate al tuturor pacienților.
Ba mai mult, în paralel, CNAS trebuie să asigure pacienților AMS și standardele de îngrijire
convenite la nivel mondial, standarde fără de care tratamentul cu Spinraza are o eficiență mult
diminuată, iar din lipsa eficienței așteptate a tratamentului, pacienții riscă să fie scoși de la
tratament după perioada de timp menționată în protocolul terapeutic. Această situație s-ar putea
traduce foarte ușor într-o risipă a banului public, dar în special într-o neglijență față de scopul
primordial al acestui program de tratament, îmbunătățirea sănătății pacientului!
Așa cum se poate observa din tabloul general prezentat mai sus, noi, adulții cu AMS,
considerăm că CNAS este depășit de situație și îi este imposibilă fluidizarea mecanismelor
birocratice, atât în interiorul propriei instituții dar mai ales în colaborarea cu celelalte instituții.
Pe de altă parte, așa cum s-a afirmat și la întâlnirea din 16.10.2019, taxa clawback este unul
dintre impedimentele importante ale negocierii prețului din punctul de vedere al
Evopharma/Biogen. Totuși, știut fiind faptul că legea clawback este o lege care se aplică unui
spectru larg al produselor farmaceutice, credem că actualizarea acestei legi la cerințele actuale
ale pieței ar presupune o dezbatere publică ce s-ar întinde pe o perioadă foarte lungă de timp, fapt
care ar întârzia iarăși accesul tuturor pacienților la tratament.
Ca o rezolvare provizorie a blocajului actual, am aflat cu interes de propunerea dlui Dr.
Bogdan George Drăgulănescu, director medical al Ewopharma, din minuta din data de
03.12.2018, postată pe site-ul ms.ro, a întâlnirii care a avut ca temă dezbaterea Programelor
naționale de sănătate pentru anii 2017 și 2018. Și cu atât mai mult credem că este binevenită
această propunere văzând că Ewopharma a avut deja deschiderea și disponibilitatea de a susține
financiar, prin sponsorizări, specializarea în străinătate a medicilor pediatri care își desfășoară
activitatea profesională în centrele de administrare a tratamentului pentru copii, precum și alte
donații către spitale, așa cum reiese din lista declarațiilor de sponsorizare pe 2018 afișată pe site-
ul anm.ro.
Plecând de la aceste premise, credem că ar fi oportun ca CNAS să asigure bugetul pentru
tratamentul simultan al tuturor pacienților aflați în evidența CNAS în momentul de față, la prețul
actual al unei fiole Spinraza, evitând astfel pierderea timpului cu liste de prioritizare, iar în
același timp, ca o soluție indirectă de reducere a cheltuielilor pentru CNAS per total în cadrul
PNS P6.24 pentru AMS, credem că ar fi la fel de oportun ca Ewopharma/Biogen să asigurare
pacienților și medicilor din centrele de administrare pentru copii și adulți sprijinul informațional,
logistic dar mai ales financiar pentru tot ce ține de pachetul standardelor de îngrijire, pachet
auxiliar absolut necesar tratamentului cu Spinraza.
Mai exact, acest pachet pentru standardul de îngrijire ar trebui să includă, printre altele,
aparatura necesară fiecărui caz în parte, conform recomandărilor medicale, precum și
consumabilele. De asemne, știută fiind importanța kinetoterapiei și a altor metode de recuperare
pentru eficientizarea tratamentului cu Spinraza, dar mai ales faptul că familiile care se îngrijesc
de un bolnav AMS au o situație financiară care nu le-ar putea permite asigurarea serviciilor unor
kinetoterapeuți competenți pentru recuperarea bolnavilor AMS, credem că este de o stringentă
necesitate ca Ewopharma/Biogen să asigure pacienților și aceste servicii prin consiliere,
intermediere, dar mai ales finanțare.
Bineînțeles, suntem informați că în momentul de față pacienții AMS pot beneficia gratuit de
un număr de programări la diferite centre de recuperare neuromotorie din țară, dar aceste
programări nu pot suplini necesarul zilnic al activităților de recuperare pentru eficientizarea la
maxim a tratamentului. Cu atât mai mult, dependența de aceste centre pentru a beneficia de
recuperare poate interfera negativ cu interesele familiale ale unor pacienți, amânând perioadele
de recuperare. Totuși, pentru că știm că este necesar ca pacienții să meargă periodic și în centre
de recuperare, recuperarea la domiciliu având și ea limitele ei, credem că Ewopharma/Biogen ar
trebui să creeze o rețea de centre de recuperare (de stat și/sau private), încheind contracte de
colaborare pentru specializarea și înzestrarea acelor centre cu tot ce este necesar pentru
recuperarea eficientă a pacienților AMS.
Totodată, având în vedere rigiditatea disponibilităților bugetare ale CNAS pentru situațiile
critice ale copiilor cu tipul 1, pentru care fiecare zi pierdută în hățișul birocratică poate însemna
chiar pierderea vieții, Ewopharma/Biogen ar putea asigura cele patru doze de încărcare în mod
compasional, ca donație, urmând ca apoi, pentru următoarele doze, CNAS să includă respectivul
pacient în schema proprie de bugetare. Prin această metodă Ewopharma/Biogen ar oferi iarăși,
indirect, CNAS-ului o reducere substanțială pentru cheltuielile anuale, totale, aferente PNS
pentru AMS. De asemeni, această soluție ar putea veni și în ajutorul copiilor cu tipul 0, în cazul
în care în viitorul apropiat va fi posibilă și anticiparea diagnosticului lor înainte să își piardă viața
imediat după naștere.
Credem că este neapărat necesar ca aceste doze să fie donate compasional, pentru că altfel,
CNAS, din cauza rigidității alimentării bugetare, nu va face altceva decât să ia din banii destinați
pacienților de pe lista de așteptare, amânându-le inițierea, doar ca să dea prioritate cazului critic
de tip 1 sau 0 care își poate pierde viața. Această situație va aduce tensiune și discuții
contradictorii în comunitatea pacienților cu AMS, pentru că, vrem, nu vrem, copiii cu tipul 1 și 0
vor apărea mereu în următorii ani, fără, neapărat, o ciclicitate prin care CNAS să poată face
previziuni bugetare astfel încât să nu blocheze inutil bani foarte necesari pentru celelalte
programe ale altor boli.
Ar mai trebui găsită o soluție și pentru bolnavii al căror debut al bolii apare tardiv și fără
severitate, dar înclinăm să credem că acești bolnavi pot aștepta aprobările de buget anuale sau
rectificările de buget, astfel încât să fie adăugați în programul de tratament direct de CNAS,
imediat ce apar noi alocări de fonduri.
Acceptând aceste propuneri, credem că ambele părți vor putea ieși în câștig: mai întâi CNAS
va fi degrevată cât se poate de mult de organizarea și cheltuielile cu standardele de îngrijire,
contribuind doar cu asigurarea bugetului tratamentului simultan pentru toți pacienții actuali (64
copii deja inițiați, 46 adulți neinițiați, precum și alți 31 copii încă neinițiați, conform celor
afirmate la întâlnirea din 16.10.2019), urmând ca la alocările ulterioare de buget sau rectificări să
fie făcute actualizări ale numărului de pacienți, precum și punerea la dispoziție a unei rețele de
centre de administrare a tratamentului optimizate geografic în interesul pacienților, bineînțeles,
asigurându-se ca fiecare dintre aceste centre pot organiza echipele multidisciplinare de medici.
În același timp, Ewopharma/Biogen va beneficia prin inițierile simultane ale tuturor
pacienților rămași pe lista de un volum financiar consistent, oferind în schimb pachetul pentru
standardele de îngrijire așa cum a fost descrise sumar mai sus. Credem că Ewopharma/Biogen s-
ar putea ocupa mult mai eficient de acest pachet de standarde de îngrijire decât ar putea-o face
CNAS, Ewopharma/Biogen având deja conexiuni cu celelalte centre de administrare din Europa
și din lume, putând intermedia mult mai ușor fluxul informațional cu centrele din România.
De altfel, aplicarea precară a acestor standarde de îngrijire pentru cei mai mulți dintre
pacienți, fiind lăsată în voia inerției birocratice, ca și până acum, sau în seama posibilităților
financiare ale familiilor ce se îngrijesc de acești bolnavi, ar putea duce la oprirea tratamentului în
următorul an, după expirarea perioadelor de timp specificate în Protocolul terapeutic și în funcție
de caz, iar această situație ar arăta o imagine statistică falsă, cum că tratamentul cu Spinraza nu
ar avea aceeași eficiență, în general, la pacienții români, așa cum o are la pacienții altor țări.
În speranța că am reușit să ne aducem aportul cu unele idei sustenabile exprimate în această
opinie, dorim să vă mulțumim pentru interesul arătat față de suferința noastră.