Tarea S6 - Modulo 6 - Grupo 13

"DISEÑO DE LA
INVESTIGACIÓN CLÍNICA
APLICADA A UN
MEDICAMENTO BIOLÓGICO"
SEMINARIO INMUNOLOGÍA
Tarea S10 – Grupo 13
INTEGRANTES Y CÓDIGOS:
➢ Arbulú Fernández, Ana Lucía -2018124256

➢ Casiano Celis, Ana Valeria – 2018113979
➢ Delgado Rojas, Alexia Fernanda –
2017222285
➢ Deza Guzmán, Angie Yomaira - 2018115023
➢ Villa Deza, Brítany Grisel 2018114283
INMUNOLOGIA SEMINARIO S6
OBJETIVOS:
➢ Definir qué son los medicamentos biológicos.
➢ Describir los pasos necesarios para llevar a cabo el desarrollo de un nuevo
medicamento biológico.
➢ Analizar el impacto de la investigación de los nuevos medicamentos
biológicos
➢ Realizar una comparación entre las cuatro fases de los ensayos clínicos
UNIVERSIDAD DE SAN MARTIN DE PORRES – FILIAL NORTE 1

INTRODUCCIÓN
El desarrollo de un nuevo medicamento es un largo y riguroso proceso.

Pueden pasar incluso 15 años desde que surge una idea prometedora en
el laboratorio hasta que se recibe la aprobación por parte de los
organismos reguladores. En las últimas décadas, la biotecnología ha
permitido el desarrollo de más de cientos fármacos biológicos innovadores
para tratar enfermedades como el cáncer y otras enfermedades graves
neurológicas, reumatológicas o endocrinas, entre otras. En los próximos
años un alto porcentaje de los fármacos que saldrán al mercado serán
medicamentos biológicos que darán respuesta a pacientes que en este
momento no tienen un tratamiento adecuado. Los fármacos biológicos son
moléculas de gran tamaño formadas por proteínas que son producidas por
organismos vivos. Este hecho condiciona que las características y las
propiedades de estos fármacos estén estrechamente ligadas a su proceso
de producción.
Este es un proceso largo y riguroso, en el cual se sigue una serie de pasos

y procedimientos que inician con la validación de blancos para la acción
de los medicamentos; luego se desarrollan moléculas potenciales que
interactúen con el blanco escogido; posteriormente, se procede a
comprobar la eficacia y seguridad de estas moléculas en animales vivos
de laboratorio. Solo entonces se procede a comprobar su eficacia y
seguridad en seres humanos mediante ensayos clínicos controlados; para
así finalmente, obtener la aprobación de comercialización del nuevo
medicamento. En el presente informe explicaremos con mayores detalles
todo el proceso del diseño de la Investigación clínica aplicada a un
medicamento biológico.

MARCO TEÓRICO
“SESIÓN 10: "DISEÑO DE LA INVESTIGACIÓN CLÍNICA
APLICADA A UN MEDICAMENTO BIOLÓGICO"
Investigación de un fármaco
1. Investigación: definición y características
Históricamente, el descubrimiento de muchos medicamentos ha sido
casual. Sin conocer el origen de la mayoría de las enfermedades, las
personas han contado siempre con remedios tradicionales, la mayoría
productos naturales que, por el método del ensayo y error, lograban poner
remedio a un mal o enfermedad.
Hoy las cosas han cambiado y tanto el descubrimiento de nuevos
fármacos como su desarrollo, se han convertido en un proceso largo y
complejo.
La investigación, que comienza cuando algo no se comprende, implica
reflexión y requiere la recopilación y análisis de datos para llegar a
decisiones basadas en pruebas verdaderas. En sentido estricto, la
investigación es una sistemática y refinada técnica de pensar que emplea
herramientas, instrumentos y procedimientos especiales para obtener la
solución más adecuada a un problema.
De forma general, la investigación reúne las siguientes características:
✓ Se ciñe a un problema.

✓ Es una labor original (no hecha hasta ahora).
✓ Se basa en una actividad mental de curiosidad.
✓ Requiere un espíritu abierto o crítico.
✓ Se basa en el supuesto de que todo está sometido a leyes y
generalizaciones.
✓ Es un estudio causa-efecto.
✓ Se basa en medidas cuantificables.
✓ Implica una técnica consciente.
Cuando se trata de la investigación de un fármaco, el proceso de
desarrollo es largo y costoso ya que tiene que demostrar, a lo largo de sus
distintas fases, que el nuevo medicamento reúne los requisitos de
eficacia, seguridad y calidad exigidos para su comercialización y
administración en personas.
Este proceso incluye numerosas actividades y disciplinas, todas ellas
dirigidas a demostrar, además, una relación coste-eficaz óptima, lo que
implica un gran esfuerzo intelectual y un coste económico enorme.
Desde su descubrimiento y hasta que se convierten en medicamentos, las
sustancias iniciales con las que se comienza la investigación reciben
diferentes nombres, dependiendo de la etapa del proceso de desarrollo
en que se encuentren.
2. Condiciones necesarias para realizar una investigación
Para poder llevar a cabo trabajos de investigación son necesarios los
siguientes elementos:

▪ Personal:
Toda investigación requiere personal cualificado de acuerdo con el
estudio que se pretende realizar. El investigador debe reunir una
serie de cualidades. La más importante es el conocimiento
especializado en el área a investigar. Además debe tener
paciencia, voluntad, minuciosidad y fijeza, así como sentirse
estimulado durante el desarrollo de la investigación, sentimiento
que generalmente surge de la relación con otros investigadores y
del trabajo en equipo.
▪ Infraestructura:
Material e instalaciones adecuadas para llevar a cabo la
investigación. Su número y características dependerán del tipo de
investigación que vaya a hacerse.
▪ Fuentes de información:
Cualquier trabajo de investigación exige el conocimiento y el
estudio de las publicaciones que se hayan realizado hasta el
momento sobre el tema.
▪ Medios económicos:
Para llevar a cabo una investigación de calidad es necesario contar
con fuentes de financiación que sustenten el desarrollo del
proyecto. Históricamente, el origen de esta financiación ha recaído
en la industria farmacéutica, en organismos dependientes del
Estado como el Consejo Superior de Investigaciones Científicas
(CSIC) o las Universidades, en fundaciones privadas y en los
hospitales.

▪ Ambiente investigador:
Conviene que el lugar donde se realiza la investigación tenga,
además de la estructura necesaria, un ambiente de trabajo que
permita mantener motivado al profesional que realiza la
investigación, aumentando su eficacia y productividad.
Desarrollo de un fármaco
1. Las fases en el desarrollo de nuevos medicamentos
Desde que una compañía comienza a investigar una molécula
innovadora hasta que el medicamento llega al mercado, pueden
transcurrir entre 10 y 15 años.
En el proceso de investigación y desarrollo (I+D) de un fármaco, hay
que diferenciar cuatro fases:
✓ Fase de Descubrimiento
✓ Fase Preclínica
✓ Fase Clínica
✓ Fase de Aprobación y Registro

1.1. Fase de Descubrimiento:
El primer paso en el proceso de descubrimiento de nuevos fármacos
es identificar una necesidad médica no cubierta: ¿Qué sabemos de
la enfermedad? ¿Qué opciones terapéuticas existen, en caso de
haber alguna? ¿Cuentan los investigadores con la experiencia, la
tecnología y los recursos económicos para resolver el problema?
El descubrimiento de un medicamento nuevo no es fácil, ya que se
trata de un proceso largo y con una tasa de éxito muy baja.
Aproximadamente, se estima que solo 250 de cada 10.000
moléculas de la etapa de investigación básica pasan a la fase de
investigación preclínica.
Esta fase se divide, a su vez, en cuatro sub-fases:
1.1.1. Identificación de la diana terapéutica:

Las dianas terapéuticas son sustancias químicas asociadas
a células o genes que se considera que pueden ser el origen
de una enfermedad. La mayoría de las dianas seleccionadas
en la actualidad suelen ser proteínas.
En esta fase se procede a la identificación de esas dianas
terapéuticas y a la comprensión de cómo funcionan e
influyen en una enfermedad específica.
Los científicos calculan que, hoy en día, existen 8.000 dianas
terapéuticas aproximadamente.
1.1.2. Validación de la diana:

El objetivo en esta fase es definir con mayor exactitud cuál
es la relación entre la diana terapéutica y la enfermedad de
interés.

Una vez que los científicos han identificado posibles dianas
terapéuticas, tienen que validarlas. Lo primero que necesitan
los investigadores es demostrar que la diana terapéutica
interviene realmente en la enfermedad. Una vez demostrado
este punto, el segundo paso es averiguar si puede fabricarse
un fármaco seguro y eficaz contra dicha diana.
1.1.3. Identificación del compuesto líder:

Un compuesto líder es aquel que se considera que tiene
potencial para tratar la enfermedad. Puede ser una
estructura química, un compuesto natural, un péptido o un
anticuerpo que se une a la diana terapéutica y tiene un
efecto activador o inhibidor sobre ella.
A partir de la identificación del compuesto líder, ya se
pueden desarrollar masivamente moléculas relacionadas,
hasta obtener los candidatos con los que se trabajará en las
fases de estudio en humanos.
1.1.4. Validación del compuesto líder:

En esta fase se comparan esos compuestos potencialmente
aptos para tratar la enfermedad con la intención de obtener
información certera sobre cuáles podrán convertirse en un
medicamento seguro y efectivo.
Generalmente, los estudios de validación incluyen ensayos
tanto in vivo –dentro de un organismo vivo- en animales,
como in vitro –llevados a cabo en el laboratorio, fuera de un
organismo vivo-.

1.2. Fase Preclínica:
En esta fase se ensaya exhaustivamente el compuesto seleccionado
en el laboratorio para confirmar que será segura su administración
en humanos. Concretamente, lo que se pretende es averiguar cómo
se distribuye o elimina el medicamento del organismo y conocer sus
efectos, a distintas dosis, en los órganos.
La fase preclínica incluye:
✓ Ensayos en organismos vivos (in vivo) y en células o tejidos (in

vitro).
✓ Formulación del medicamento para uso en pruebas clínicas

(CMC).
✓ Estudios sobre farmacología y toxicología, cuyos resultados

tienen que ser entregados a las agencias reguladoras
correspondientes (en el caso de España, a la AEMPS) que
serán las que autoricen la puesta en marcha de los ensayos
clínicos en humanos.
Para comprobar la seguridad del fármaco, es necesario hacer una
serie de pruebas, que son de diferentes tipos en función de varios
factores:
▪ Del tipo de medicamento: existen regulaciones diferentes

para los medicamentos dependiendo de si son de origen
químico, biológico, biotecnológico…
▪ Del tipo de pacientes: hay grupos poblacionales para los

cuales se exigen requisitos especiales: mujeres
embarazadas, niños, ancianos
▪ Del tipo de enfermedades: algunas enfermedades, como

por ejemplo las oncológicas, exigen requisitos especiales.
▪ De la distribución geográfica: cada territorio depende de

diferentes agencias regulatorias.

1.3. Fase Clínica:
Esta fase es necesaria para saber cómo actúa el medicamento en
las personas y para averiguar si se trata de un medicamento
adecuado y eficaz en el tratamiento de la enfermedad.
▪ IND (Investigational New Drug): llegado este punto, toda la

información obtenida hasta el momento se somete a las
agencias reguladoras antes de realizar los ensayos clínicos
del nuevo fármaco en humanos: resultados preclínicos,
estructura química, modo de actuación, toxicidad y efectos
secundarios de los ensayos hechos en animales…
Además, los investigadores deben hacer una descripción

detallada de la planificación de los futuros ensayos clínicos en
humanos: número de participantes previstos, centros
implicados, criterios de selección de pacientes, medidas de
seguridad y eficacia, etc.
Cuando se trata de medicamentos dirigidos a personas,

además de la autorización de la AEMPS, los ensayos clínicos
requieren la supervisión de comités éticos de investigación
clínica, que tienen la misión de garantizar el respeto a los
derechos y el bienestar de los pacientes.
▪ FASE I: en esta fase, que puede durar entre 6 meses y un

año, se llevan a cabo los primeros estudios en seres
humanos, que se hacen para demostrar la seguridad del
compuesto y para guiar hacia la pauta de administración
óptima en estudios posteriores.
En cada ensayo realizado en esta fase suelen participar entre

20 y 100 sujetos voluntarios sanos y/o pacientes.

▪ FASE II: es aquella en la que, por primera vez, se administra

el fármaco a pacientes.
El objetivo de los ensayos que se realizan en esta fase es la

búsqueda de dosis adecuadas y obtener los primeros datos
sobre la eficacia del medicamento. En ellos participan entre
100 y 300 pacientes y son estudios terapéuticos exploratorios.
▪ FASE III: estos ensayos, que se llevan a cabo en más de mil

pacientes y que duran entre tres y seis años, evalúan la
eficacia y seguridad del tratamiento experimental en
condiciones de uso habituales y en comparación con los
tratamientos ya disponibles para esa indicación concreta. Se
trata de estudios terapéuticos de confirmación.
Los resultados obtenidos en los estudios llevados a cabo en

la Fase III proporcionan la base para la aprobación del
fármaco.
1.4. Fase de Aprobación y Registro:
En esta fase se lleva a cabo la solicitud, a las agencias reguladoras
competentes, de la autorización para la comercialización del
fármaco. El informe, que puede llegar a tener más de 120.000
páginas, ha de contener toda la información recopilada a lo largo de
todo el proceso de investigación y desarrollo del medicamento y
debe demostrar que el nuevo fármaco tendrá el efecto deseado.
Una vez autorizado el fármaco, se llevan a cabo los ensayos en fase
IV, que se realizan después de su comercialización para estudiar su

efectividad y seguridad, así como condiciones de uso distintas de las
autorizadas, como, por ejemplo, nuevas indicaciones.
El porqué de estos estudios está en el hecho de que, aunque el
producto se haya estudiado ya sobre grupos de pacientes
relativamente grandes, cuando sale al mercado, su uso se expande
a muchos miles de pacientes de todo el mundo, muy diferentes entre
sí, y hay que seguir comprobando que el fármaco no presenta
irregularidades.
Se lleva a cabo, por tanto, un seguimiento detallado de las
incidencias que el producto pueda generar, para modificar la
información relativa a las recomendaciones de uso o, incluso, para
retirar el fármaco del mercado en el caso de que sea necesario.
2. El papel del paciente en los ensayos clínicos
El desarrollo de un fármaco es el resultado de un trabajo en equipo, en
el cual los pacientes cada vez están más involucrados. De un papel
pasivo y una opinión más negativa de los ensayos clínicos, están
empezando a jugar un papel activo y a ver la investigación clínica como
una oportunidad para poder optar a nuevas alternativas terapéuticas.
Las propias características de la investigación clínica y la importancia
de sus resultados hacen que los ensayos clínicos se lleven a cabo
teniendo en cuenta una serie de aspectos legales y éticos:

2.1. Aspectos legales
Todo ensayo clínico debe hacerse con respeto a las leyes que regulan la
investigación en el ámbito de las ciencias de la salud.
Las fuentes legislativas que regulan los ensayos clínicos pueden ser
específicas (nacionales o comunitarias) o relacionadas con este tipo de
estudios, como, por ejemplo, la legislación referente a la regulación de
datos de carácter personal.
En la actualidad, los ensayos clínicos están regulados en la Ley 10/2013,
de 24 de julio, que modifica la Ley 29/2006, de 26 de julio, de garantías
y uso racional de los medicamentos y productos sanitarios.
Por otro lado, en España la AEMPS (Agencia Española de Medicamentos
y Productos Sanitarios), que es la agencia estatal adscrita al Ministerio
de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, es el organismo que garantiza
a los ciudadanos y a los profesionales sanitarios la calidad, seguridad,
eficacia y correcta información de los medicamentos y productos
sanitarios que se comercializan en España.
La AEMPS protege la salud pública a través de la autorización previa, el
registro y control de la investigación, fabricación y comercialización de los
medicamentos, desde su investigación hasta su uso.

Entre las actividades que desarrolla, destacan:
▪ La evaluación y autorización de medicamentos de uso humano y

veterinario.
▪ La autorización de ensayos clínicos con medicamentos y la

autorización de investigaciones clínicas con productos sanitarios.
▪ El seguimiento continuo de la seguridad y calidad de los

medicamentos una vez comercializados.
▪ Las actuaciones de autorización o registro, así como la inspección

de los laboratorios farmacéuticos y de los fabricantes de principios
activos.
▪ La supervisión del suministro y el abastecimiento de los

medicamentos a la sociedad.
▪ La certificación, control y vigilancia de los productos sanitarios.
▪ La lucha contra los medicamentos, productos sanitarios y

cosméticos ilegales y falsificados.
2.2. Aspectos éticos: protección de los derechos de los pacientes
Los ensayos clínicos deben llevarse a cabo siempre respetando los
derechos fundamentales de las personas y de acuerdo con las bases
fijadas por la Asamblea Médica Mundial en la Declaración de Helsinki
(1964) (y sus posteriores revisiones), que hace referencia a aspectos
como la necesidad de que la población que participa en la investigación
se beneficie de sus resultados, a la obligación de publicar los resultados
negativos de la investigación y a la transparencia sobre las fuentes de
financiación.

Por eso, antes de comenzar la investigación clínica de un nuevo
medicamento hay que valorar si el beneficio colectivo potencial de la
investigación compensa el riesgo que supone esa investigación para las
personas implicadas en ella.
Esa necesidad de proteger a las personas ha llevado al desarrollo de una
serie de recomendaciones a seguir durante el proceso de investigación y
desarrollo de un fármaco:
• Respeto por las personas, que se traduce en que participen en la

investigación voluntariamente y estén adecuadamente informados.
• Asegurar el bienestar de las personas que participan, es decir, no

causando daño, extremando los posibles beneficios de la
investigación y minimizando los posibles riesgos.
• Todos los sujetos participantes en la investigación tienen las

mismas oportunidades de recibir el tratamiento que se está
ensayando, que se supone mejor que el utilizado hasta entonces
para el tratamiento de esa enfermedad. La selección de pacientes
es aleatoria.
2.3. Consentimiento informado
El paciente que voluntariamente participe en un ensayo clínico deberá
expresar su consentimiento antes de someterse a cualquier prueba. Ese
consentimiento tiene que expresarse libremente, preferiblemente por
escrito y después de haber sido informado por los profesionales
sanitarios de los beneficios y los riesgos a los que se expone participando
en la investigación.
El consentimiento informado consta de tres elementos:

• Información veraz sobre la investigación.

• Información expresada en un lenguaje comprensible para el
paciente.
• Voluntariedad por parte del paciente a la hora de expresar su
conformidad.
En los casos en los que el consentimiento informado no se dé por escrito,
la información, necesariamente ante testigos, se dará en un lenguaje
claro y sencillo por parte del investigador y dejará opción a hacer
preguntas al respecto.
El investigador debe describir los posibles efectos adversos y los
beneficios que se esperan, tanto para el paciente que participará en el
ensayo como para los demás pacientes. Asimismo debe aclarar al sujeto
participante que podrá salir voluntariamente del proceso cuando lo
desee.
2.4. Evaluación del riesgo/beneficio
La evaluación de los riesgos y los beneficios de la investigación requiere
la puesta en orden de los datos más relevantes del proyecto.
Para el investigador, esta evaluación implica una valoración de si la
investigación está correctamente diseñada. Para el Comité Ético de
Investigación Clínica, en cambio, es una herramienta para determinar si
el riesgo al que se expondrán los pacientes está justificado. A los futuros
participantes les ayudará a decidir si participan o no en la investigación.

Aprobación de un fármaco
1. Introducción
Ningún medicamento puede comercializarse en España sin la autorización
previa de la AEMPS (Agencia Española de Medicamentos y Productos
Sanitarios) o de la Comisión Europea.
Dicha autorización se concede cuando el fármaco cumple los requisitos de
calidad, seguridad y eficacia, pero queda sometido a una supervisión
constante de las novedades en materia de riesgos y nuevos usos, de modo
que en cualquier momento puede revisarse este permiso.
2. Aprobación de nuevos fármacos por parte de la FDA
En Estados Unidos, todos los fármacos de venta con receta son sometidos
a un proceso exhaustivo de revisión y aprobación por parte de la FDA (Food
and Drug Administration) antes de poder ser recetados.
Desde que se llevan a cabo las pruebas iniciales de un fármaco hasta que
es aprobado por la FDA pueden pasar más de 10 años, a excepción de
algunos fármacos que se desarrollan para el tratamiento de enfermedades
graves que presentan un riesgo para la vida de los pacientes y para las
cuales no existe un tratamiento todavía.
Para que la FDA apruebe un fármaco, los pasos a seguir son:
▪ Pruebas iniciales: una vez descubierto el posible fármaco, el
primer paso es someterlo a estudios de laboratorio para comprobar

cómo interactúa con células vivas (farmacología) y si el fármaco
podría ser tóxico para las células (toxicología).
▪ Pruebas en animales: si los resultados de las pruebas en el
laboratorio son satisfactorias, el fármaco puede ser probado en
animales para averiguar qué efectos secundarios puede tener y
para descubrir si es eficaz en el tratamiento de la enfermedad que
se supone que debe tratar. Es decir, el siguiente paso es
comprobar la seguridad y eficacia del fármaco.
▪ Solicitud de nuevo fármaco en investigación (Investigational
New Drug, IND): si los resultados siguen siendo alentadores, los
investigadores deben presentar una solicitud de IND a la FDA, en
la que se resuma la información resultante de las pruebas en el
laboratorio y de las pruebas en animales. La solicitud debe incluir,
además, una propuesta para empezar a hacer ensayos clínicos en
personas.
▪ Ensayos clínicos: si el equipo de la FDA aprueba la solicitud de
IND, pueden empezar a llevarse a cabo los ensayos clínicos con
participantes humanos.
▪ Solicitud de nuevo fármaco (New Drug Application, NDA): una
vez que se han completado los ensayos clínicos, el siguiente paso
es presentar una solicitud para la aprobación del nuevo fármaco

para su comercialización en Estados Unidos. La FDA revisa las
solicitudes de los fármacos que son muy importantes en el plazo
de 6 meses, pero lo normal es que tarde unos 10 meses en
revisarlas (cuando se trata de fármacos estándares).
Si la FDA decide aprobar el fármaco, se redacta su ficha técnica
oficial, con la descripción de la enfermedad que puede tratar dicho
fármaco, así como con sus efectos secundarios conocidos y las
advertencias relacionadas con el producto.
▪ Monitorización posterior a la comercialización: una vez
aprobado el fármaco, es posible que su ficha técnica tenga que ser
actualizada con nuevos datos sobre sus efectos secundarios. Se
requiere por eso, que los promotores que han llevado a cabo la
investigación presenten información actualizada sobre la seguridad
del fármaco. En este punto, los médicos y pacientes también
pueden proporcionar esa información a la FDA y, si fuera
necesario, si el fármaco causara efectos secundarios graves, se
procedería a la retirada del fármaco.
3. Aprobación de nuevos fármacos en la Unión Europea
Existen varias modalidades para la aprobación y la autorización de
comercialización de un medicamento en la Unión Europea, sin necesidad de
realizar solicitudes independientes en cada país.
3.1. Procedimientos de autorización

Desde hace años, existen criterios comunes en la Unión Europea para la
evaluación y autorización de un fármaco. Este hecho da lugar a la
existencia de procedimientos de autorización de ámbito europeo y
también a que los medicamentos puedan optar a una autorización
nacional con validez para un solo país o a una autorización válida para
más países dentro de la Unión Europea.
Procedimientos de autorización:
▪ Procedimiento nacional: en este caso, se presenta a la AEMPS

el expediente con todos los datos de la investigación para que
autorice la comercialización del medicamento en España.
▪ Procedimiento descentralizado: el solicitante presenta, de forma

simultánea en varios países de la Unión Europea, una solicitud
para la autorización de comercialización del fármaco. Así, las
distintas agencias evalúan el medicamento de forma coordinada,
actuando una de ellas como agencia de referencia y, al final del
proceso, todas las agencias emiten una autorización idéntica,
válida para su territorio.
▪ Procedimiento de reconocimiento mutuo: es el que se usa

cuando un medicamento tiene ya una autorización de
comercialización comunitaria. El titular de esa autorización, en este
caso, puede presentar una solicitud de reconocimiento de la misma
en otros Estados miembros de la Unión Europea, comunicándoselo
tanto al Estado que le concedió la primera autorización como a la
EMA (Agencia Europea del Medicamento).
▪ Procedimiento centralizado: el solicitante opta a una

autorización para todos los Estados miembros de la Unión Europea
al mismo tiempo. En este caso, el proceso administrativo recae

sobre la EMA y las evaluaciones científicas son asumidas por los

Estados miembros, que envían sus informes a los demás.
Una vez que la EMA emite un dictamen positivo, la Comisión
Europea es la encargada de conceder al solicitante la autorización
de comercialización válida para toda la Unión Europea.
3.2. Cómo se evalúan y autorizan los medicamentos en España
Una vez superadas con éxito las etapas de investigación preclínica y

clínica, para comercializar un medicamento es preciso solicitar, siguiendo
el procedimiento que corresponda (nacional, descentralizado, de
reconocimiento mutuo o centralizado) la autorización, aportando un
informe completo que recoja todos los datos sobre la investigación.
La AEMPS es quien revisa esa información y, cuando la evaluación es

favorable, emite la autorización para la comercialización del fármaco en
España, incluyendo las condiciones establecidas para su uso adecuado
(dosis, contraindicaciones, precauciones…).
Esas condiciones quedan recogidas en la información sobre el uso del

medicamento, dirigida a los profesionales sanitarios (a través de la ficha
técnica) y a los pacientes (a través del prospecto del medicamento).
Resumiendo, la AEMPS desarrolla tres informes sobre el uso del

medicamento: el informe público de evaluación, la ficha técnica y el
prospecto.
▪ Informe público de evaluación: este documento recoge toda la

información científica que ha sido valorada por la AEMPS para
autorizar la comercialización del medicamento.
▪ Ficha técnica: es el documento que refleja las condiciones de uso

autorizadas para el medicamento, tales como indicaciones,
posología, efectos secundarios, contraindicaciones… Está dirigida
a médicos y otros profesionales sanitarios.

▪ Prospecto: es la información escrita, dirigida al paciente, que

acompaña al medicamento. Incluye su composición completa y las
instrucciones para su uso y conservación. Además, refleja los
posibles efectos adversos del medicamento y contraindicaciones.
El prospecto está redactado de forma comprensible y clara, para
permitir que los pacientes se administren de forma adecuada el
medicamento

DESARROLLO DE CUESTIONARIO: "DISEÑO DE LA
INVESTIGACIÓN CLÍNICA APLICADA A UN MEDICAMENTO
BIOLÓGICO"
Objetivo de aprendizaje:
Familiarizarse con el concepto y el diseño de la investigación clínica
aplicada a un medicamento biológico
1. Elabore un cuadro comparativo de las cuatro fases de los Ensayos

Clínicos detallando las principales características de cada una de
éstas, con relación al número de población, características de los
individuos reclutados, finalidad de cada fase, etc.
La calma después de la tormenta de citoquinas: lecciones del

ensayo TGN1412
Se realizo en humanos un estudio El tratamiento con JJ316 en las ratas
del anticuerpo anti-CD28 no reprodujo la tormenta masiva de
superagonista TGN1412 causó citoquinas observada después de la
aumente las citoquinas y fallo administración de TGN1412 a los
multiorgánico. voluntarios humanos
Redistribución de las células T finge la En las ratas tratadas con el anti-
linfopenia de las células T observada CD28 superagonístico JJ316 se
en receptores humanos de descubrieron que inducía una
TGN1412 linfopenia de los órganos linfáticos
La TGN1412 se desarrolló temprano La TGN1412, un anticuerpo CD28
hacia un ensayo de fase I sin una anti-humano superagonístico
comprensión profunda de la seguridad (IgG4κ), done supero pruebas y
de enfoque en humanos. reactivos que demostraron en
roedores para tratar la enfermedad
autoinmune

La TGN1412 estaba en desarrollo En ratas se usó JJ316, un

para el tratamiento de la leucemia anticuerpo contra CD28 que era
linfocítica crónica de células B, para equivalente a TGN1412, se
creer que podría convertirse en una
demostró que mejora la EAE y la
terapia de primera clase con un nuevo
artritis adyuvante mediante la
mecanismo de acción
inducción de Tregs CD4 + CD25 +
FoxP3 + con potente actividad
supresora
Se supuso una tormenta de citoquinas se consideró que 0.1 mg / kg, o una
masiva inducida por TGN1412 era 500ª del nivel de efectos adversos no
relativamente bajo según los observados en primates no humanos,
resultados de las pruebas de era una dosis inicial apropiada para el
TGN1412 en primates no humanos ensayo de fase I.
Se proporciono un fármaco activo a las autoridades probaron que
placebo para cada uno con dosis a TGN1412 utilizada no encontraron
diferentes horas. Los voluntarios que contaminación con endotoxina o
recibieron TGN1412 se caracterizó errores en la fabricación o
una inducción rápida de citocinas y administración, lo que indica que las
otros se enfermaron grave. citoquinas observadas fueron
causada por la ligadura de CD28 en
células humanas.

CONCLUSIÓN
➢ Los medicamentos biológicos son aquellos que en vez de estar hechos
con productos químicos proceden de organismos vivos. Estos organismos
vivos se modifican biotecnológicamente para que sean capaces de
producir el principio activo del medicamento de forma natural, que
seguidamente se extrae para crear el medicamento.
➢ El desarrollo de un fármaco biológico requiere de la realización de
numerosos estudios para evaluar su seguridad y eficacia. Son distintas
pruebas en las que se analiza su eficacia, toxicidad, calidad, etc.,
resultando en el caso de los biológicos mucho más exhaustivo, y con
mayor número de pruebas, dada su mayor complejidad estructural y
tamaño. La evaluación del proceso de producción de un biológico exige
aproximadamente 250 pruebas.
➢ Gracias a la investigación y el descubrimiento de cientos de
medicamentos biológicos se ha transformado la vida de millones de
pacientes con enfermedades muy serias, extendiendo sus vidas;
enlenteciendo y previniendo la progresión de enfermedades; previniendo
hospitalizaciones innecesarias y mejorando su calidad de vida.
Adicionalmente, se conocen otros beneficios como mejorar el
conocimiento de la enfermedad; generar nuevos conocimientos; generar
ingresos para el Estado por concepto de impuestos; entre otros.

➢ La fase I se refiere a la primera introducción de un medicamento en seres
humanos. Los estudios fase II consisten en ensayos clínicos controlados
diseñados para demostrar la eficacia y la seguridad relativa. Los ensayos
fase III tienen como objetivo obtener información adicional de su eficacia
para aplicaciones específicas y una definición más precisa de los efectos
adversos asociados al medicamento. Los ensayos de la fase IV se
realizan después de que el organismo nacional de registro de
medicamentos haya aprobado un medicamento para su distribución o
comercialización.

BIBLIOGRAFÍA
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a16v29
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7. Marovac Jacqueline. Investigación y desarrollo de nuevos medicamentos: de

la molécula al fármaco. Rev. méd. Chile [Internet]. 2001 Ene [citado 2020
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https://scielo.conicyt.cl/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S0034-
98872001000100015&lng=es. http://dx.doi.org/10.4067/S0034-
98872001000100015

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"DISEÑO DE LA

➢ Arbulú Fernández, Ana Lucía -2018124256

➢ Definir qué son los medicamentos biológicos.

➢ Describir los pasos necesarios para llevar a cabo el desarrollo de un nuevo

➢ Analizar el impacto de la investigación de los nuevos medicamentos

UNIVERSIDAD DE SAN MARTIN DE PORRES – FILIAL NORTE 1

El desarrollo de un nuevo medicamento es un largo y riguroso proceso.

Este es un proceso largo y riguroso, en el cual se sigue una serie de pasos

UNIVERSIDAD DE SAN MARTIN DE PORRES – FILIAL NORTE 2

1. Investigación: definición y características

Históricamente, el descubrimiento de muchos medicamentos ha sido

casual. Sin conocer el origen de la mayoría de las enfermedades, las

personas han contado siempre con remedios tradicionales, la mayoría

remedio a un mal o enfermedad.

Hoy las cosas han cambiado y tanto el descubrimiento de nuevos

fármacos como su desarrollo, se han convertido en un proceso largo y

La investigación, que comienza cuando algo no se comprende, implica

reflexión y requiere la recopilación y análisis de datos para llegar a

decisiones basadas en pruebas verdaderas. En sentido estricto, la

investigación es una sistemática y refinada técnica de pensar que emplea

herramientas, instrumentos y procedimientos especiales para obtener la

solución más adecuada a un problema.

De forma general, la investigación reúne las siguientes características:

UNIVERSIDAD DE SAN MARTIN DE PORRES – FILIAL NORTE 3

✓ Es una labor original (no hecha hasta ahora).

✓ Se basa en una actividad mental de curiosidad.

✓ Requiere un espíritu abierto o crítico.

✓ Se basa en el supuesto de que todo está sometido a leyes y

✓ Se basa en medidas cuantificables.

✓ Implica una técnica consciente.

Cuando se trata de la investigación de un fármaco, el proceso de

desarrollo es largo y costoso ya que tiene que demostrar, a lo largo de sus

distintas fases, que el nuevo medicamento reúne los requisitos de

eficacia, seguridad y calidad exigidos para su comercialización y

Este proceso incluye numerosas actividades y disciplinas, todas ellas

dirigidas a demostrar, además, una relación coste-eficaz óptima, lo que

implica un gran esfuerzo intelectual y un coste económico enorme.

Desde su descubrimiento y hasta que se convierten en medicamentos, las

sustancias iniciales con las que se comienza la investigación reciben

diferentes nombres, dependiendo de la etapa del proceso de desarrollo

2. Condiciones necesarias para realizar una investigación

Para poder llevar a cabo trabajos de investigación son necesarios los

UNIVERSIDAD DE SAN MARTIN DE PORRES – FILIAL NORTE 4

Toda investigación requiere personal cualificado de acuerdo con el

estudio que se pretende realizar. El investigador debe reunir una

serie de cualidades. La más importante es el conocimiento

especializado en el área a investigar. Además debe tener

paciencia, voluntad, minuciosidad y fijeza, así como sentirse

estimulado durante el desarrollo de la investigación, sentimiento

que generalmente surge de la relación con otros investigadores y

del trabajo en equipo.

Material e instalaciones adecuadas para llevar a cabo la

investigación. Su número y características dependerán del tipo de

investigación que vaya a hacerse.

Cualquier trabajo de investigación exige el conocimiento y el

estudio de las publicaciones que se hayan realizado hasta el

momento sobre el tema.

Para llevar a cabo una investigación de calidad es necesario contar

con fuentes de financiación que sustenten el desarrollo del

proyecto. Históricamente, el origen de esta financiación ha recaído

en la industria farmacéutica, en organismos dependientes del

Estado como el Consejo Superior de Investigaciones Científicas

(CSIC) o las Universidades, en fundaciones privadas y en los