Sorfeando en

las olas de
CRIS-PR

HEIDI

LEDFORD

NATURE|VOL 531|10
2016

MARCH

CRISPR-Cas9 fue utilizado a principios del 2013, para cortar el genoma

humano en las clulas en los sitios de eleccin. Se ha generado gran
especulacin en su potencial de cura de enfermedades.

TIJERAS DE RUPTURA
Existen dos elementos principales
para el CRISPR-Cas9:
A) Una enzima Cas9 que corta el
ADN como un par de tijeras
moleculares
B) Una pequea molcula de ARN
guia que dirige estas tijeras a
una secuencia especifica del
ADN.
Estos cortes son reparados por la
maquinaria celular, pero puede
llegar a equivocarse lo que podr
ser utilizado para interrumpir un
gen y ver que funcin tiene o que
problema puede causar cuando
hay un fallo de un gen de protena.
Tambin se puede integrar una

La enzima Cas9 mutada por Stanley Qi, el cual permiti que el ADN se uniera a
su ARN gua sin terminar la transcripcin, despus se utilizo una Cas9 inactiva
para lograr la expresin de la protena.

Los laboratorios estn diseando en estos momentos lneas celulares con RNA
guas diferentes para los genes.

CRISPR EN
EPIGENETICA
La terapia gnica trata de
trabajar con genes daados
que causan enfermedades,
modificando el epi genoma
en lugar de modificar todo el
genoma. Es decir modificar
los factores que influyen en
el ADN y su expresin .
Se ha invertido mucho en
marcas epigeneticas para
determinar enfermedades, en
abril
de
2015
Charles
Gersbach
publicaron
un
sistema para la adiccin de
grupos
acetilo
(marca
epigenetica) para histonas
utilizando este sistema en
puntos
especficos
del

AGRIETAMIENTO DEL CODIGO POR CRISPR

Las marcas epigeneticas del cdigo humano no es lo nico que no se ha
podido romper , el 98% de este no codifica para protenas, se ha utilizado
microRNA y RNA no codificante para bloquear otras funciones, (CRISPR
ANALIZAR). Se utiliza para cncer de colon y prstata

CRISPR SALE A LA LUZ

Gersbach est utilizando para la edicin de gen , para entender la celula y la
forma de manipularla para crecer tejidos entre frmacos y terapias celulares.
Pero los efectos de CRISPR-Cas9 son permanentes, para activar y desactivar
los genes de forma transitoria, y en lugares muy especficos en el tejido.
El sistema resultante desencadena la expresin gnica cuando las clulas
estn expuestas a la luz, y se detiene cuando la luz apaga. Moritoshi Sato,
desarrollo un sistema similar, y tambin hizo una Cas9 activo el genoma slo
despus de que fue golpeado con luz azul. Otros han logrado fines similares
mediante la combinacin de CRISPR con un interruptor qumico.
Lukas Dow, quera mutar los genes relacionados con el cncer en ratones
adultos, para reproducir las mutaciones que se han identificado en los

MODELO DE CRISPR
El trabajo sobre cncer
realizado por Wen Xue trabajo en un ratn
transgnico que llevara los tipos de cncer de hgado con clulas madre
embrinal (20 000 dlares) . Cuando utilizo CRISPR Cas9 facilitando este
problema.
Para comprender las enfermedades humanas, existen variedad de tumores
mutantes que pueden ser utilizados para estudiar los diferentes tipos de
cncer. Se pueden disear modelos de tumores con 2- 4 diferentes tipos de
enfermedad.
Investigadores de cncer de tipo neurodegenerativo lo utilizan para crear
modelos animales, Hsu esta generando un modelo de genes para trabajar
con el Alzhaimer
y Parkinson en tejidos de clulas y monos titi; para
comprender el comportamiento y avance de las enfermedades.