Sunteți pe pagina 1din 24

Terapia genic

A efectuat: masterand in anul II


Nia Radu
A verificat: doctor n tiine,
confereniar universitar
Leanu Mihai

Biotehnologii medicale

Prezentare la tema:

Chiinu, 2014

Ministerul Educaiei R.M.
Universitatea de Stat din Moldova
Facultatea de Biologie i Pedologie
Departamentul Biologie i Ecologie

Terapia genic - metoda terapeutic ce utilizeaz genele i
informaia pe care ele o poarta pentru a trata o boal genetic
sau pentru a modifica un comportament celular.

Terapia genic este avut n vedere i ca o tehnic terapeutic
aplicabil unor boli ne-ereditare, precum cancerul i SIDA.
n aceste cazuri, strategia const n a face s intre n celula
bolnava (i nu i n alta) o gen capabil s o distrug.

Conceptul terapiei genice a aprut n 1972. Prima experien
n acest domeniu, aprobat de ctre FDA, a avut loc n SUA,
la 14 septembrie, 1990, cnd Ashanti DeSilva a fost lecuit
de ADA-SCID (Adenosine deaminase deficiency). Pn n
ianuarie 2014, au fost efectuate sau aprobate aproximativ
2000 de studii clinice folosind o serie de tehnici de terapie
genic.
Aspecte cheie
Dr. W. French Anderson i
pacientul su Ashanti
DeSilva.
n pofida unor eecuri clinice
timpurii, care au determinat pe
muli s resping terapia genic ca
supra-exagerat, succesele clinice
din 2006 au consolidat un nou
optimism.
Aceasta include succesul n
tratamentul bolilor:
Leber's congenital amaurosis
(LCA)
X-linked SCID
ADA-SCID
Adrenoleukodystrophy
chronic lymphocytic leukemia
(CLL)
acute lymphocytic leukemia
(ALL)
multiple myeloma
Haemophilia
Parkinson's disease.

Aspecte cheie
Aspecte cheie
Gena de i nt er es
Gena de i nt er es
Gena de i nt er es
Gena de i nt er es
Gena de i nt er es
Gena de i nt er es
Gena de i nt er es
E.D. Papadakis, S.A. Nicklin, A.H. Baker and S.J. White,
Current Gene Therapy, 2004, Vol. 4, No. 1
http://www.researchgate.net/publication/8668016_Promoters_and_
control_elements_designing_expression_cassettes_for_gene_therapy
Gena de i nt er es
Vector i
Vector i
Vector i
Diferite tipuri de vectori utilizai n
terapia genic
Cormac Sheridan, Nature Biotechnology 29, 121128 (2011)
http://www.nature.com/nbt/journal/v29/n2/full/nbt.1769.html
Vector i
Vector i
Repartizarea vectorilor utilizai n
studiile de terapie genic
Vector i
Vector i
Vector i
Vector i
Vector i
https://www.youtube.com/watch?v=U3RygvuSrok
http://en.wikipedia.org/wiki/Gene_therapy
E.D. Papadakis, S.A. Nicklin, A.H. Baker and S.J.
White, Current Gene Therapy, 2004, Vol. 4, No. 1
http://www.researchgate.net/publication/866801
6_Promoters_and_control_elements_designing_ex
pression_cassettes_for_gene_therapy
Cormac Sheridan, Nature Biotechnology 29, 121
128 (2011)
http://www.nature.com/nbt/journal/v29/n2/full/n
bt.1769.html


Ref er i nte
V mulumesc
pentru atenie!