60,000 persoane cu boli simptomatice se nasc annual

zynteglo este o terapie genică în care celulele stem ale

pacientului sunt modificate genetic pentru a le permite
să producă b-globină funcțională și sunt apoi reintroduse
înapoi în pacient pentru a corect boala

Înainte, singurul tratament curativ era transplantul de

celule stem donatoare, dar acest lucru este limitat de
disponibilitatea donatorului și de riscurile considerabile
ale efectelor secundare
b-talasemia: o tulburare de sânge care provoacă anemie
care pune viața în pericol, care poate necesita transfuzii
de sânge regulate pe tot parcursul vieții

în studiile clinice, 15 din 19 beneficiari de zynteglo au

devenit independenți de transfuzia regulate

bluebird bio calculează valoarea intrinsecă a lui Zynteglo

la 2,1 milioane de dolari