Tipuri de studii clinice

Descriere unui fenomen de sntate

Evaluarea unei atitudini terapeutice

1
 Tipuri de studii clinice
Domeniile cercetrii clinice:
1. Descrierea unui fenomen de sntate
2. Punerea n eviden a unor factori de risc sau prognostici
3. Evaluarea unei metode diagnostice
4. Evaluarea unei atitudini terapeutice

Descrierea unui fenomen de sntate

Evaluarea unei atitudini terapeutice
2
 n funcie de obiectivele studiului, atitudinea
cercettorului va fi:

Descriptiv - fotografierea unui fenomen de

sntate
Analitic - presupune compararea a cel puin
dou grupuri de subieci predefinii prin criterii
clare de incluziune i excluziune

3
 n funcie de rezultatele vizate studiul poate fi:

Observaional
nu furnizeaz o relaie cauz-efect;
permite doar o prezumie a implicrii unui factor n
producerea unui fenomen.
Experimental
necesit o rigoare special a alctuirii grupelor de subieci
ce vor fi comparai prin intervenia experimentatorului
asupra derulrii fenomenului biologic.
este singura metod care permite stabilirea unei relaii
cauz - efect.

4
Descrierea unui fenomen de
sntate

5
 Descrierea unui fenomen de sntate

cercetare pur descriptiv

luarea n studiu a fenomenelor rare sau nou aprute
se poate realiza chiar i prin urmrirea unui singur caz sau
doar a ctorva cazuri
Culegere a datelor de tip prevalen instantanee (studiul
totalitii cazurilor din populaia observat la un moment
dat)
Culegere a datelor de tip prevalen de perioad (studiul
totalitii cazurilor din populaia observat ntr-o anumit
perioad dat).

6
 Descrierea unui fenomen de sntate

Reprezint prima etap a oricrui studiu

Permite descrierea n termeni de timp, loc, persoan
Sunt posibile diferite tipuri de culegere a datelor:
Eantion reprezentativ
Expus-nonexpus
Permite elaborarea de ipoteze care vor trebui
testate
Se compar i se descrie.

7
 Descrierea unui fenomen de sntate

Nu explic cauze, ci face un portret fidel al

patologiei studiate.
Calitatea depinde de:
formularea clar a obiectivelor,
rigoare n descrierea variabilelor luate n studiu
evitarea erorilor sistematice.
Abordarea este strict descriptiv i acesta este
singurul obiectiv al studiului.

8
 Descrierea unui fenomen de sntate

Protocolul
i efectuarea studiului cuprinde
urmtoarele etape:
Stabilirea populaiei int (categoriile de subieci luai n
studiu)
Definirea strii patologice
Alegerea variabilelor, a scalelor de msur, a standardelor
utilizate
Calculul indicatorilor epidemiologici i eventuala
exprimare grafic adecvat
Compararea cu indicatori deja cunoscui
Asigurarea c studiul nu a deviat de la populaia general
prestabilit.

9
 Descrierea unui fenomen de
sntate
Descrierea unui fenomen de sntate se face n
termeni de:
Timp calendarul cronologic sau epidemiologic al
evenimentelor (un an epidemiologic este perioada ntre
dou vrfuri de inciden a unui fenomen care evolueaz
ciclic): sezon, ciclul de reproducie a agentului sau
vectorului
Loc domiciliu, zon de reziden (exemplu: ar, zon
endemic pentru anumite mbolnviri) caracteristici
geografice.
Persoane vrst, sex, factori socio-economici,
caracteristici ereditare, antecedente personale, condiii de
via.
10
 Descrierea unui fenomen de sntate

Se rspunde astfel la ntrebrile:

cnd?, unde?, cine?
Rspunsurile la aceste ntrebri se exprim n
rezultate de tip:
Prevalen: totalitatea cazurilor de boal n populaia
studiat fie la un moment dat (prevalen instantanee) fie
n cursul unei perioade date (prevalen de perioad)
Inciden: cazuri noi de boal aprute n populaie n
decursul unei perioade determinate
Rate de:
Morbiditate
Mortalitate (numrul de decese nregistrate ntr-o perioad de
timp dat raportat la efectivul total al populaiei studiate)
Letalitate: proporia de deces n cadrul cazurilor de boal.

11
 Descrierea unui fenomen de sntate

Criteriile obligatorii pe care un studiu descriptiv

trebuie s le ndeplineasc sunt:
Reprezentativitate:
A populaiei generale (eantionul studiat trebuie s fie
reprezentativ pentru populaia int)
A patologiei luate n studiu
Comparabilitate:
Privind rezultatele obinute cu rezultatele altor studii
Privind descrierea variabilelor i metodele lor de msurare (este
obligatorie furnizarea intervalului de ncredere a fiecrei variabile
descrise).

12
Descrierea unui fenomen de sntate
Criteriile obligatorii pe care un studiu
descriptiv trebuie s le ndeplineasc
sunt:

Utilitate n sensul:
Pertinenei medicale i tiinifice
Prioritii n domeniu
Eficienei pentru bolnavi

13
EVALUAREA UNEI ATITUDINI
TERAPEUTICE

14
EVALUAREA UNEI ATITUDINI
TERAPEUTICE

Aprecierea eficienei unei terapii se poate realiza n

cercetarea clinic ncepnd de la studiul observaional
descriptiv.
Studii observaionale prin metoda analitic pot compara
eficiena preparatului lund n urmrire grupe de subieci
tratai i netratai sau pot compara dou clase terapeutice
pentru a le raporta eficiena.
Evaluarea atitudinii terapeutice se poate realiza si ntr-un
context experimental, apropiind studiul clinic (prin
rezultatele pe care le poate furniza) de experimentele
controlate din cercetarea fundamental.

15
Trialul clinic randomizat (Essul
terapeutic)

realizat n condiii experimentale riguroase, n

care expunerea (de cele mai multe ori la un factor
terapeutic) este alocat subiecilor de ctre
experimentator (dup procedura obligatorie de
tragere la sori)
menit s aprecieze efectul sau gradul de tolerare a
unei terapii

16
Trialul clinic randomizat (Eseul
terapeutic)

compararea evoluiei unui grup de pacieni care primete

tratamentul vizat, cu un grup de martori care primete
placebo sau un tratament de referin.

Comparabilitatea grupelor este asigurat de la nceputul

studiului prin metoda randomizrii iar meninerea
comparabilitii prin metoda orb (meninerea
investigatorului/subiecilor investigai n starea de
necunoatere a modului de alocare a expunerii pn la
ncheierea colectrii datelor).

17
Trialul clinic randomizat (Eseul
terapeutic)

Probleme etice experiment pe om

(obligatoriu liber consimit)
Probleme de cost (financiare, n timp,
energie, etc.).

18
 Principiile metodologice ale unui eseu
terapeutic

1. Definirea exact a scopului

Noul tratament este mai eficient dect
produsul de referin? (situaie unilateral)
Care e mai bun din cele dou tratamente?
(situaie bilateral)

19
 Principiile metodologice ale unui eseu
terapeutic
2. Definirea grupelor de pacieni
Grupul de referin sau populaia general este
populaia la care vor fi aplicate rezultatele trialului.
Populaia de experiment (eantionul) este grupul asupra
cruia se aplic expunerea propus de trial.
Selecia eantionului
Talia
Criterii de incluziune privind
Boala luat n studiu (forme clinice, criterii de diagnostic)
Bolnavul vrst, sex etc.
Criterii de excluziune

20
 Principiile metodologice ale unui eseu
terapeutic

Clauza ambivalenei bolnavii trebuie s

poat primi i s accepte s primeasc
oricare din tratamentele prevzute de
studiu.

21
Principiile metodologice ale unui eseu
terapeutic
3. Definirea modalitilor de comparare
grupele de subieci luai n studiu trebuie s
fie comparabili (asemntori din toate
punctele de vedere: boal, mediu, tratamente
asociate), unica deosebire fiind tratamentul
luat n studiu.

Dac aceste deziderate sunt ndeplinite,

esseul se consider CONTROLAT.

22
 Principiile metodologice ale unui eseu
terapeutic
n practic singura modalitate fezabil pentru a crea
grupuri comparabile este tragerea la sori a repartizrii
subiecilor ntr-un grup sau altul:

RANDOMIZARE.
Metode de randomizare:
Utilizarea unui tabel de numere aleatoare
Lista de randomizare generat de un calculator.
Dac populaia este constituit din subgrupe de
subieci omogeni (straturi) tragerea la sori poate fi
fcut prin STRATIFICARE

23
Principiile metodologice ale unui eseu
terapeutic
4. Definirea tratamentului administrat:
Grupul tratat va primi procedura studiat
Grupul martor poate fi:
Fr tratament
Tratat cu placebo
Tratat cu un tratament de referin al crui
eficacitate a fost dovedit.
Trebuie precizat posologia exact

24
Principiile metodologice ale unui eseu
terapeutic
5. Meninerea calitii rezultatelor
= eliminarea erorilor sistematice datorate
subiectivismului experimentatorului sau
subiecilor luai n studiu)

se realizeaz prin metoda orb, aplicat

participanilor i/sau investigatorilor.

25
Principiile metodologice ale unui eseu
terapeutic
Cnd procedeul terapeutic privete modificri
substaniale n stilul de via (exerciii fizice,
diet, fumat) sau proceduri chirurgicale se
recurge la construcii simplu orb sau trialuri
deschise, n care att subiectul din grupul de
studiu ct i investigatorul cunoate modul de
atribuire a terapiei pe grupe.
Trebuie de asemenea prevzute proceduri de
desorbire imediate n cazul n care eventual se
observ la subieci efecte secundare alarmante.

26
 Principiile metodologice ale unui eseu
terapeutic
6. Definirea planului general de comparare
Eseul cu grupe paralele
Eseul cross-over - Subiectul este propriul
su martor. Tragerea la sori decide ordinea
administrrii tratamentelor.
Eseul secvenial Cnd recrutarea
pacienilor este dificil, dar exist un criteriu
de evaluare rapid disponibil. Evaluarea se face
pe msura obinerii rezultatelor de la fiecare
pereche de subieci luai n studiu.

27
Principiile metodologice ale unui eseu
terapeutic
7. Definirea criteriilor de evaluare
n mod obligatoriu se alege un criteriu
principal care trebuie s corespund
obiectivului eseului terapeutic - nu se
schimb de-a lungul eseului !
Acesta trebuie s rspund exigenelor de
msurare (reproductibilitate, sensibilitate,
specificitate).
Momentul/momentele msurtorilor trebuie
predefinite n protocolul eseului i
respectate n mod identic la ambele grupe
28
Principiile metodologice ale unui eseu
terapeutic
8. Definirea modului de analiz i apreciere
a comparaiei

Care va fi tipul de analiz efectuat?

Una la sfritul eseului
Intermediare la intervale prestabilite.
Care vor fi testele statistice aplicate?

29
trialul ideal

cel mai simplu, mai puin costisitor i mai

bogat n rezultate este trialul:
controlat
randomizat
dublu orb
cu grupuri paralele.

30