1

Imbunatatatirea tratamentul sclerozei multiple

cu ajutorul celulelor stem

Scleroza multipl (MS), numit i scleroz n plci, scleroz
diseminat sau encefalomielit diseminat, este o boal inflamatorie n care tecile
izolatoare ale celulelor nervoase din creier i mduva spinrii sunt deteriorate. Aceast
deteriorare afecteaz capacitatea sistemului nervos de a comunica, producnd o plaj larg
de semne i simptome, incluznd handicapuri fizice, mentale i uneori probleme psihice. SM
ia diferite forme, noi simptome aprnd fie n atacuri sporadice (forme de recdere) sau
agravndu-se cu trecerea timpului (forme progresive). ntre episoade, simptomele pot
disprea complet; totui, adesea rezult probleme neurologice permanente, n special n
stadii mai avansate ale bolii.
n timp ce cauza bolii nu este clar, se crede c mecanismul ei ar fi fie o boal
autoimun, fie un defect al celulelor care produc mielin. Se crede c este rezultatul unei
combinaii de factori de mediu, cum ar fi agenii infecioi, i factori genetici. Teoriile ncearc
s combine datele pentru a forma o explicaie probabil, dar nicio astfel de explicaie nu s-a
impus. Dei exist un numr de factori de mediu care produc riscul de boal i dei unii
dintre ei pot fi parial modificai, este nevoie de cercetri suplimentare pentru a determina
dac eliminarea lor ar putea preveni SM.
SM nu este considerat boal ereditar; totui, s-a demonstrat c un numr de
variaii genetice sporesc riscul de SM. Probabilitatea este mai mare la rudele unei persoane
afectate, cu un risc mai mare la cei la care legtura de rudenie este mai
puternic. La gemenii univitelini, ambii sunt afectai n 30% din cazuri, n timp ce la gemenii
diferii acest procentaj este n jur de 5%, iar la frai/surori care nu sunt gemeni este de 2,5%,
cu un procentaj i mai sczut la cei care sunt doar pe jumtate frai sau surori. Dac ambii
prini sunt afectai, riscul la copii este de 10 ori mai mare dect n general. SM este de
asemenea mai ntlnit la unele grupuri etnice dect la altele.
Genele specifice care au fost corelate cu MS includ diferene ale sistemului antigenului
leucocitar uman (human leucocyte antigen, HLA) un grup de gene de pe cromozomul 6
care servete drept complex major de histocompatibilitate (MHC). C schimbrile din
regiunea HLA sunt asociate cu riscul de SM se tie de treizeci de ani; mai mult, s-a constatat
c aceeai regiune este responsabil de apariia unor alte boli autoimune, cum ar fi diabet de
tipul I i lupus eritematos sistemic. Pe ansamblu, se estimeaz c modificrile HLA sunt
responsabile pentru 20-60% din predispoziia genetic pentru SM. Prin metodele genetice
moderne (studii de asociere la nivelul ntregului genom) s-au descoperit cel puin
dousprezece alte gene n afar de locusul HLA care cresc uor probabilitatea de apariie a
MS.
Cele trei caracteristici principale ale SM sunt apariia leziunilor (numite i plci)
n sistemul nervos central, inflamaia i distrugerea tecii de mielin a neuronilor. Aceste
caracteristici interacioneaz ntr-un mod complex i nc neneles pe deplin, producnd
distrugerea esutului nervos, i prin urmare semnele i simptomele bolii. n plus, se crede c
SM este o afeciune imuno-mediat care apare din cauza interaciunii dintre caracteristicile
2

genetice ale persoanei i factori de mediu nc neidentificai. Se crede c deteriorarea este
produs n parte de faptul c propriul sistem imunitar al pacientului atac sistemul nervos al
acestuia.
De obicei, diagnosticul de scleroz multipl se bazeaz pe semnele i simptomele
acuzate, n combinaie cu investigaii realizate prin imagistic medical i analize de
laborator. Diagnosticul poate fi dificil de confirmat, n special n primele stadii, deoarece
semnele i simptomele pot fi asemntoare cu cele ale altor maladii. Criteriile McDonald,
care se concentreaz pe dovezile clinice, paraclinice i radiologice ale leziunilor la diverse
intervale i n diverse zone, este cea mai frecvent metod de diagnosticare; criteriile
Schumacher i criteriile Poser prezint mai degrab o semnificaie istoric.

Dei criteriile de
mai sus permit stabilirea diagnosticului prin metode neinvazive, unele persoane susin c
unica dovad incontestabil este autopsia sau biopsia zonelor n care sunt detectate
leziunile tipice produse de scleroza multipl.
Cercetrile curente vizeaz identificarea unor tratamente mai eficiente i mai uor de
administrat i de tolerat pentru SM recurent-remitent; identificarea unor tratamente pentru
subtipurile progresive; crearea unor strategii de neuroprotecie; i identificarea unor
tratamente simptomatice eficiente.

Cercetrile privind neuroprotecia i tratamentele regenerative, precum terapia cu
celule stem, dei extrem de importante, se afl n stadii incipiente. n acelai timp, nici pentru
formele progresive ale bolii nu exist tratamente eficiente. Multe dintre medicamentele cele
mai recente, precum i cele la care se lucreaz n prezent vor fi probabil evaluate ca
tratamente pentru scleroza multipl primar progresiv (SMPP) sau scleroza multipl
secundar progresiv (SMSP).

Celulele stem se diferentiaza de restul celulelor prin doua mari importante
caracteristici.
- Sunt celule nespecializate care se pot inmulti prin diviziune celulara dupa o perioada
lunga de conservare si
- se pot transforma si cultiva, in conditii controlate, astfel incat sa formeze tesuturi.
Ele se pot imparti in doua mari categorii: embrionare si adulte.
a) Celulele stem embrionare (ESC) pot da nastere oricarui tip de celula/tesut
(totipotente) si se pot obtine din tesut embrionar. Utilizarea lor insa, este limitata din
considerente etice.
b) Celulele stem din tesuturile adulte au o capacitate de diferentiere mai limitata
(pluripotente, multipotente) si pot da nastere doar unor celule caracteristice tesutului
din care provin.
Este remarcabil ca, intr-un mediu de crestere optim, celulele stem din maduva osoasa si
cele din sangele cordonului ombilical au o capacitate de diferentiere mult mai mare decat
cele provenite din alte tesuturi.
Celulele stem au o compatibilitate de pana la 100% in cazul unor transplanturi
maximizand sansele vindecarii atat a copilului cat si a altor membri din familie. In cazul unor
astfel de transplanturi efectul grefa contra gazda este redus la fel ca si riscul de transmitere
a bolilor infectioase.
3

In urma unor modificari, celulele stem pot regenera tesuturi (miocard, tesut hepatic,
epidermic etc) putand fi folosite in tratarea unui numar de peste 70 de boli ca boli din
urmatoarele categorii:
-

leucemii acute
-

tulburari metabolice mostenite
-

tulburari ale celulelor stem
-

tublurari histiocitare
-

tulburari ale sistemului imun mostenite
-

tulburari ale fagocitelor
-

anomalii trombocitare mostenite
-

tulburari limfoproliferative s.a.
Exista domenii in care aceste miraculoase celule sunt deja utilizate cu succes pentru a
salva vieti, cum este cazul transplantului de maduva, la bolnavii de leucemii sau cancere, iar
rezultatele cercetarilor de ultima ora ne indeamna sa credem ca solutia ar putea fi adoptata
si pentru vindecarea altor boli, considerate astazi incurabile.
In viitorul apropiat celulele stem se vor putea folosi in cazuri de deteriorare a Sistemului
Nervos Central (maladia Parkinson, Alzhaimer, scleroza multipla, leziuni pediatrice
cerebrale), boli autoimune, diabet.

O sursa bogata de celule stem este sangele din cordonul ombilical recoltat dupa
nasterea unui nou nascut. Sangele ombilical din care se va extrage concentratul de celule
stem poate fi recoltat doar imediat dupa nastere. Un volum sanguin variabil ramane pe
traiectul cordonului ombilical pana la placenta si in interiorul placentei bogat vascularizate.
Acest sange, bogat in celule stem, este aruncat, de obicei, dupa nastere impreuna cu
cordonul ombilical si placenta. Dupa venirea pe lume a nou nascutului, personalul medical
trebuie sa recolteze sangele din cordonul ombilical folosind setul de recoltare special creat
pentru acest lucru. Colectarea sangelui este o procedura simpla si scurta, care ofera deplina
siguranta pentru sanatatea mamei si a copilului. Sangele din cordonul ombilical si gelatina
Wharton sunt singurele surse din care celulele stem se pot colecta prin metode non-invazive.
Astfel, mii de persoane suferinde de scleroza multipla ar putea beneficia de un tratament
revolutionar, ce vizeaza injectarea cu celule stem prelevate din maduva spinarii, chiar de la
bolnavi. In urma cu un deceniu, cercetatorii au intuit pentru prima oara ca celulele stem ar
putea stopa si chiar anihila efectele bolii, peticind practic regiunile afectate din creier si
maduva spinarii. Recent insa, in Marea Britanie au fost anuntate rezultatele unui studiu ce
demonstreaza ca terapia este intr-adevar eficienta si ca scleroza multipla se poate vindeca.
Echipa de savanti care a ajuns la aceasta concluzie este condusa de prof. Neil Scolding,
de la Universitatea Bristol; expertii britanici spun ca tratamentul a stabilizat starea de
sanatate a bolnavilor si chiar s-au inregistrat unele beneficii. Consideram ca celulele stem
din maduva spinarii pot imbunatati in multiple moduri conditia bolnavilor de scleroza
multipla, precizeaza Scolding. Este insa pentru prima oara cand un test de amploare, care a
durat un an, demonstreaza ca celulele stem extrase de la pacienti ii pot vindeca pe acestia
de scleroza multipla. Studiul a implicat 6 bolnavi cu varste cuprinse intre 30 si 60 de ani,
4

carora li s-au extras cativa mililitri de lichid spinal din regiunea pelviana. Materialul a fost
filtrat, pentru obtinerea de celule stem pure, care au fost injectate in aceeasi zi in bratele
pacientilor. In decursul anului ce a urmat, pacientii au fost monitorizati atent si li s-au facut
tomografii periodice la nivel cerebral, pentru a se observa impactul tratamentului. Cercetatorii
au remarcat ca pacientii nu au suferit reactii adverse in urma tratamentului iar testele
sugereaza ca boala nu a mai progresat, inregistrandu-se chiar imbunatatiri in ceea ce
priveste eficacitatea nervilor afectati acestia au reactionat la impulsuri electrice mult mai
bine decat o facusera inainte de inceperea terapiei. Rezultatele sunt incurajatoare si faptul
ca tratamentul este relativ lipsit de durere iar pacientii nu trebuie sa stea deloc internati in
spital este cu atat mai imbucurator, declara Dr. Claire Rice, coautoare a studiului citat.
In SUA, va incepe un nou studiu clinic privind tratarea sclerozei multiple cu ajutorul
celulelor stem. Autoritatea de Administrare a Alimentelor si Medicamentelor din SUA (Food
and Drug Administration - FDA) a aprobat un nou studiu clinic pentru un tratament
revolutionar privind folosirea de celule stem pentru tratarea sclerozei multiple (SM).
Cercetatorii de la Tisch MS Research Center din New York au spus ca FDA le-au
acordat aprobarea de a incepe studiul clinic privind folosirea celulelor stem autologe neurale
in tratamentul SM. Noul studiu clinic, care va cerceta metode de regenerare a sistemului
nervos central, va implica utilizarea de celulele stem neurale derivate, care vor fi recoltate din
maduva osoasa provenind de la douazeci de pacienti suferinzi de scleroza multipla.







Nemanu Maria
Seria 5, grupa 76