Obiectivele trialurilor - exemple Biostatistic: Variabile masurabile: de laborator, dimensiuni fizice masurabile Variabile dichotome: cu doua valori posibile

ile (de ex prezent/absent) Timpul pana la eveniment (unde eveniment poate fi decesul, recidiva, externarea din spital, etc) Altele: numararea (de exemplu numarul de unitati de sange necesare..), grade (de exemplu gradele de toxicitate la tratament) Calitatea vietii Scale analog vizuale Consumul de analgezice Obiective de eficienta Rata de raspuns Supravietuire Supravietuire fara semne de boala Timpul pana la progresia bolii Durata raspunsului Obiective de siguranta terapeutica Toxicitati Efecte adverse Necesitatea modificarii dozelor sau orarului de administrare Intreruperea tratamentului in perioada studiului Randomizarea Repartizarea pe loturi de studiu aleator, computerizat, astfel incat factori subiectivi sa nu influenteze rezultatele studiului. Din punct de vedere al randomizarii putem avea: Experiment deschis atat subiectul cat si investigatorul cunosc ce tratament se administreaza fiecarui subiect Experiment simplu-orb unul din participanti (de obicei subiectul) nu cunoaste produsul administrat Experiment dublu-orb doi participanti (subiectul si observatorul) nu cunosc produsul administrat Experiment triplu-orb subiectul, observatorul si persoana responsabila de administrarea produsului nu cunosc produsul administrat Avantajele trialurilor randomizate: Randomizarea garanteaza ca tratamentul este aplicat pacientiilor independent de factorii de prognostic. Repartizarea in loturi de studiu se face in functie de mai multi factori care ar putea influenta rezultatele: varsta, status de performanta, grading tumoral, stadiul bolii. Determina omogenitatea bratelor studiului. Faciltate Principii etice Principiile etice de baza care trebuiesc respectate in studiile biomedicale sau comportamentale pe subiecti umani sunt:

Respectul persoanei respect pentru autonomia pacientului si asigurarea protectiei persoanelor cu autonomie diminuata Beneficienta asigurarea binelui persoanei, fara sa faci rau, maximizand posibilele beneficii si minimizand posibilele inconveniente Justitia corectitudine in distribuirea beneficiilor sau inconvenientelor in randul subiectilor inclusi in studiu.

Principii etice Drepturile pacientului sunt protejate prin doua prevederi importante. In primul rand studiul trebuie sa obtina aprobarea unui Comitet Institutional de Etica, In al doilea rand subiectul participant la studiu trebuie sa isi dea acordul prin semnarea consimtamantului informat Comitetul Institutional de Etica Criteriile esentiale pe baza carora comitetul institutional de etica aproba desfasurarea studiilor clinice au la baza principiile etice: Risc minim pentru subiectii studiului Risc acceptabil in comparatie cu posibilele beneficii Selectie echitabila Semnarea consimtamantului informat de catre subiectii studiului sau de catre reprezentantii lor legal autorizati Monitorizare pentru asigurarea confidentialitatii datelor, siguranta subiectilor, protectia drepturilor pacientilor, mai ales in cazul categoriilor vulnerabile Avantajele participarii la studii clinice Bolnavul beneficiaz de competena unui grup de experi care asigur un standard ridicat al bilanului preterapeutic i urmririi. Medicul este obligat s creasc acurateea investigaiilor diagnostice i terapeutice n cadrul standardului impus de experii care au iniiat i conduc trialul. Raionalizarea procesului de decizie terapeutic, decizie care se bazeaz pe date concrete. Acces la un tratament potential mai eficient decat cele disponibile curent Avantajele participarii la studii clinice Ingijire medicala de calitate oferita de medici de varf Supraveghere atenta pentru efectele adverse Uneori tratamente la preturi mai mici sau gratuite Ajutor pentru noi cercetari din care pot rezulta progrese medicale semnificative Pentru cei inclusi in grupul de control, ei primesc cel putin tratamentul optim la momentul respectiv Dezavantajele participarii la studii clinice Pacientii pot sa nu primeasca tratamentul investigat (in unele cazuri primesc in schimb placebo)

Noul tratament poate sa nu fie mai eficient decat cel standard Efectele adverse pot fi neasteptate (risc mai mic in trialurile de faza III, mai mare in trialurile de faza I) Noul tratament poate sa aiba efecte adverse severe imprevizibile sau poate sa fie mai putin eficient decat cel standard Companiile de asigurari se poate sa nu acopere toate cheltuielile Evaluarea raspunsului la tratament(desene pe calc) Boala stabilizata Nu indeplineste criteriile nici de raspuns partial nici de progresia bolii reducere a dimensiunilor cu mai putin de 50% crestere a dimensiunilor cu mai putin de 25% fara aparitia de noi leziuni