MATAOAN ALINA GABRIELA 1N

MEDICAMENTE ORFANE

Termenul de medicament orfan se refera la acele produse medicamentoase

realizate special pentru bolile rare,adica pentru un numar mai mic de pacienti,
destinate diagnosticarii,prevenirii sau tratarii.Se numesc orfane pentru ca este
greu de gasit sponsori dispusi sa riste investirea unei sume importante de bani
pentru a le produce,industria farmaceutica avand un interes financiar redus in
dezvoltarea si comercializarea de produse destinate exclusiv unui numar mic de
pacienti care sufera de afectiuni foarte rare.Cercetatorii
analizeaza,studiaza,dezvolta teorii si apoi medicamente pentru diverse boli.Firme
puternice investesc un capital pentru a fi produse aceste medicamente urmand sa
si recupereze banii pe masura ce pacientii si unitatile medicale le vor comanda.
(asociatialimfom.ro).Bolile care se manifesta in populatie cu o prevalenta de max
6-8% din populatia lumii sunt definite ca boli rare sau boli orfane.Ele sunt
patologii a caror incidenta la nastere este mai mica de 1 la 2000.Simptomele unor
boli rare pot aparea la nastere sau in copilarie,dar mai mult de 50% dintre bolile
rare apar la maturitate.Alte boli rare sunt rezultatul unor infectii bacteriene sau
virale.Legislatia in scopul promovarii inregistrarii medicamentelor orfane a
debutat in SUA cu actul medicamentelor orfane,elaborat in 1983.A fost urmat
zece ani mai tarziu de Regulamentul medicamentelor orfane din Japonia.Legislatia
japoneza este o exceptie in care aceasta nu include criteriul economic.In plus,in
timp ce domeniul de aplicare a legislatiei in majoritatea cazurilor se limiteaza la
medicamente si vaccinuri ,in Japonia legea include si dispozitivele medicale.In
1998 Australia a lansat politica sa in domeniul medicamentelor orfane,iar Uniunea
Europeana a elaborat in 1999.(medichub.ro).Statutul de medicament orfan
genereaza avantaje pentru companiile farmaceutice precum excusivitatea de
punere pe piata timp de 10 ani,asistenta in vederea obtinerii
autorizatiei,reducerea taxelor practice de EMA pentru procedurile centralizate si
finantarea studiilor clinice.

Exemple de medicamente orfane:

Denumirea comerciala: DEFERASIROX(Exjade) :este utilizat pentru tratarea

supraincarcarii cronice cu fier aparuta ca urmare a transfuziilor frecvente de
sange la pacientii cu beta-talasemie majora,cu varste de 6 ani sau mai
mult.Contine substanta activa deferasirox,un chelator de fier ce capteaza si
elimina surplusul de fier,care este apoi excretat,in principal,in materii fecale.
Numarul de comprimate din fiecare concentratie care alcatuiesc o doza se
calculeaza pe baza greutatii pacientului. Este foarte important ca functiile renala
si hepatica ale pacientului sa fie verificate prin analize ale sangelui inainte de
inceperea tratamentului si la intervale regulate in timpul tratamentului. Doza
trebuie redusa sau tratamentul trebuie intrerupt daca pacientul dezvolta afectiuni
renale sau hepatice.Nu se recomanda pacientilor cu probleme severe ale
ficatului . Ca măsură de precauţie, vederea şi auzul vă vor fi examinate în fiecare
an în timpul tratamentului. Ca toate medicamentele, acest medicament poate
provoca reacţii adverse, cu toate că nu apar la toate persoanele. Majoritatea
reacţiilor adverse sunt uşoare până la moderate şi dispar, în general, după câteva
zile până la câteva săptămâni de tratament. Deferasirox este disponibil și sub
formă de “comprimate pentru dispersie orală”. Dacă treceți de la tratamentul cu
comprimate pentru dispersie orală la terapia cu comprimate filmate, veți avea
nevoie de 5 ajustarea dozei.

Denumirea comerciala:WAKIX (DCI PITOLISANT) este un medicament care se

utilizeaza pentru tratarea adultilor care sufera de narcolepsie. Narcolepsia este o
tulburare de somn manifestata pe termen lung care afecteaza capacitatea
creierului de a regla ciclul normal somn-veghe. Wakix are un efect pozitiv asupra
celor doua simptome majore ale narcolepsiei, somnolenta excesiva in timpul zilei
si cataplexia. Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Wakix (care pot
afecta cel mult sunt insomnie (dificultate de a dormi), dureri de cap, greata
(senzatie de rau), anxietate, iritabilitate, ameteli, depresie, tremor, tulburari de
somn, oboseala, varsaturi, vertij (senzatie de ameteala) si dispepsie (arsuri in
capul pieptului). Efectele secundare grave, dar rare, sunt pierderea anormala in
greutate si avortul spontan. La pacientii cu insuficienta hepatica moderata sau cu
probleme renale, doza maxima trebuie sa fie de 18 mg pe zi.

Denumirea comerciala:PROCYSBI(DCI MERCAPTAMINA):Este utilizat la

pacientii cu cistinoza nefropatica (renala). Substanta activa din Procysbi,
mercaptamina, reactioneaza cu cistina pentru a forma un alt aminoacid, numit
cisteina, si un compus numit sare de cisteina-cisteamina. Organismul poate
elimina aceasta sare din celule. Prin urmare, cantitatea de cistina din organe se
reduce, ceea ce limiteaza deteriorarea organelor respective.
Cistinoza este o boala ereditara in care cantitatile excedentare de cistina, un
aminoacid care se afla in mod natural in sange, se acumuleaza in interiorul
celulelor, in special in cele din rinichi si din ochi, deteriorandu-le. Cele mai
frecvente efecte secundare asociate cu Procysbi (care pot afecta mai mult de 1
persoana din 10) sunt pierderea poftei de mancare, varsaturi, greata, diaree,
letargie (lipsa de energie) si pirexie. Procysbi este contraindicat la femeile care
alapteaza.