MEDICAMENTE ORFANE

Medicamentele „orfane” se folosesc pentru a trata boli rare. Industria farmaceutică

manifestă un interes scăzut pentru producerea şi comercializarea unor astfel de produse
destinate numai unui număr redus de pacienţi, care suferă de afecţiuni foarte rare.
Astfel de medicamente primesc autorizaţia de punere pe piaţă de la Agenţia Europeană a
Medicamentului, fără a mai fi necesară autorizarea de către instituţia desemnată pentru
aceasta din fiecare ţară a Uniunii Europene.

Pentru a stimula cercetarea şi dezvoltarea în domeniul medicamentelor orfane, autorităţile

publice au implementat stimulente pentru industria biotehnologiei şi sănătăţii. Debutul a fost
în 1983 în Statele Unite ale Americii cu adoptarea Actului Medicamentului Orfan, urmată de
Japonia şi Australia în 1993 şi respectiv 1997. În decembrie 1999 şi Europa a implementat
această politică comună privind medicamentele orfane, când Parlamentul European şi
Consiliul Europei au adoptat Regulamentul (EC) Nr. 141/2000 privind produsele medicinale
orfane. Un an mai târziu Comisia Europeană a adoptat Regulamentul (EC) N° 847/2000
referitor la prevederile pentru aplicarea criteriilor de desemnare ca orfan, precum şi definirea
conceptelor de ''produs medicinal similar'' şi ''superioritate clinică''.
Conform Regulamentului European nr 141/2000, numai medicamentele pentru uz uman
pot fi desemnate ca “medicamente orfane”, această terminologie neaplicându-se la
suplimentele nutriţionale şi produsele dietetic, la dispozitivele medicale şi medicamente
veterinare.

Medicamentele desemnate ca orfane sunt incluse în Registrul Comunitar pentru produse

medicinale orfane.
În 2001 a fost înfiinţat Comitetul pentru medicamente orfane însărcinat cu examinarea
cererilor de denumire depuse de către persoanele sau firmele care intenţionează să conceapă
medicamente pentru boli rare.
Acordarea autorizaţiei de marketing pentru un orfan nu înseamnă că acesta este automat
disponibil în toate ţările Uniunii Europene. Deţinătorul autorizaţiei de comercializare trebuie
să decidă modalitatea de comercializare în cadrul fiecărei ţări, şi ulterior medicamentul va
urma procedurile specifice fiecărei ţări. În ciuda eforturilor reunite, heterogenitatea
abordărilor în diferite ţări face accesul pacienţilor la medicamente orfane mai complex.
Există site-ul specializat Orphanet care asigură acces la informaţii privind medicamentele
orfane în curs de dezvoltare sau deja disponibile pe piaţă, informaţii clasificate pe categorie
de boală, tip de produs, nume de substanţă, nume de sponsor şi ţară.
(http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/list_of_orphan_drugs_in_europe.pdf)

În România se acceptă criteriile de desemnare a medicamentelor orfane, stabilite în

reglementările nr. 141/2000/CE şi 847/2000/CE şi desemnarea făcută de Comitetul pentru
Medicamente Orfane al Agenţiei Europene pentru Evaluarea Medicamentelor.
În Art. 3. se stipulează faptul că un medicament va fi desemnat drept orfan dacă sponsorul
acestuia poate demonstra:
- că este destinat pentru diagnosticarea, prevenirea sau tratarea unei afecţiuni care pune
în pericol viaţa ori produce o invaliditate cronică afectând nu mai mult de 5 din 10.000
de persoane în România sau în Comunitatea Europeană;
- că este destinat pentru diagnosticarea, prevenirea sau tratarea unei boli care pune în
pericol viaţa, care produce o invaliditate cronică sau unei afecţiuni care este gravă şi
cronică în România sau în Comunitatea Europeană şi că este puţin probabil ca prin

1
 comercializare, medicamentul să genereze suficient profit pentru a justifica investiţia
necesară fără stimulente;
- că nu există nici o metodă satisfăcătoare pentru diagnosticarea, prevenirea sau tratarea
afecţiunii în cauză, care să fi fost autorizată în România ori în Comunitatea Europeană,
sau, dacă astfel de metode există, că medicamentul va aduce beneficii semnificative
celor afectaţi de această stare.