Documente Academic
Documente Profesional
Documente Cultură
prezent și viitor
Definiții și reglementări
Bolile care se manifestă în populațiile de pacienți cu o prevalență de maximum 6-
8% din populația lumii sunt definite ca boli rare sau boli orfane. Ele sunt patologii a
căror incidență la naștere este mai mică de 1 la 2000. Simptomele unor boli rare pot
apărea la naștere sau în copilărie, cum ar fi atrofie musculară spinală infantilă,
tulburări de stocare lizozomală, persistența canalului arterial (PDA), polipoză
adenomatoasă familială (PAF) și fibroza chistică.
Cu toate acestea, mai mult de 50% dintre bolile rare apar la maturitate, cum ar fi
gliom, carcinom renal și leucemie acută mieloidă. Alte boli rare sunt rezultatul unor
infecții (bacteriene sau virale) sau au cauze degenerative și proliferative.
Legislația în scopul promovării înregistrării medicamentelor orfane a debutat în
SUA cu actul medicamentelor orfane (http://www.fda.gov/orphan/oda.htm)
elaborat în 1983. A fost urmat zece ani mai târziu de Regulamentul medicamentelor
orfane din Japonia. Legislația japoneză este o excepție în care aceasta nu include
criteriul economic. În plus, în timp ce domeniul de aplicare a legislației în
majoritatea cazurilor se limitează la medicamente și vaccinuri, în Japonia legea
include și dispozitivele medicale.
În 1998, Australia a lansat politica sa în domeniul medicamentelor orfane, iar
Uniunea Europeană a elaborat în 1999 Regulamentul CE 141/2000 și 847/2000
(http://ec.europa.eu/enterprise/pharmaceuticals/eudralex/vol1_en.htm).
Reglementarea medicamentelor orfane în SUA
Legea medicamentelor orfane (ODA) stimulează cercetarea, dezvoltarea și
aprobarea de produse care tratează boli rare. Actul oferă acum siguranță financiară
și permite companiilor să investească în îmbunătățirea stării de sănătate a
pacienților cu boli rare, care afectează mai puțin de 200 000 de persoane din SUA
sau care au o prevalență scăzută (mai puțin de 5 la 10 000 în comunitate).
Experiența acumulată în Statele Unite ale Americii și Japonia a arătat că cel mai
puternic stimulent pentru industria farmaceutică este să investească în dezvoltarea
și comercializarea de produse orfane, cu perspectiva exclusivității pe piață pentru
un anumit număr de ani, timp în care o parte semnificativă a investițiilor ar putea fi
recuperată.
Biroul de dezvoltare a produselor orfane (OOPD) își dedică misiunea pentru
promovarea dezvoltării de produse care să fie promițătoare pentru diagnosticarea
și/sau tratarea unor boli rare sau condiții și administrează Programul de granturi al
produselor orfane care oferă finanțare pentru cercetarea clinică a bolilor rare. FDA
(Food and Drug Administration) finanțează dezvoltarea de produse orfane prin
intermediul programului de granturi pentru studii clinice.
Cererea pentru aplicații (RFA) care anunță disponibilitatea fondurilor este publicată
în Registrul federal în fiecare an, de obicei în luna iunie. Eligibilitatea pentru
finanțarea granturilor este extinsă la dispozitivele medicale și alimente medicale
pentru care nu există nicio așteptare rezonabilă de dezvoltare fără o astfel de
asistență.
Cererile sunt analizate de comisii de experți externi și sunt finanțate prioritar
medicamentele și produsele biologice pentru boli rare. Procedura pentru a obține
statutul de medicament orfan este descrisă în Codul Regulamentului Federal (CFR)
316.20 (b).
Conform legii, cererea pentru acordarea statutului ca produs orfan se poate face în
orice moment înainte de depunerea unei cereri de punere pe piață a produsului. Un
sponsor prezintă două copii ale unei cereri completate, datate și semnate, care
conține următoarele informații:
Printre medicamentele orfane, 15-20% sunt pentru boli care afectează doar copiii,
iar 55% pentru boli care afectează atât adulți, cât și copii.
Medicamentele orfane trebuie să prezinte un plan de investigație pediatrică (PIP).
Medicamentele orfane pot primi doi ani suplimentari de exclusivitate, atunci când
acestea sunt conforme cu PIP.
Farmacist_3_2017 mic-20
denumirea comercială
data obținerii autorizației de punere pe piață în ordine descrescătoare
criteriul ATC
titularul autorizației de punere pe piață.
Farmacist_3_2017 mic-21-1
Farmacist_3_2017 mic-21-2
Concluzii
Cu toate progresele înregistrate în cercetarea, dezvoltarea și producția
medicamentelor orfane, sunt necesare realizarea și implementarea unor politici
comune, coerente și funcționale la nivel național, european și global în acest
domeniu.
Aceasta presupune implicarea tuturor decidenților din domeniu, autorități
competente de reglementare, strategii și politici de sănătate adecvate, angrenarea
mediilor academice în cercetare și crearea registrelor naționale pentru bolile rare,
pentru teste de screening neonatal și dezvoltarea și interconectarea rețelelor
europene de referință.