SĂNĂTATE PUBLICĂ ȘI MANAGEMENT SANITAR

ASPECTE METODOLOGICE ÎN ESTIMAREA COSTURILOR

DETERMINATE DE BOALĂ
LA PACIENȚII CU AFECȚIUNI RARE

LĂCRĂMIOARA AURELIA BRÎNDUȘE1, DANA GALIETA MINCĂ2,

NICOLETA VALENTINA CIORAN3
1,2,3
Universitatea de Medicină și Farmacie „Carol Davila” București

Cuvinte cheie: boli Rezumat: Evaluarea costurilor asociate bolii și a impactului afecțiunilor rare contribuie la estimarea
rare, analiză nevoilor pe care le determină la nivelul sistemului de sănătate. Alocarea resurselor necesare va conduce
economică, costul bolii, la reducerea efectelor bolilor rare asupra bolnavilor și familiilor acestora, sistemului de îngrijiri de
cost direct, cost sănătate și societății, în general. Cuantificarea costurilor directe (medicale și nemedicale), precum și a
indirect celor indirecte generate de scăderea productivității contribuie la schițarea unei imagini de ansamblu
asupra impactului generat de bolile rare. Costul mediu anual estimat per bolnav în cadrul actualului
studiu pilot este de aproximativ 15000 euro, ceea ce se situează sub media costurilor europene, fapt
explicat mai ales prin calculul lipsei productivității și a plății îngrijitorilor la domiciliu în funcție de
nivelul salariului mediu din România. Tehnologiile medicale noi, costisitoare necesită o analiză atentă,
pentru crearea unui echilibru între costurile acestora și rezultatele în domeniul social și cel al sănătății.

Keywords: rare Abstract: Assessment of cost-of-illness and impact of rare diseases contributes to estimate the needs
diseases, economic determined by rare diseases for the health care system. The main aim for allocating the necessary
analyses, cost-of- resources is to reduce the rare diseases effects for patients and their families, health care system and
illness, direct costs, society, in general. The quantification of direct costs (medical and non-medical) and indirect costs
indirect costs generated by loss of productivity can hope to design a picture about the rare diseases impact. The
estimated annual average cost per patient in this pilot study is about 15000 Euros. This value is under
the European average cost generated by rare diseases, because the loss of productivity and the payment
of caregivers are calculated based on the average salary in Romania. The new medical technologies are
expensive and require a careful analysis that would create a balance between costs and outcomes in
social and health care system.

INTRODUCERE Obiectivele studiului sunt: 1) generarea unui cadru

Bolile rare sunt definite în funcție de prevalență; o
boală rară afectează mai puțin de 5 persoane la 10.000 locuitori
în Uniunea Europeană, luând în considerare populația europeană
ca întreg.(1) Numărul bolilor rare cunoscute este cuprins între
6000 și 8000 și afectează 6-8% din populația Uniunii Europene
soldându-se cu un important impact economic.(2) Prin
mortalitatea și morbiditatea mari, precum și prin puternicul
impact economic și povara bolii, aceste afecțiuni au importante
repercusiuni pentru pacienți, familiile acestora și pentru întreaga
societate, constituind o reală problemă de sănătate publică.(3,4)
Pentru estimarea nevoilor determinate de bolile rare la
nivelul sistemului de îngrijiri de sănătate, este util să se estimeze
povara bolii și impactul economic al acestora. Alocarea
resurselor necesare va conduce la reducerea efectelor pe care
bolile rare le au la nivelul pacienților, a sistemului de sănătate și
a celui social.(5,6) Costurile asociate bolii reprezintă cheltuielile
(medicale și nemedicale) sau pierderile (prin scăderea
productivității) determinate de o problemă de sănătate și se
calculează prin însumarea costurilor directe determinate de
boală, a celor indirecte și a celor intangibile. (7)
SCOP
Scopul studiului este să se genereze un instrument
pentru estimarea costurilor asociate bolii la pacienții
diagnosticați cu afecțiuni rare.
metodologic pentru evaluarea costurilor medicale și sociale
asociate bolilor rare; 2) elaborarea unui instrument adecvat și
unitar de estimare a costurilor; 3) evaluarea costurilor
determinate de boală în cadrul unui studiu pilot realizat pe o
populație de pacienți diagnosticați cu boli rare.
MATERIAL ŞI METODĂ DE LUCRU
Studiul privind estimarea costurilor asociate bolilor
rare are la bază o abordare descriptivă. Prima etapă a studiului a
constat în analiza critică a literaturii pentru identificarea
principalelor tipuri de costuri asociate bolii ce pot fi estimate pe
baza unui chestionar administrat pacienților cu boli rare. A fost
elaborată o listă de întrebări pe baza căreia s-a conceptualizat un
chestionar, structurat pe patru domenii importante (date socio-
demografice și medicale ale pacientului, date privind accesarea
serviciilor medicale, date privind scăderea productivității
pacientului și familiei, date privind alte costuri asociate bolii).
Chestionarul a fost adaptat în funcție de respondenți, rezultând
două chestionare, unul adresat pacienților cu boli rare, celălalt
familiilor copiilor cu afecțiuni rare. Managementul controlului
calității instrumentelor dezvoltate s-a făcut prin evaluarea
acestora de 5 specialiști. Fiecare întrebare a fost analizată în
ceea ce privește claritatea exprimării și gradul în care vor fi
înțelese de către respondenți relevanța pentru scopul
chestionarului. Au fost eliminate sau reformulate întrebările

1
Autor corespondent: Lăcrămioara Brînduşe, Str. Leonte Anastasievici, Nr. 1-3, Sector 5, Bucureşti, România, E-mail: i.branduse@yahoo.com, Tel:
+40745 003050
Articol intrat în redacţie în 07.08.2014 şi acceptat spre publicare în 26.08.2014
ACTA MEDICA TRANSILVANICA Septembrie 2014;2(3):13-15

AMT, vol. II, nr. 3, 2014, pag. 13

 SĂNĂTATE PUBLICĂ ȘI MANAGEMENT SANITAR
asupra cărora s-a ajuns la consensul că nu reflectă domeniul de
conținut, cele care au avut aceeași semnificație și cele care
determinau răspunsuri ambigue. În cea de-a doua etapă a
studiului, chestionarele proprii au fost aplicate împreună cu
chestionare validate de evaluare a calității vieții în relație cu
starea de sănătate (EQ-5D-5L (8) – utilizate cu acceptul
EuroQol Group) unui lot de 20 de pacienți diagnosticați cu boli
rare. Managementul calității datelor a continuat prin
confruntarea rezultatelor obținute cu evidența din fișele
medicale ale pacienților, de asemenea s-au calculat corelațiile
între costurile generate de boală și calitatea vieții auto-percepute
(figura nr. 1).
Figura nr. 1. Etapele de desfășurare a studiului
Costul determinat de boală include atât costurile
directe (costurile resurselor utilizate pentru tratamentul bolii),
cât și costurile indirecte (valoarea resurselor pierdute din cauza
bolii).(9) La acestea se adaugă costurile intangibile determinate
de durere, suferință, desfigurare etc. Dificultatea de cuantificare
în unități monetare a costurilor generate de aceste dimensiuni
extrem de subiective a determinat omiterea costurilor intangibile
în actualul studiu.(10,11)
Figura nr. 2. Principalele categorii de costuri determinate de
boală
Costurile generate de boală au fost calculate prin
însumarea costurilor directe și celor indirecte: Costul bolii =
costuri directe + costuri indirecte (figura nr. 2), unde:
Costuri directe = costuri medicale (nr. vizite
AMT, vol. II, nr. 3, 2014, pag. 14
ambulatoriu*cost mediu per vizită + nr. vizite medic de
familie*cost mediu per vizită + nr. internări*cost mediu per
internare) + costuri nemedicale (transport la medic/spital +
salariu îngrijitor la domiciliu).
Costuri indirecte = valoarea medie per zi de concediu
medical*(nr. zile CM pacient din cauza bolii rare + nr. zile CM
membru familie pentru îngrijire pacient)
Planul de prelucrare statistică pentru studiul pilot
include analiza statistică descriptivă a datelor demografice, a
celor referitoare la estimarea accesării serviciilor medicale și
sociale și a costurilor estimate, și analiza corelațiilor între
calitatea vieții și accesarea serviciilor medicale. Datele au fost
analizate cu ajutorul SPSS 17.0.
REZULTATE
Dintre cei 20 de pacienți incluși în studiu, 17 au fost
pacienți adulți și 3 copii diagnosticați cu boli rare. Mediana
vârstei a fost 24 de ani, 12 pacienți fiind de sex masculin. Cei
mai mulți pacienți (17) provin din mediul urban, cu un nivel de
educație superior celui liceal.(12)
Toți cei 20 de pacienți incluși în studiu sunt incluși în
Programul Național de Boli Rare. Costul mediu per bolnav per
an în funcție de afecțiunea prezentă a tratamentului specific prin
Programul Național este între 8400 și 61000 lei, conform
normelor în vigoare (figura nr. 3).
Figura nr. 3. Costul anual mediu per pacient al medicației
prin Programul Național de Boli Rare în funcție de grupa de
boală
Mediana numărului de vizite la medicul de familie
este de 8, iar a accesării serviciilor de urgență este de 2 în
ultimele 12 luni. Mediana numărului de internări a fost de 3 în
ultimele 12 luni, iar distribuția numărului de zile de internare a
fost de între 0 și 83 de zile, cu o medie de 17±17,79 în aceeași
perioadă de timp. Costul mediu per bolnav per an în funcție de
afecțiunea prezentă a cheltuielilor determinate de spitalizare
diferă semnificativ în funcție de afecțiunea pacientului (figura
nr. 4). Dintre pacienții incluși în studiu nici unul nu era
pensionat pe caz de boală. Numărul mediu de zile de concediu
medical la pacienții incluși în studiu (absenteismul lor sau al
unui membru al familiei) a fost de 47,5 (0-135) în ultimele 12
luni, ceea ce determină un cost mediu net estimat anual per
pacient de 3652,97 lei cauzat de lipsa productivității (luând în
calcul un salariu mediu de 1615 lei în 2013). Calitatea vieții
evaluată, care a înregistrat o medie de 67,8% s-a corelat negativ
semnificativ cu numărul de zile de concediu medical din ultimul
an (p=0,021), cu cât numărul de zile de absenteism de la locul
de muncă determinat de boală este mai mare cu atât scorul de
calitate a vieții este mai scăzut, și invers.
Prin însumarea tuturor tipurilor de costuri determinate
de boala rară, atât formale, cât și informale, colectate pe baza
chestionarelor aplicate, s-a obținut un cost mediu anual pentru
pacienții incluși în studiu de 67651,56 lei per pacient, costul
anual variind în funcție de afecțiune (figura nr. 5).
 SĂNĂTATE PUBLICĂ ȘI MANAGEMENT SANITAR
Figura nr. 4. Costul mediu anual per pacient al spitalizării în
funcție de grupa de boală
Figura nr. 5. Costul mediu anual per pacient asociat bolii la
pacienții diagnosticați cu afecțiuni rare
DISCUŢII
Toți pacienții participanți la studiul pilot sunt incluși
în Programul Național de Boli Rare deoarece procesul de
selecție al respondenților s-a desfășurat în clinici din centre
universitare. Acești pacienți generează costuri directe medicale
mai mari, dar costurile intangibile, precum și costurile
determinate de decesele premature ar fi mai scăzute. Accesul la
diagnosticul de certitudine și, implicit, la tratamentul specific
afecțiunilor rare respective este mai mare la persoanele care
provin din mediul urban, precum și la cele cu un nivel de
educație superior. În România, Programul Național de Boli Rare
are în norme în anul 2013 un număr de 5385 pacienți din cele
19 grupuri de boli incluse care au beneficiat de tratament
specific, cu un cost mediu per pacient per an de 37905 lei. Cel
mai mare cost mediu anual înregistrat în studiul pilot prin PN a
fost pentru imunodeficiența primară, conform Normelor tehnice
de realizare a programelor naționale de sănătate.(12) Costul
mediu anual per bolnav este de aproximativ 15000 euro în
studiul nostru, mult sub media costurilor europene. Nu au fost
înregistrate diferențe între costurile medicației specifice, ceea ce
arată armonizarea tratamentului și costurilor acestuia la nivel
european și accesul pacienților din România la terapia adecvată.
Diferența de costuri a fost generată mai ales de costurile
indirecte, lipsa productivității și plata îngrijitorilor la domiciliu
fiind calculate în funcție de nivelul salariului mediu (307 euro în
România în 2013, de 6-10 ori mai mic față de țările europene
unde s-au desfășurat studii de estimare a costurilor).(13)
CONCLUZII
Determinarea costurilor generate de boală stă la baza
deciziilor luate de persoanele aflate în posturi cheie, cunoscut
fiind că nu există resurse nelimitate. Estimarea poverii bolii
arată că bolile rare constituie o importantă problemă de sănătate
publică, bolile rare reprezentând o cauză majoră de moralitate și
morbiditate, cu repercusiuni majore asupra persoanelor fizice,
sistemului de sănătate și a celui social. Decidenții au pârghiile
necesare pentru crearea unui echilibru între costurile și
rezultatele obținute în domeniul social și cel al sănătății. Pe
măsură ce sunt dezvoltate tehnologii medicale noi, aparent
costisitoare, pentru bolile rare este important să se evalueze
impactul real și potențial al acestora atât asupra costurilor
AMT, vol. II, nr. 3, 2014, pag. 15
sociale, cât și asupra rezultatelor din domeniul sănătății.(14)
Notă:
Această lucrare a fost cofinanţată din Fondul Social European,
prin Programul Operaţional Sectorial Dezvoltarea Resurselor
Umane 2007-2013, proiect numărul POSDRU/159/1.5/S/138907
„Excelenţă în Cercetarea Ştiinţifică, Interdisciplinară,
Doctorală şi Postdoctorală, în Domeniile Economic, Social şi
Medical - EXCELIS”, coordonator Academia de Studii
Economice din Bucureşti”.
REFERINŢE
1. Commission of the European Communities, Decision No
1295/1999/EC of the European Parliament and of the Council
of 29 April 1999 adopting a programme of Community action
on rare diseases within the framework for action in the field of
public health (1999–2003). April 1999. Accesibil la:
http://eurlex.europa.eu/pri/en/oj/dat/1999/l_155/l_1551999062
2en00010005.pdf, accesat la 27 sept 2012.
2. http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/policy/index_en.htm,
accesat de 20 mai 2014.
3. Posada De La Paz M, Groft S. Rare disease epidemiology,
Springer Library, New York; 2010.
4. Mazzucato M, Visonà Dalla Pozza L, Manea S, Minichiello C,
Facchin P. A population-based registry as a source of health
indicators for rare diseases: the ten-year experience of the
Veneto Region's rare diseases registry, Orphanet Journal of
Rare Diseases. 2014;9(1):37. DOI: 10.1186/1750-1172-9-37.
5. López-Bastida J, Perestelo-Pérez L, Montón-Alvarez F,
Serrano-Aguilar P. Social economic costs and health-related
quality of life in patients with degenerative cerebellar ataxia in
Spain. Mov Disord 2008;23(2):212-7.
6. López-Bastida J, Perestelo-Pérez L, Montón-Alvarez F,
Serrano-Aguilar P, Alfonso-Sanchez JL. Social economic costs
and health-related quality of life in patients with amyotrophic
lateral sclerosis in Spain. Lateral Scler 2009;10(4):237-43.
7. http://www.cdc.gov/owcd/eet/Cost/fixed/3.html,accesatladata
de12 martie 2014.
8. http://www.euroqol.org/, accesat la data de 4 mai 2014.
9. Kirschstein. Disease-Specific Estimates of Direct and Indirect
Costs of Illness and NIH Support: Fiscal Year 2000 Update.
http://ospp.od.nih.gov/ecostudies/COI reportweb.htm, 2000,
accesat la data de 15 aprilie 2014.
10. Hodgson TA, Meiners MR. Cost of Illness Methodology: A
Guide to Current Practices and Procedures. Milbank Memorial
Fund Quarterly 1982;60(3):429-462.
11. Cooper BS, Rice DP. The Economic Cost of Illness Revisited.
Social Security Bulletin 1976;39(2):21-36.
12. Ordinul nr. 269/2014 privind modificarea şi completarea
Normelor tehnice de realizare a programelor naţionale de
sănătate curative pentru anii 2013 şi 2014, aprobate prin
Ordinul preşedintelui Casei Naţionale de Asigurări de Sănătate
nr. 190/2013, disponibil la http://lege5.ro/Gratuit/
gm4tmnjxgq/ordinul-nr-269-2014-privind-modificarea-si-
completarea-normelor-tehnice-de-realizare-a-programelor-
nationale-de-sanatate-curative-pentru-anii-2013-si-2014-
aprobate-prin-ordinul-presedintelui-casei-nat, accesat la data
de 12 iunie 2014.
13. BURQOL-RD, Social economic burden and health-related
quality of life in patients with rare diseases in Europe,
disponibil la http://www.burqol-rd.com/doc/BURQOL-
RD_info_and_results.pdf, accesat la 20 iunie 2014.
14. López-Bastida J, Oliva-Moreno J. Cost of illness and
economic evaluation in rare diseases Adv Exp Med Biol.;
686:273-82. doi: 10.1007/978-90-481-9485-8_16, 2010.