Terapia genică

De Surdeanu Patricia și Boboc Bianca

Clasa a-9-a B
1.Ce este terapia genică?
Cuprins
2.Tipuri de terapie genică
3.Cum funcționează terapia genică?
4.Eficacitate pe termen lung
5.Efecte nedorite
6.Rezumat
7.Bibliografie
▪ Terapia genică este metoda terapeutica ce utilizeaza genele si
informatia pe care ele o poarta pentru a trata o boala genetica sau Ce este terapia
genică?
pentru a modifica un comportament celular.
Terapia genica este avuta in vedere si ca o tehnica terapeutica
aplicabila unor boli ne-ereditare, precum cancerul si SIDA. In aceste
cazuri, strategia consta in a face sa intre in celula bolnava (si nu si in
alta) o gena capabila sa o distruga.
  Terapia genica utilizeaza o gena pe care o introduce in celulele
bolnavului. Dupa natura celulelor atinse, se deosebesc doua
metode:

 Terapia genica a celulelor Germinale:

Tipuri de
În cazul terapiei genetice germinale, celulele germinale, de exemplu,
sperma sau oocitul, sunt modificate prin introducerea de gene

terapie functionale, care sunt de regulă integrate în genomul lor. • Această nouă
abordare, teoretic, ar trebui să fie foarte eficientă în combaterea

genică tulburărilor genetice şi maladiilor ereditare. Cu toate acestea, multe

jurisdicţii interzic acest lucru pentru aplicarea pe fiinţe umane, cel puţin
pentru prezent din considerenţe etice sau tehnice.
  Terapia genica somatica:

• În terapia genică somatică, genele terapeutice sunt transferate în

celulele somatice ale pacientului. Oricare modificare şi efectele obţinute
vor fi limitate doar în cadrul unui pacient şi nu va fi moştenită de
descendenţii pacientului sau generaţiile mai târzii. Livrarea genelor în
Tipuri de ţesuturi e posibilă prin manipulare in vivo şi ex vivo. Factorii pot fi

terapie
injectaţi direct în ţesutul-gazdă in vivo sau celulele din ţesutul lezat sunt
scoase, prelucrate genetic in vitro şi reinjectate în ţesutul afectat. Livrarea

genica indirectă este mai puţin periculoasă, deoarece ingineria genică are loc în
afara organismului, în condiţii controlate.
 Imagini reprezentative:
 Cum functioneaza terapia genică?
• Uneori intreaga gena sau o parte a acesteia este defecta sau lipseste de la nastere sau o gena se poate modifica in
timpul vietii adulte. Oricare dintre aceste variante poate intrerupe modul in care sunt facute proteinele si apar probleme
de sanatate sau boli.

• In terapia genica, oamenii de stiinta pot actiona in mai multe directii:

• pot inlocui o gena care cauzeaza o problema medicala

• adauga gene care sa ajute organismul sa lupte sau sa trateze boala,

• sa opreasca genele care cauzeaza probleme.

• Pentru a introduce noi gene direct in celule, oamenii de stiinta folosesc un vehicul numit "vector", care este proiectat
genetic pentru a furniza gena.

• Terapia genetica poate fi utilizata pentru a modifica celulele in interiorul sau in exteriorul corpului. Cand
se face in interiorul corpului, un medic va injecta vectorul care transporta gena direct
in partea din corp care are celule defecte.

• In terapia genica, care este utilizata pentru a modifica celulele in afara corpului, sangele, maduva osoasa sau un

alt tesut pot fi luate de la un pacient, iar anumite tipuri de celule pot fi separate
in laborator. Vectorul care contine gena dorita este introdus in aceste celule. Celulele sunt lasate sa se inmulteasca in labo
rator si apoi sunt injectate inapoi in pacient, unde continua sa se inmulteasca si, eventual, sa produca efectul dorit.
  Eficacitatea pe termen lung:

 Principiul general al terapiei genice este introducerea unei gene bune

intr-o celula, care va citi informatia ce o contine si va fabrica proteina
 lipsa. Daca aceasta celula moare, corectia pe care a obtinut-o ar disparea
deci o data cu ea, doar cu cateva exceptii (celulele nervoase, de

Eficacitate pe exemplu), celulele nu traiesc prea mult timp si sunt constant inlocuite
prin altele noi. In stadiul actual al tehnicii, efectul terapeutic obtinut nu

termen lung poate fi deci decat trecator.

In tratamentul cancerului sau al bolii sida, o mica durata de eficacitate n-
ar pune probleme deoarece, o data distruse tumora sau celulele infectate
cu hiv, inseamna ca boala este vindecata, din contra, in caz de boala
ereditara, corectia trebuie sa persiste intreaga viata. Pentru aceasta ar fi
absolut necesar sa se gaseasca celule cu durata de viata deosebit de lunga
si ar trebui ca terapia sa fie reinnoita periodic.
 Efecte nedorite
▪ Complexitatea extrema a genelor si a functionarii lor
este inca foarte prost cunoscuta. Exista temerea mai
ales ca terapia genica sa nu perturbe subtilele relatii
dintre gene. Astfel, animalele tratate prin terapie
genica pentru a creste mai mari (in scopuri de cercetare
sau de ameliorare a productiei) au devenit sterile din
motive inca necunoscute. De aceea, aceasta tehnica este
rezervata inca pentru bolile grave (adesea mortale) sau
incurabile.
Rezumat
 Bibliografie
https://www.medlife.ro/articole-medicale/terapia-genica-ce-este-si-cum-functioneaza
https://www.sfatulmedicului.ro/dictionar-medical/terapie-genica_5124
Mulțumim pentru
vizionare!