Studii epidemiologice experimentale

Ciprian Sturz
Catedra de Epidemiologie UMF Iuliu-Hatieganu Cluj-Napoca 2012

Tipul de studiu A. Studii observationale Studii descriptive Studii analitice Ecologice Transversale Caz-control Cohorta B. Studii experimentale Studii randomizate Studii de interventie

Sinonime

Unitatea de studiu

Corelationale De prevalenta

Populatii Indivizi Indivizi

Follow-up de interventie

Indivizi

Trialuri clinice Pacienti Interventii comunitare Populatia sanatoasa

Trialuri comunitare

Comunitatea

Tipuri anchete experimentale si de interventie

studii clinice (clinical trials) studii in teren studii comunitare

Principalele domenii de aplicare

1. Evaluarea eficacitatii vaccinurilor noi in protectia populatiei impotriva bolilor transmisibile. 2. Experimentarea in vederea introducerii in practica medicala a unor medicamente noi, dupa ce acestea au fost verificate in laborator si pe animale de experienta. 3. Demonstrarea valorii unor conduite terapeutice noi fata de cele uzuale in momentulrespectiv. 4. Evaluarea anumitor forme de organizare a asistentei medicale. 5. Au fost efectuate pe subiecti umani cercetari privind etiopatogenia anumitor maladii.Acest tip de experiment este interzis de legislatia multor tari datorita aspectelor etice sideontologice pe care le implica.

Schema generala a unei anchete epidemiologice experimentale

1. 2. se aleg 2 loturi de subiecti cit mai asemanatoare intre ele; se administreaza lotului martor un produs cu caracteristici similare, dar fara componenta activa (placebo); se adminstreaza unui lot (lotul test) produsul activ (factor de risc, factor de protectie); administrarea este de preferat sa se efectueze dupa metoda dublu orb, dar se poate folosi si metoda orb sau chiar formula simpla cu cunoasterea de catre subiecti a factorului activ; se consemneaza rezultatele aparute si se calculeaza (dupa metodologia prezentata la anchetele analitice), riscul bolii (decesului) la expusi, riscul bolii (decesului) la nonexpusi, riscul relativ si riscul atibuibil si se face analiza si interpretarea acestor valori; se efectueaza testarea statistica a deosebirilor constatate se efectueaza inferenta epidemiologica (in cazul in care cercetarea s-a facut pe esantioane) dupa metoda Cornfield sau Miettinen pentru riscul relativ si Miettinen sau Walter pentru riscul atribuibil, pentru a stabili intervalul de incredere al riscurilor in populatia globala

3.
4.

5.

6. 7.

Metodologia studiilor experimentale

Deosebiri fata de studiile analitice: - factorul de risc este controlat de epidemiolog. Acesta constituie un lot martor si un lot test asemanator. Lotului test i se administreaza factorul de risc. Lotului martor i se administreaza placebo. - alcatuirea lotului martor si a lotului test este mai usoar, putandu-se realiza 2 loturi identice - din motive etice, este aproape imposibil experimentarea factorilor de risc. Este posibila experimentarea factorilor de protectie (vaccinuri) - administrarea factorului de risc sau de protectie se poate face direct.

 Pentru a elimina distorsiunile experimentul trebuie sa se faca prin metoda simplu orb sau dublu orb.
Metoda simplu orb: - se lucreaza cu 2 loturi identice, unui lot I se administreaza produsul activ, celuilalt placebo. - experimentatorul cunoaste care din cele doua produse este activ si inactiv (pot aparea astfel 2 grupuri de erori)

 Grupuri de erori:
1. atentia cu care experimentatorul urmareste cele doua loturi, atentia acordata fiind mai mare lotului test, care poate fi sesizata de persoanele din cele doua loturi, sau experimentatorul nu sesizeaza anumite simptome care apar in lotul martor 2. modul de redactare si comunicare a rezultatelor este influentat de faptul ca experimentatorul cunoaste produsul activ si la ce trebuie sa se astepte din partea lui.

Metoda dublu orb

Nici loturile si nici experimentatorul nu cunosc care este produsul activ si care placebo. Ambalajele sunt identice, dar cu numere de serie diferite. La comunicarea rezultatelor se indica si numarul de serie al produsului administrat si numai conducatorul experimentului cunoaste care este produsul activ. Erorile sunt reduse.

Studii clinice
experimentale eseniale pentru dezvoltarea de noi tratamente proiectate in vederea evaluarii unui tratament pe om, prin

compararea rezultatelor obtinute pe un grup test, care primeste

tratamentul respectiv cu rezultatele dintr-un grup martor, comparabil, care primeste placebo ambele grupuri sunt incluse in studiu, tratate si urmarite de-a lungul aceleiasi perioade de timp

Studii clinice
Grupurile pot fi stabilite prin randomizare sau alt metod de alocare. Rezultatul msurat poate fi decesul, un eveniment clinic nefatal sau un test de laborator. Perioada de observare poate fi scurt sau lung, n

funcie de rezultatul msurat

Fazele studiului clinic pe om

Studiile de faza I se efectueaz pe un numr mic de subieci i au drept scop precizarea siguranei i toleranei (sunt serii de cazuri clinice-descriptive) Studiile de faza II precizeaz eficacitatea optimal a tratamentului (experimentale) Studiile de faz III stabilesc eficacitatea tratamentului,cel mai frecvent prin teste terapeutice comparative, ideal randomizate (clinical trials; experimentale) Studiile de faza IV dup comercializarea produsului,au drept scop precizarea eventualelor indicaii noi i aefectelor nedorite, nedecelate n decursul etapelor precedente (descriptive; analitice-cohorte)

Studii clinice in teren

Implica persoane care nu prezinta semne de boala, dar despre care se presupune ca sunt expuse FR Colectarea datelor in teren, de la persoanele din populatia generala Scop: prevenirea aparitiei bolii Evaluare logistica si financiara Exemple de studii n teren: testarea vaccinului Salk pentru prevenirea poliomielitei (pe copii) prevenirea bolii coronariene la brbaii de vrst mijlocie cu risc crescut

Studii comunitare
Grupurile la care se refera interventia - comunitatea Ideale pt bolile care au la origine factori sociali Limite: numar mic de comunitati, nu se pot randomiza; sunt necesare alte metode pt a dovedi ca diferentele comunitatilor nu sunt date de particularitatile

Riscul subestimarii efectului (este dificil sa se izoleze

comunitatile in care are loc interventia de

schimbarile care pot sa afecteze intreaga societate).

Anchete experimentale
Avantaje:
Principalul mod de a dovedi asociatia epidemiologica
Validitate in studierea proceselor cauzale (mai ales

interna rezultatul are drept cauze variabile

independente de ipoteza)

Sunt de tip longitudinal

Acuratete - relativa

Anchete experimentale
Dezavantaje: Validitate externa limitata (greu de generalizat rezultatele) Obiectivele fezabile pe grupuri mici, atipice concluziile nu pot fi generalizate Disponibilitatea de participare la studiu Considerente etice Afectarea rezultatelor de asteptarile cercetatorului Complexe, costisitoare

Concluzii
Probleme de fezabilitate, cost, etica Mai dificil de proiectat si de condus comparativ cu alte studii Realizate pe subiecti suficient de numerosi, proiectate si conduse dupa criterii stiintifice, pot furniza dovada

cea mai puternica si mai directa a existentei relatiei

cauza-efect

Bibliografie
I. S. Bocan. Epidemiologie practic pentru medicii de familie. Editura Medical. Universitar Iuliu Haieganu ClujNapoca 1999 R. Beaglehole, R Bonita, T. Kjellstriim Bazele epidemiologiei Editura ALL Bucuresti 1997

Va multumesc!