Metode de cercetare

Individual

Colectiv
 Dovezi stiintifice
Studiu clinic

Design experimental

Metaanaliza

Ghid terapeutic
 Design-ul unui studiu clinic
Care este intrebarea?

Care este ipoteza?

Cum formulez intrebarea ca sa

demonstrez ipoteza

Ce design se potriveste cel mai bine

 Tipuri de design
Observational Experimental

Descriptiv Analitic Studiu clinic

randomizat
Raportare Caz-control Metaanaliza
de caz
Cross-
Serii de sectional
cazuri

Ancheta/supr Cohorta
aveghere
 Ce design aleg

Generare ipoteze – studiu descriptiv

Asociere cauza – efect (boala) –

studiu analitice

Eficacitate si siguranta – studiu

experimental
 Studii descriptive
Descriu si documenteaza:

 Caracteristici boala sau stare

de sanatate
 Experiente personale
 Fenomene inexplicabile

 Tratamente inovative
 Studii descriptive
Genereaza ipoteze

NU pot documenta relatie cauza-

efect

Sunt ieftine si simplu de efectuat

 Studii analitice

Cauta cauza, factori predictivi,

evalueaza metode de diagnostic si
raspuns la tratament
 Studii analitice
Principiu: evaluare relatie cauza-
efect prin comparatie intre 2-x
grupuri folosind metode statistice
 Retrospectiv (de la efect catre
factorul de risc): caz – control
 Prospectiv(de la factor de risc
catre efect): cohorta
 In prezent la nivel populational:
cross-sectional
 Studiul caz-control
Caz = prezinta boala

Control = sanatos; selectat din

aceeasi populatie si cat mai similar
cu cazul
Se compara prezenta factorului de
risc in ambele grupuri
Riscul se exprima prin odds ratio
(ratia riscului) = OR
 Calculul OR – tabel de contingenta

Caz Control
B
Risc
A
D
Fara risc
C

OR = A:C/B:D = 3:1/7:9
 Studiul de tip cohorta
Se urmareste prospectiv efectul
unui factor de risc intr-o populatie

Control = sanatos; caz = cel care

face boala
Se compara aparitia bolii in ambele
grupuri
Riscul se exprima prin riscul relativ
= RR
 Calculul RR – tabel de contingenta

Caz Control
B
Risc
A
D
Fara risc
C

RR = A:A+B/C:C+D = 3:10/1:10
 OR RR
Factorul cu care Exprima cat de mult
creste riscul de boala expunerea creste
dupa expunere riscul de boala
 Caz-control Cohorta
Retrospectiv Prospectiv
OR RR
Cost scazut Cost crescut
Esantion mic Esantion mare
Efect >> Cauza Cauza >> Efect
Caz-control: dezavantaje Cohorta: dezavantaje
Omogenitatea si Bias de selectie
documentarea expunerii
Omogenitatea caz- Bias de urmarire
control (uneori sunt (modificare caracterisitici
necesare 2-x controale subiect, tehnici de
pentru 1 caz) diagnostic/metodologie

Timp indelungat
Lost to follow -up
 Studiul cross-sectional
Se imparte populatia in caz si control
si se compara pentru prezenta mai
multor factori de risc simultan, cu
ierarhizarea lor (factor major si minor
de risc)

Se poate repeta la interval regulat

cu definire trend
 Studiul cross-sectional

Relatia cauza-efect este mai putin

clara deoarece este evaluata
simultan; ideal necesita confirmare
prin caz-control sau cohorta
 Studiul clinic

Evalueaza efectul unei interventii

asupra unei populatii versus un
comparator

Date despre eficienta/siguranta/

etiologie, etc.
 Istoric studii clinice

 1747: James Lind – primul studiu

clinic asupra scorbutului
 1931: J.B. Amberson – primul
studiu randomizat cu
Sanocrisina versus placebo
pentru tuberculoza
 Istoric studii clinice

 1948: Sir Austin Bradford Hill –

primul studiu clinic modern cu
streptomicina versus placebo in
tuberculoza
 1951: Robert Austrian - penicilina
in pneumonia pneumococica
 Caracteristicile unui
studiu clinic

 Numarul de centre participante

 Grupul comparator
 Randomizarea
 Mascarea (blinding)
 Design-ul experimental
 Centrele participante

 Unicentric vs multicentric
 National vs international
 Comparatorul

 Placebo
 Activ
 Randomizarea

 Fara randomizare (susceptibil la

bias)
 Simpla
 Stratificata
 Centralizata
 Mascarea (blind-ul)

 Fara blind (uneori necesar din

motive etice)
 Simplu orb (doar subiectii)
 Dublu orb (subiectii + investigatorii)
 Design-ul studiului

 Grupuri paralele
 Cross-over
 Factorial
Grupuri paralele
Cross-over
Factorial
 Capcane de evitat
 Design-ul “inainte-dupa”

… daca mi-a trecut durerea de cap

medicamentul este eficient
 Factori de eroare pentru
design-ul “inainte – dupa”
 Evolutia naturala a bolii (remisie
spontana)
 Asteptarile pacientului (efectul
placebo)
 Parametri (end-point)
evaluati in studiile clinice

 Subiectivi
 Obiectivi
 Resurse de sanatate
 Parametrii de sanatate (calitatea
vietii, functionalitate)
 Metaanaliza

 Analiza statistica a unui grup de

studii clinice
 Creste puterea statistica prin
cresterea esantionului si
posibilitatea de detectie a efectului
 Metaanaliza – potentiale
probleme
 Inomogenitatea studiilor incluse
(populatie, interventie, diagnostic,
definitii end-point etc.
 Bias de publicare (de obicei se
publica numai studiile pozitive)
 Eficienta vs. eficacitate
 Studiile randomizate arata eficienta
unei interventii in conditii ideale
(populatie atent selectionata,
aderenta la tratament, fara co-
morbiditati, etc)
 Din cauza criteriilor rigide de
selectie rezultatele pot fi greu
extrapolate la populatia generala
 Studiile de eficacitate
(pragmatice, real life)
 Criterii mai putin stringente de
selectie
 Criteriile de eligibilitate trebuie sa
reflecte heterogenitatea din
populatia generala inclusiv
preferintele pacientului, cost, etc.
 Parametrii de sanatate (QoL) sunt
end-point-ul primar
 Abordarea in trepte
Studii de eficienta

Studii de eficacitate terapeutica

Studii de eficacitate de implementare

Evaluarea impactului programului