Studiu de caz 5

Este indeplinit studiul clinic controlat dublu orb pentru a dovedi eficacitatea insulinoterapiei de lungă durată în
reducerea riscului de retinopatia diabetică.
De către cercetători au fost create două loturi. După efectuarea tratamentului în lotul experimental (L 1=100)
retinopatia diabetică a fost stabilită în 13 cazuri, iar în lotul de conrol (L 0=100) retinopatia diabetică a fost
stabilită în 20 cazuri.

1. Secvența temporală a studiului este etapa a II-a de evaluare a eficacității

tratamentului cu insulinoterapie pe o populație de 200 subiecți.
2. Lotul experimental L1 din 100 de persoane cu DZ, ce au primit tratament
insulinoterapiei de lungă durată.
Lotul de control L0 din 100 de persoane cu DZ, ce au primit tratament
insulinoterapiei de lungă durată.
Criteriile de includere:
- Toți pacienți incluși în studiu au DZ
- Criterii Demografice (vârsta, sex etc.)
- Criterii geografice și temporale - persoane, incluși în studiu sunt disponibili (trăiesc
într-o zonă accesibilă pentru vizite de studiu)
- Bolnavi ce au semnat consimţământul informat, pentru participare, în cunoștinţă de
cauză
Criterii de excludere:
- Excluderea persoanelor care pot să compromită calitatea datelor sau interpretarea
rezultatelor (alcoolici, pacienți cu probleme psihiatrice, subiecți susceptibili de a
pleca in altă regiune etc.)
- Motive etice (sarcina, minori).
- Voluntari care nu au semnat ”Consimțământ informat” (”Acordul de participare”)
Acest studiu a utilizat modelul tratamentului în paralel

3. Ipoteza nulă: Insulinoterapia nu reduce riscul de retinopatie diabetică sau

tratamentul cu insulină are aceeași eficacitate ca și tratamentul de control.
Ipoteza alternativă: Insulinoterapia scade riscul de dezvoltarea a retinopatiei
diabetice sau tratamentul cu insulină este mai eficace decît tratamentul de control.

4. Tabelul 2x2
Retinopatia diabetică Retinopatia diabetică Total
prezentă absenta

Tratament 13 (a) 87 (b) 100 (a+b)

 m1

Tratament 20 (c) 80 (d) 100 (c+d)

”control” m0

Total 33 (a+c) 167 (b+d) 200 (a+b+c+d)

n1 n0 T

Riscul evenimentului în lotul experimental REE

Proporția pacienților din lot experimental, la care a survenit evenimentul precautat
(retinopatia diabetică)
REE=a∕(a+b)= 13/100=0,13
Riscul evenimentului în lotul de control REC
Proporția pacienților din lotul de control, la care a survenit evenimentul precautat
(retinopatia diabetică)
REC=c/(c+d)= 20/100=0,2
Riscul relativ RR
Riscul de a suporta evenimentul din lotul experimental raportat la riscul de suporta
evenimentul de către un pacient din lotul de control
RR=REE/REC=0,13/0,2=0,65
Reducerea riscului relativ  RRR
Reducerea proporțională a ratei evenimentului negativ între lotul experimental și lotul de
control
RRR=(REE-REC)/REC=(0,13-0,2)/0,2=-0,35 sau
RRR=1-RR=1-0,65=0,35
Reducerea absolută a riscului RAR
Diferența absolută între ratele evenimentului negativ în lotul experimental și lotul de
control
RAR=|REE -REC|= 0,13-0,2=|-0,07|= 0.07
Probabilitatea evenimentului în lotul experimental PEE
Raportul dintre numărul de persoane din lotul experimental care suportă evenimentul către
numărul de persoane din acest lot care nu suportă evenimentul
PEE=a/b=0,15
Probabilitate evenimentului  în lotul de control PEC
Raportul dintre numărul de persoane din lotul de control care suportă evenimentul către
numărul de persoane din acest lot care nu suportă evenimentul
PEC=c/d=0,25
Probabilitatea relativă e evenimentului PR
Este o măsură a eficacității clinice a tratamentului
PRE=PEE/PEC=0,15/0,25=0,6
Numărul necesar de tratat NNT
Numărul necesar de tratat pentru prevenirea unui caz de rezultat nefast (pentru survenirea
unui caz cu efect nedorit)
NNT=1/RAR=1/0.07=14.28
IÎ = RR (1 ± z / x)
Etapa I
( t-1) [( a x d) – (b x c)]2 (200-1) [(13 x 80) – (87 x 20)]2 199 x 1077983.83
x 2 = ____________________ = ________________________ =
_______________ = 3, 89
n1xn0xm1xm0 33 x 167 x 100 x 100 55110000

x= √3.89 = 1.97
Etapa II. Pentru 95% de veridicitate z = 1,96
Etapa III
IÎ lim. sup = RR (1 + z / x)
IÎ lim. inf = RR (1 - z / x)
IÎlim.sup.= 0,65 x (1+ 1,96 ∕ 1,97)= 1,2
IÎlim.inf = 0,65 x (1-1,96 ∕ 1,97) = 0,003

5. Concluzii:
Riscul de a face retinopatie la pacienții tratați este mai mic (RR=0,65) , decât la pacienții
netratați , prin urmare tratamentul este factor de protecție.
La pacienți tratați cu insulină, riscul relativ de retinopatie se reduce comparativ cu cei
netratați.
Administrarea insulinoterapiei de lungă durată este un factor de protecție redus în riscul
apariției retinopatiei diabetic la pacienții cu diabet zaharat.

6. Factori, criterii, conditii:

- Demografice
- Geografice si temporale
- Clinice
- Etnice
- Consintamintul informat
- Persoanele compromitatoare
- Tipul de studiu (orb, dublu orb, etc.)
- Pacientii pierduti din studiu care ideal nu ar trebui sa depaseasca 5% din numarul
total inclusi in studiu
- Costul studiului

7. IÎ (intervalul de incredere) cu valori apropiate de RR calculat care nu include

valoarea 1 ne vorbeste că există asociere negativă între tratamentul nou şi
rezultatul urmărit
Dar daca RR mai mare de 1 dar IÎ care include valoarea 1 se poate vorbi că asocierea
între tratamentul nou şi rezultatul urmărit este indiferent
Pentru RR cu valoare mai mică de 1 şi IÎ cu valori apropiate de RR calculat care nu
include valoarea 1 putem decide că există asociere pozitivă între tratament nou şi rezultat
urmărit (este factor protector).
Pentru valori RR mai mici de 1 dar IÎ care include valoarea 1 se poate concluziona că
asociere între tratament nou şi rezultat urmărit este indiferent.