Definiţie:

- un raport cost/eficienţă măsurabil în condiţii reale

sau
-un raport cost/eficacitate în condiţii ideale

OPTIMIZAREA RAPORTULUI ÎNTRE CHELTUIELI

ŞI BENEFICII ÎN DOMENIUL SANITAR!
 Odata cu creşterea exigenţei faţă de medicament s-au dezvoltat noi
concepte, instrumente şi metode care s-au pus la dispoziţia cercetării
clinice şi farmacoepidemiologiei.
Exigenţele legislaţiei au sporit mult, obligând oficialităţile să
controleze medicamentul de la descoperirea sa şi până la predarea către
pacient, beneficiarul acestor eforturi.
Toate etapele ciclului de viaţă al produsului sunt astfel, strâns
controlate cu scopul asigurării unui raport satisfacator BENEFICIU/RISC.
Toţi specialiştii din domeniul îngrijirii sănătăţii respectă
OBIECTIVUL RAŢIONALITĂŢII ECONOMICE.
În aceste condiţii, celor trei criterii de bază (eficacitate,
inocuitate, calitate) li se adaugă un al patrulea: eficienţa.
 Definiţie: eficienţa unui medicament este capacitatea sa de a
aduce un beneficiu terapeutic în practica medicală curentă, pentru un
preţ acceptabil; ea este exprimată prin dimensiunea cost/avantaj sau
cost/beneficiu.
Compararea eficienţelor diferitelor strategii terapeutice
disponibile permite astfel, identificarea opţiunilor care permit
repartizarea optimă a resurselor rezervate pentru medicamente, în
special în instituţia spitalicească.

A apărut astfel evaluarea farmacoeconomică.

adică cea care permite evaluarea terapeutică după mai multe criterii,
dintre care cel puţin unul este de natură economică.

! Este nevoie de un set de instrumente pentru o analiză cantitativă

comparativă dintre două opţiuni privind acţiunea (tratamentul) şi
consecinţele (rezultatele)
 Este medicamentul eficace? (trialuri clinice)
 Este medicamentul eficace şi în lumea reală?
 Este medicamentul accesibil pentru toată lumea?
 Este medicamentul suportabil economic?
Există un gol între eficacitate și
eficiență?
 Poate suporta sistemul de sănătate costurile adiţionale pentru fiecare viaţă salvată
dacă medicamentul nou este mult mai scump şi mult mai eficace decât terapiile
anterioare?
 Dacă noul medicament este mai ieftin, dar şi mai puţin eficace decât terapiile
existente, cât de mult poate societatea/plătitorii/pacienţii coborâ eficacitatea
pentru a salva bani?
 Câţi bani trebuie salvaţi pentru a fi „cost-eficient” şi pentru a accepta o scădere a
eficacităţii faţă de strategiile existente?
Prelungirea considerabilă a perioadei de cercetare și dezvoltare a
medicamentului, odată cu creșterea uriașă a costurilor; riscul științific,
industrial și financiar legat de procesul de inovare a cunoscut o adevarată
explozie.
Cererea din ce în ce mai explicită a puterilor publice de a dispune de mijloace
după care se pot orienta în luarea deciziilor legate de asistența cu medicamente
ca și de costurile îngrijirii sănătății.
Integrarea progresivă a criteriilor economice în alegerile de prescriere a
medicamentelor de către medici, ca și în cele de aprovizionare ale farmaciștilor
din farmacia de spital.
 Farmacoeconomia identifică, măsoară şi
compară costurile şi consecinţele produselor şi
serviciilor medicale/farmaceutice. Cei ce iau decizii pot
folosi aceste metode pentru a evalua şi compara
costurile totale ale opţiunilor de tratament şi
rezultatele asociate cu aceste opţiuni.
 Medicamentul A costă 100$/lună şi reduce
spitalizările cu 2000$/an şi salvează 5 vieţi din 100
tratate
 Medicamentul B costă 500$/lună şi reduce costurile
cu spitalizările cu 20000$/an. Salvează 3 vieţi din
100 tratate, dar prelungeşte viaţa celor care au luat
medicamentul A cu încă 5 ani.
Decizii complexe:
 Ar trebui să fie disponibil orice tratament inovator
pentru poliartrită reumatoidă sau aceste resurse
trebuie folosite pentru a asigura îngrijiri acasă
pentru oamenii cu demență?
 Ar trebui ca toți peste 50 de ani să aibă testarea
colesterolului gratuită sau aceste resurse să asigure
vaccinarea HPV pentru adolescente?
RWE (Real World Evidence)= agregarea și sinteza
RWD (Real-World Data)
 Rezultatele din RCT-uri sunt folosite pentru:
 A extrapola siguranța și eficacitatea pe termen lung
 A modela eficiența
 A evalua eficiența relativă și cost-eficiența

 RWE permite înțelegerea mai bună a administrării

tratamentului, eficienței, siguranței, prin folosirea RWD
din surse diferite, de calitate ridicată și de încredere
 RCT vs studii observaționale, registre pacienți
 Evaluări ale rezultatelor clinice prin PRO (Patient
Reported Outcomes)
Analiza costurilor
Studiul “costurile bolii”
Studiul minimizării costurilor

Evaluarea calității vietii (un criteriu care va fi luat în calcul din ce in ce mai
mult în mileniul actual); criteriul QALY(Quality Adjusted Life Years)

Studiile cost/avantaj (sau cost/beneficiu, cost/eficacitate, cost/utilitate)

Modelarea (arborii decizionali, ecuația lui Markov, modelarea economică)

Analiza datelor (analiza componentelor principale, analiza corespondențelor

simple sau multiple).
- Un grup de oameni cu caracteristici similare demografice, medicale şi fizice
- Se aşteaptă să răspundă „în medie” similar la un anume medicament astfel
încât să putem trata toţi oamenii care au acea afecţiune şi să obţinem
aceleaşi rezulatte
- Poate fi definită în detaliu sau în linii mari
- Caracteristicile populaţiei care nu sunt obişnuite se numesc confondante
(posibile motive pentru care medicamentul nu acţionează identic, posibile
surprize). Este posibil să se creeze o nouă subcategorie de populaţie în cazul
în care confondantele sunt considerabile. După bias-uri, confondantele sunt
cele mai mari surse de erori.
- Diferenţele pentru anumite caracteristici ale populaţiei care pot afecta rezultatele
studiului
- De ce? Datorită unei distribuţii inegale a confondantelor între grupuri (de
exemplu, un grup are vârsta medie mai mare decât un alt grup)
- Cum deosebim o caracteristică a unui pacient ca fiind un rezultat sau o
confondantă?
 Lista lui Basskin cu Top 10 Confondante
1. Sex
2. Vârsta
3. Severitatea bolii
4. Terapie paralelă
5. Comorbidităţi
6. Regim (doză, frecvenţă, cale de administrare, durata
tratamentului)
7. Stil de viaţă (alcool, medicamente, dietă, exerciţii)
8. Status socioeconomic/asigurări de sănătate
9. Aderenţă/complianţă
10. Standard de îngrijire
 Când este necesară o analiză
farmacoeconomică?
Eficacitate
Înaltă Scăzută
Cost Ridicat ????? Drop it!
Scăzut Keep it! ?????
(aspirina)

- Folosim PE pentru a lua decizii pentru „tratarea” unei populaţii: un grup de pacienţi
cu caracteristici similare
- Scopul: selectarea unui medicament/dispozitiv medical/serviciu medical dintre mai
multe tratamente alternative care ne oferă cele mai multe beneficii la cel mai mic cost
(sau la unul acceptabil)
- O intervenţie este cost-eficientă atunci când este comparată cu altceva (chiar şi
comparat cu a face nimic)
Criteriile de decizii ale lui Basskin
1. Dacă 2 medicamente costă la fel, alege-l pe cel mai eficient.
2. Dacă 2 medicamente sunt la fel de eficiente, alege-l pe cel mai ieftin.
3. Dacă un medicament costă mai puţin şi este mai eficient, îl vom alege
fiind dominant.
4. Dacă un medicament este mai scump şi mai eficient, îl vom numi cost-
eficient dacă:
a) extra beneficiile merită extra costurile
b) extra costurile sunt accesibile bugetului
c) extra eficienţa este necesară, clinic semnificativă şi probabil
realizabilă
Trebuie să fie toate cele 3 adevărate 4 (a), (b) şi (c), altfel vom spune că
medicamentul mai ieftin este cost-eficient.
 Tipuri de evaluare economică
Tipuri de analiză Costuri Consecinţe Rezultate

Cost Minimizare - Calculează costurile

(Cost- Bani presupunând beneficii Alternativă de cost
minimization/CMA) echivalente

Cost Eficienţă - Măsoară beneficiile Cost per unitate a

în unităţi monetare consecinţelor, de ex.
(Cost- Bani cost per LY câştigat,
- Este extra costul justificat
effectiveness/CEA) printr-o eficienţă ridicată? reducerea TA
Calitatea vieţii este inclusă în
Cost Utilitate (Cost- metricea eficacităţii
Bani -ca CEA, dar se consideră în Cost per QALY.
utility/CUA) acelaşi timp reultatele clinice
şi QOL

La fel ca analiza CUA

Cost Beneficiu Net RON
Bani dar evaluarea se face
raport cost: beneficiu.
(Cost-benefit/CBA) în unităţi monetare
CMA – Analiză cost-minimizare
 Nu există diferenţă din punctul de vedere al eficacităţii
(vieţi salvate, dizabilităţi preîntâmpinate)
 Se presupun cantităţi egale şi probabilitatea
rezultatelor asociate cu diferite alternative
 Ce medicament ai alege pentru a trata afecţiunea X:
Medicament Cost/zi Laborator Efecte Total
Fracturi
A 1$ 6$ 15$ 22$
B 5 0 11 16
C 10 2 0 12
 Costuri reacţii adverse
Exemplu:
Gentamicina costă 50$. Este eficientă în tratarea
diferitelor infecţii. Insuficienţa renală, efect advers al
gentamicinei, costă 10000$ pentru a fi tratată, dar are loc
pentru 1% dintre cazuri.

Pentru a trata 100 persoane: 5000$+10000$=15000$

Cost mediu=150$
Dacă se calculează costul mediu de toxicitate=
(costxprobabilitate) =10000$x0.01=100$
 CMA
Cost Minimization Analysis
 Identifică cea mai puțin costisitoare alternativă dintre
cele pentru care am presupus că au aceleași consecințe
sau rezultate
 Poate fi folosită doar în cazul în care consecințele sau
rezultatele sunt identice

Exemplu: Comparând costurile Medicamentului A și

Medicamentului B. Medicamentul A și Medicamentul B
au aceeași eficacitate față de o anumită afecțiune și
aceeași incidență de reacții adverse (siguranță egală).
Analiza cost-beneficiu
 Beneficii nete=beneficii-costuri
 TC=total costs= costuri directe ale intervenţiei (medicamente, dispozitive
medicale, servicii, monitorizare, laborator, raze-X, etc.)
Exemplu:
- Infarctul costă 20000$ pentru tratament
- A costă 5000$ cu un eşec de 1%
- B costă 7500$, dar scade probabilitatea unui infarct cu 40%
Observăm că reducerea absolută pentru eşec este 40%x1%=0.4%

Beneficiul folosirii B faţă de A este 20000$x0.4%=800$

Cum beneficiile soluţiei B la 800$ sunt mai mici decât costurile extra de 2500$,
soluţia A este mai cost-eficientă.
Analiză cost-eficacitate
 Măsoară rezultatele în unităţi naturale (mg/dl, ani de
viaţă, etc.)
 Determină costurile totale ale terapiei
 Raportul cost-eficacitate este dat de raportul dintre
costuri şi măsura eficienţei ($/vieţi salvate)
Medicament Costul Mortalitate
medicamentului
A 2200$ 0.05 (95%)
B 200$ 0.06 (94%)

 Dacă mai cheltuim alţi 2000$, nu salvăm o viaţă, ci 0.01

vieţi (0.95-0.94). Deci pentru a salva o persoană
trebuie să cheltuim 100x2000$=200000$
 Dacă tratăm 1000 pacienţi cu B, vom cheltui extra 2
milioane $ şi salva 10 vieţi
 CEA
Cost Effectiveness Analysis
 Compară alternativele pe baza unui singur efect
terapeutic măsurat în unități fizice
 Cost ($)/Rezultate clinice (nu în $)
 De exemplu, $ per viață salvată, per pacient vindecat
 INCREMENTAL COST EFFECTIVENESS RATIO (ICER)

Eficacitate
A>B A=B A<B
A>B Analiză Alege B Alege B
Cost A=B Alege A Indiferent Alege B
A<B Alege A Alege A Analiză
 Raportul incremental cost-eficacitate

 CBA
Cost Benefit Analysis
 Compară:
 valoarea tuturor resurselor folosite (costuri) în
implementarea unui program sau a unei intervenții
 Valoarea beneficiilor obținute din acel
program/intervenție

 Se calculează raportul Benefit to Cost ratio

Beneficii ($)/costuri ($)
• Sau Beneficiul Net
Beneficii ($)-costuri ($)
 CUA
Cost Utility Analysis
 Permite cuantificarea nivelului de bunăstare pe o linie
de la 0 la 1, unde 0 este moartea și 1 este sănătate
deplină.

 Rezultatele sunt exprimate în QALY câștigați

Cost($)/QALY (quality adjusted life years)
De exemplu:
3 ani de invaliditate (U=0.5) = 1.5 QALYs
 COI
Cost of Illness Analysis
 Suma tuturor costurilor și consecințelor unei afecțiuni
 3 componente:
 Resurse medicale folosite pentru a trata afecțiunea
 Resurse nonmedicale asociate cu afecțiunea
 Scăderea productivității datorate afecțiunii sau
dizabilităților
 Are avantajul definirii afecțiunii, epidemiologiei,
outcome-urilor și consecințelor
 Oferă o bază de plecare față de care se pot face
comparații cu diferite opțiuni de tratament/prevenție
Pașii de urmat în conducerea
unei analize farmacoeconomice
1. Definirea problemei
2. Stabilirea perspectivei studiului
3. Cuantificarea costurilor
intervenției/medicamentelor și a rezultatelor
4. Evaluarea preciziei acestor comparații (folosirea
analizei sensibilității și a discontinuității atunci când
este necesar)
5. Compararea magnitudinii diferențelor costurilor și
evaluarea ”value for money” (de exemplu, prin
raportarea raportului cost-eficiență)
Perspectiva studiului
Perspectiva Caracteristici Costuri Consecințe
PACIENT - Subiective deoarece - coplăți, -reacții adverse
includ preferințele - transport, -QoL
pacienților - pierderea
veniturilor
MEDICII -preocupări legate de - spitalizări, - reacții adverse
eficiență - personal - Eficacitatea
terapeutică
PLĂTITORUL -spitalizări -scăderea
-farmacie spitalizărilor și a
vizitelor medicilor
-Creșterea
productivității
SOCIETATEA -nu ia decizii în - Toate costurile, - Toate
sănătate inclusiv pierderea consecințele,
productivității inclusiv QoL și
anii de viață
COSTURI
1. Costuri directe
1. Costuri medicale
2. Costuri nemedicale
2. Costuri indirecte
3. Costuri intangibile
Costuri directe
 costurile din perspectiva finanţatorului serviciilor
medicale: inclusiv costurile cu personalul, costurile de
investiţii, costurile de achiziţie a medicamentelor.
Acestea ar trebui (teoretic) să fie uşor de măsurat.
1. Costuri medicale
- preţurile produselor farmaceutice, vizitele medicilor, spitalizările,
testele de laborator
2. Costuri nemedicale
- costul transportului către şi de la cabinetul medical sau spital,
babysitting pentru copiii unui pacient, mâncarea şi cazarea pentru
pacient sau familia lui în timpul tratamentului în afara oraşului în care-şi
are domiciliul
Costuri indirecte
 Costuri rezultate din neputința pacientului de a înfăptui
activitățile normale din cauza bolii
 costurile din perspectiva societăţii ca întreg: de exemplu,
acestea ar putea include pierderea veniturilor, reducerea
productivităţii datorate bolii, absenteism sau moarte. Ar
include nu doar costurile suportate de către pacienţi, ci şi
de către familiile acestora şi de societate ca întreg
 sunt dificil de măsurat şi există o serie de controverse
privind modul în care ar putea fi evaluaţi. (de ex., NICE
[UK National Institute for Clinical Excellence] adoptă în
evaluările sale o perspectivă socială limitată şi ia în calcul
costurile directe suportate de Serviciile Naţionale Medicale
din Marea Britanie şi costurile indirecte suportate de către
stat, cum ar fi ajutoarele de şomaj şi de boală
 NICE/HAS/IQWIG
Costuri intangibile
 durerea, suferinţa, neliniştea şi oboseala suportate de
către pacient sau de către familia acestuia datorate
unei afecţiuni sau unui tratament al unei afecţiuni. Tot
aici putem include factorii psihologici ca: stresul,
depresia datorate bolii. Acestea ar putea fi imposibil de
măsurat în termeni financiari, însă sunt uneori
evaluate prin măsurarea parametrilor calităţii vieţii.
Exemplu, costul unei operaţii:
 costurile medicale directe ale operaţiei (medicaţie,
teste de laborator, servicii medicale)
 costurile nemedicale directe (transportul şi cazarea
pentru ziua anterioară operaţiei)
 costuri indirecte (datorate lipsei pacientului de la
locul de muncă în timpul operaţiei şi în timpul
perioadei de recuperare)
 costuri intangibile (datorate durerii şi anxietăţii)
Beneficiile
1. Beneficii directe
se referă la prevenirea unei posibile afecţiuni şi deci reducerea cheltuielilor legate
de acea afecţiune, o reducere a primelor de asigurare şi o reducere a cheltuielilor legate de
serviciile de sănătate (de exemplu, spitalizări, vizite ale medicilor)

2. Beneficii indirecte
productivitate îmbunătățită, scăderea absenteismului
includ evitarea dizabilităţilor fizice sau a morţii

3. Beneficii intangibile
include absenţa durerii şi o îmbunătăţire a calităţii vieţii, evitarea stresului
Măsurarea beneficiilor
1. Unităţi naturale - ani de viaţă câştigaţi, număr de cazuri de accidente
vasculare cerebrale prevenite, număr de cazuri de ulcer peptic vindecate, etc.

2. Unităţi de „utilitate” - utilitatea este un termen economic folosit pentru

gradul de satisfacţie sau sentimentul de bunăstare şi reprezintă o încercare de a evalua
calitatea unei anume stări de sănătate, nu doar cantitatea acesteia (QALY)
1. QALY (Quality Adjusted Life Year, ani de viaţă ajustaţi în funcţie de calitatea acesteia) - dacă
un tratament creşte speranţa de viaţă cu 2 ani, însă determină efecte adverse sau disconfort,
astfel încât calitatea vieţii sau utilitatea se reduce cu 25%, câştigul net este 2 x 0,75 = 1,5 QALY

3. Beneficiu economic asociat - Se calculează de obicei în unităţi

monetare, care reprezintă un numitor comun util, permiţând comparaţii
interdisciplinare. Acest parametru include, de exemplu, beneficiile economice ale
revenirii unei persoane la serviciu.